文章核心观点 - Palvella Therapeutics公司宣布在《临床与实验皮肤病学》期刊上发表了一篇系统性综述，该综述汇总了24项研究、涉及95名患者的临床证据，支持了局部使用他汀类药物治疗汗孔角化病的科学依据和临床潜力 [1][2] - 该系统性综述进一步验证了公司开发QTORIN™匹伐他汀用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症的科学路径，该药物预计将于2026年下半年进入2期临床开发阶段 [1] 关于疾病与未满足需求 - 汗孔角化症是一种严重的进行性遗传性皮肤病，具有显著的恶性转化风险，特别是DSAP亚型 [2] - 该疾病存在显著的未满足医疗需求，目前尚无FDA批准的疗法，疾病负担高，表现为大量不断扩大的皮损且不会自发消退，严重影响患者生活质量 [2][3] - 仅在美国，DSAP这一最常见亚型就估计有超过50,000名确诊患者 [3] 关于科学机制与现有证据 - 近期遗传学研究已确定甲羟戊酸代谢通路的功能丧失突变是汗孔角化症发病的主要驱动因素 [5] - 这促使了在现实世界中超说明书使用他汀类药物，旨在抑制甲羟戊酸通路中的关键酶HMG-CoA还原酶 [5] - 系统性综述涵盖了95名年龄范围广泛的患者，大多数患者经历了至少部分临床获益，包括症状缓解和皮损面积缩小 [2][5] 关于公司产品管线与开发计划 - Palvella Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗严重罕见皮肤病和血管畸形的创新疗法 [1][4] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线，首要重点是严重的罕见皮肤病 [4] - 公司的主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤 [4][6] - 公司的第二个候选产品QTORIN™匹伐他汀正在开发用于局部治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [6] 关于系统性综述的结论与意义 - 该系统性综述强调了使用标准化、优化的他汀制剂和标准化终点进行严格的对照临床试验的必要性，以可靠地评估安全性和有效性 [5] - 该综述突显了QTORIN™匹伐他汀在汗孔角化症中潜在的重要作用，并进一步验证了公司针对DSAP的治疗方法 [3]