公司动态与产品进展 - Deciphera Pharmaceuticals（小野制药成员）宣布其药物sapablursen在治疗真性红细胞增多症患者的2a期IMPRSSION研究中取得积极结果 结果在2025年12月6日至9日举行的第67届美国血液学会年会上以口头报告形式公布 [1] - 该药物由Ionis Pharmaceuticals发现和开发并执行了IMPRSSION研究 小野制药于2025年3月与Ionis达成授权协议 获得了sapablursen的全球独家开发和商业化权利 [2] - 基于积极的2a期研究结果 公司计划于2026年启动sapablursen针对PV患者的3期研究 [3] - Sapablursen已获得美国FDA多项资格认定 包括2024年1月的快速通道资格 2024年8月的孤儿药资格以及2025年5月的突破性疗法认定 [3] 临床研究数据总结 - 2a期IMPRSSION研究是一项多中心、随机、开放标签试验 旨在评估sapablursen在依赖放血疗法的PV患者中的安全性和有效性 研究共纳入49名患者 分为A队列（32人）和B队列（17人） [4] - 研究达到了主要终点 从基线到第17-37周 每周放血率显著下降 A队列从0.15降至0.05（p<0.0001） B队列从0.17降至0.07（p=0.0001） [7] - 在完成37周治疗期的患者中 治疗最后20周（第17-37周）的中位放血次数 A队列降至0次 B队列降至1.5次 而两个队列在治疗前26周（6个月）的中位放血次数均为5次 [7] - 药物引起剂量和时间依赖性的铁调素增加 并相应降低了血细胞比容 [7] - 通过骨髓增殖性肿瘤症状评估表总症状评分评估PV症状 A队列从基线的平均变化为-6.2 具有统计学意义 B队列平均变化为-2.7 无统计学意义 [7] 药物作用机制与疾病背景 - Sapablursen旨在减少TMPRSS6的产生 从而导致铁稳态关键调节因子铁调素的表达增加 通过增加铁调素产生 该药物有潜力对PV等血液疾病产生积极影响 [8] - 真性红细胞增多症是一种罕见且可能危及生命的血液疾病 其特征是红细胞过度生产 这会显著增加严重血栓的风险 患者还会出现严重缺铁和疲劳等症状 导致生活质量下降 [9] 公司背景信息 - Deciphera Pharmaceuticals是小野制药的成员 是一家专注于发现、开发和商业化重要新药的生物制药公司 其利用专有的开关控制激酶抑制剂平台和激酶生物学专业知识开发创新药物组合 [10] - 小野制药致力于为全球患者提供创新疗法 通过与学术和生物技术组织合作加速药物发现 并通过其附属公司Deciphera加速在美国和欧洲的临床开发和商业运营 以推动全球业务扩张 [11]