核心观点 - United Therapeutics (UTHR) 已完成评估Tyvaso治疗进行性肺纤维化（PPF）的III期TETON-PPF研究患者入组，预计2027年下半年公布顶线结果，若数据积极将支持向FDA提交补充新药申请以扩大适应症 [1][8][9] 研究设计与进展 - TETON-PPF是一项全球注册性、安慰剂对照的III期研究，共入组754名PPF患者，按1:1比例随机分配接受雾化Tyvaso或安慰剂治疗 [3][5] - 治疗从每次三吸、每日四次开始，逐步增加至目标剂量每次12吸、每日四次，治疗周期为52周，完成最终访视的患者可能有资格进入开放标签扩展研究 [3] - 主要终点是从基线至第52周绝对用力肺活量（FVC）的变化，次要终点包括首次临床恶化时间、首次ILD急性加重时间、第52周总生存期、预测FVC百分比变化、King's简短间质性肺病问卷评分变化及肺一氧化碳弥散量变化 [6] - 研究还收集N末端前脑钠肽水平和补充氧气使用数据，安全性评估涵盖不良事件、实验室指标、生命体征和心电图 [7] 适应症与市场背景 - Tyvaso已获批用于肺动脉高压（PAH，WHO Group 1）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD，WHO Group 3），但用于PPF仍处于研究阶段，尚未获FDA批准 [2] - PPF是一种进行性间质性肺病，以肺功能恶化和纤维化为特征，美国约有20万名患者受影响 [1] - 目前PPF患者可用疗法有限，面临进行性肺功能丧失、生活质量下降和死亡率增加 [8] 监管与后续计划 - 若TETON-PPF研究成功，UTHR计划利用数据向FDA提交补充新药申请，将PPF纳入雾化Tyvaso的标签适应症 [9] - UTHR已于2026年6月向FDA提交另一项sNDA，基于TETON-1和TETON-2研究数据，寻求优先审评以将特发性肺纤维化纳入雾化Tyvaso标签适应症 [11] - 优先审评路径下FDA目标在6个月内采取行动，而标准审评为10个月，通常授予治疗严重疾病且能显著改善安全性或有效性的药物申请 [12] 股价与行业表现 - 年初至今，UTHR股价上涨4.3%，而行业下跌1.1% [4]