纪要涉及的公司 Avidity Biosciences 纪要提到的核心观点和论据 1. **与FDA的互动** - 核心观点：公司与FDA特定部门合作多年，未受FDA人员变动影响，该部门专业且能按时完成工作，但行业需关注FDA变化并积极发声[5][6] - 论据：公司在FDA的一个部门内，合作的人员未变，该部门在三个项目上一直表现出色，按时完成任务 2. **知识产权与生产** - 核心观点：公司IP位于美国，在多个药物和技术方面有广泛专利，生产策略是分地区供应，与经验丰富的CDMO合作，不在中国生产[8][9][10] - 论据：公司在美国和其他国家生产药物，目标是美国药供美国、欧洲药供欧洲、亚洲通过亚洲枢纽供应 3. **公司概况与未来规划** - 核心观点：公司愿景是革新RNA领域，三个项目处于后期开发阶段，今年底计划提交首个BLA，多项研究按计划推进[11][12][13] - 论据：Del Zotia计划年底提交BLA，HARVEST研究预计年中完成患者招募，FSHD项目正与FDA讨论加速批准途径和全球三期研究 4. **FSHD项目** - 核心观点：公司是FSHD治疗领域领先者，选择2mg/kg每六周给药方案基于疗效和安全性，与FDA讨论进展积极，有望获得加速批准[13][18][24][40] - 论据：此前公布2mg/kg队列数据显示对DUX4调节基因有超50%的降低，循环生物标志物变化超25%，伴随肌酸激酶变化和功能改善趋势；两个剂量的循环生物标志物和肌酸激酶表现相似，选择低剂量可确保siRNA持续抑制DUX4；与FDA讨论详细且有成果，研究设计有灵活性 5. **DM1项目** - 核心观点：DM1项目进展顺利，有望明年获得全球批准，研究设计从疗效、安全和监管方面降低风险，支持报销，目标是尽快让药物惠及更多患者[44][45][51][55] - 论据：一期研究显示早期功能改善且持续到一年，安全性良好；与全球监管机构就研究设计达成一致；HARVEST研究规模大、设计严谨，可减少安慰剂效应和组间不平衡 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **FSHD疾病的未满足需求**：FSHD是严重疾病，患者生活受极大影响，有很高的未满足医疗需求，患者最看重疾病稳定性，希望药物能长期控制病情[33][35][37] 2. **研究设计考虑报销因素**：公司在设计三期研究时会考虑报销问题，确保研究终点既符合监管要求，又便于支付方快速报销，如HARVEST研究和FSHD的全球三期研究[52]