核心观点 - 药明生物合作伙伴康桥医药研发的注射用维拉苷酶β（Gaurunning）获中国国家药监局批准，成为中国首个且唯一本土研发的戈谢病酶替代疗法（ERT）[1][5] - 该药物是康桥医药与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，利用药明生物一体化技术平台实现从概念到商业化[3][4] - 药物通过创新技术使总产量提升110倍以上，比酶活提高50%以上，确保患者可及性[3] - 该药物是中国首个通过分段生产检验的创新生物制品[3][5] 戈谢病背景 - 戈谢病是一种罕见遗传性溶酶体贮积症，全球患病率约0.7-1.75/10万人，中国2020年患者约3000人[2][9] - 该病临床表现为肝脾肿大、贫血、骨痛等，严重时可危及生命[2] - 重组人葡萄糖脑苷脂酶ERT是30年来标准治疗方案，能显著改善非神经系统症状[2][9] - 中国已将戈谢病纳入《第一批罕见病目录》[2][9] 药物研发突破 - 利用药明生物WuXiUPTM超高生产率连续生物加工平台实现产量和质量显著提升[3] - 开发基于细胞的生物测定方法解决酶检测技术难题，确保质量控制[3] - 关键临床试验显示60U/kg和30U/kg剂量组均达到主要疗效终点（脾脏体积平均百分比减少P<0.0001/P<0.001）[8] - 药物适用于I型和III型戈谢病患者，通过静脉输注补充患者缺乏的葡萄糖脑苷脂酶[7] 公司合作成果 - 药明生物通过一体化技术平台支持全球21个罕见病项目（截至2024年底）[4][11] - 康桥医药全球管线中已有3款获批药物，注射用维拉苷酶β是其第三款罕见病药物[4][15] - 药明生物全球员工超1.2万人，支持817个客户项目（含21个商业化生产项目）[11] - 康桥医药管线包含8个在研资产，专注溶酶体贮积症等罕见病领域[15] 社会影响 - 药明生物"为健康奔跑"活动吸引2500+参与者提高罕见病认知[6] - "罕见病学生教育支持计划"四年资助100+名罕见病学生[6] - 公司持续推动绿色技术创新，提供端到端绿色CRDMO解决方案[12]