公司临床进展与数据披露 - Benitec Biopharma宣布其BB-301治疗中度吞咽困难的眼咽型肌营养不良症患者的1b/2a期临床治疗研究的晚期摘要已被接受，相关中期研究结果将在2026年3月9日于奥兰多举行的肌营养不良协会临床与科学会议上以海报形式展示 [1] - 将展示的具体数据包括：首批4名完成治疗的队列1患者12个月随访结果、首位队列1患者24个月临床研究结果以及首位队列2患者的中期临床研究结果 [1] - 海报标题为“低剂量BB-301在眼咽型肌营养不良症中12个月和24个月的持久反应以及对高剂量BB-301反应深度的改善”，展示环节为美国东部时间2026年3月9日的多个时段 [3] 公司管理层评论与未来计划 - 公司执行董事长兼首席执行官Jerel A. Banks博士表示，很高兴展示队列1患者接受BB-301治疗的长期临床研究结果以及队列2首位患者的中期结果，并期待提供正在进行的临床研究更新以及与FDA的未来讨论，以确认BB-301的关键研究路径 [2] 核心产品技术平台与资质 - BB-301是一种新型、经过修饰的AAV9衣壳，表达一种独特的单双功能构建体，能共同表达密码子优化的Poly-A结合蛋白核1以及两个针对突变型PABPN1的小干扰RNA [4] - 该产品采用“沉默与替换”机制，通过将siRNA模拟成microRNA骨架来沉默错误突变PABPN1的表达，同时允许表达密码子优化的PABPN1以用功能性版本蛋白替换突变体 [4] - BB-301已获得欧洲药品管理局的孤儿药认定，以及美国FDA的孤儿药和快速通道认定 [4] 公司业务概览 - Benitec Biopharma是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发新型基因药物，总部位于加利福尼亚州海沃德 [5] - 公司专有的“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台将RNA干扰与基因疗法相结合，旨在单次给药后实现持续沉默致病基因并同时递送野生型替换基因 [5] - 公司目前正针对包括眼咽型肌营养不良症在内的慢性和危及生命的人类疾病开发基于“沉默与替换”的疗法 [5]