文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Rapport Therapeutics宣布将于2025年6月2日在纽约市举办首届投资者和分析师日活动并进行网络直播，届时公司高管将回顾临床项目，重点是RAP - 219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验 [1][2] 活动详情 - 活动时间为2025年6月2日下午3:00 - 5:00（东部时间） [3] - 活动地点在纽约市纳斯达克市场中心 [3] - 可通过访问公司网站投资者板块的“活动与演示”获取活动直播和存档网络直播 [3] 公司介绍 - Rapport Therapeutics是专注于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物的临床阶段生物技术公司 [1][4] - 公司创始人在大脑中受体相关蛋白（RAPs）功能方面有开创性发现，其研究成果构成公司RAP技术平台基础，可产生有潜力克服传统神经药物发现局限性的精准小分子候选产品 [4] - 公司精准神经科学产品线包括领先研究药物RAP - 219，旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP实现神经解剖学特异性，目前正作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法进行研究，还有针对慢性疼痛和听力障碍的临床前和后期发现阶段项目正在进行 [4] 公司联系人 - 公司传播与投资者关系主管Julie DiCarlo，邮箱为jdicarlo@rapportrx.com [5]

MZE829 Phase 2 HORIZON Trial Enrolling Patients with APOL1 Kidney Disease; Initial Data Expected in Q1 2026 MZE782 Phase 1 Healthy Volunteer Trial Ongoing; Initial Data Expected in Q3 2025 Strong Balance Sheet with $294.4 Million in Cash and Cash Equivalents, Expected to Provide Cash Runway into H2 2027 SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Maze Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MAZE), a clinical-stage biopharmaceutical company developing small molecule precision medicines for patients wit ...

公司业务进展 - RAP-219在难治性局灶性癫痫患者中的2a期试验按计划推进 预计2025年第三季度公布顶线结果 [4] - RAP-219在双相躁狂症患者中的2a期试验预计2025年第三季度启动 2027年上半年公布顶线结果 [4][6] - 糖尿病周围神经性疼痛(DPNP)的2a期试验方案正在最终确定 2024年第四季度提交的IND申请被FDA要求补充信息 [7] 临床数据亮点 - PET试验显示RAP-219选择性靶向TARPγ8 在癫痫相关脑区表达显著 后脑区表达极少 显示神经解剖特异性 [5] - 人类PET试验中 RAP-219在5天内达到与最大癫痫保护相关的受体占有率(50-70%) 血浆浓度均值7 ng/mL [5][10] - 四项1期试验(100名健康志愿者)显示良好耐受性 无严重不良事件 治疗相关不良事件主要为头痛(5例)和窦性心动过速(4例) [5] 财务表现 - 2025年第一季度净亏损2410万美元 同比扩大140万美元 [11][21] - 研发支出1960万美元 同比增长710万美元 主要投入临床开发 [11][21] - 截至一季度末现金及短期投资2.854亿美元 预计可支撑运营至2026年底 [4][17] 公司动态 - 任命Jeffrey Sevigny博士为首席医疗官 拥有礼来神经科学领域15年经验 [11] - 计划2025年6月2日举办首届投资者分析日 特邀癫痫领域KOL Jacqueline French博士参与 [4][11] - 资产负债表显示总资产3.0205亿美元 股东权益2.8584亿美元 [19][20] 产品管线 - RAP-219是靶向TARPγ8的AMPA受体负变构调节剂 具有神经解剖特异性 潜在适应症包括癫痫、双相障碍和神经性疼痛 [12][14] - 临床前数据显示在PTZ和角膜点燃模型中具有剂量依赖性抗癫痫作用 70%受体占有率时保护效果最大 [10] - 管线还包括针对慢性疼痛和听力障碍的临床前项目 [14]