公司核心动态 - Acumen Pharmaceuticals在2025年12月1日至4日于圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验会议上公布了新研究[1] - 公司与JCR Pharmaceuticals的合作研究展示了通过转铁蛋白受体途径改善靶向AβO的单克隆抗体向中枢神经系统的递送，包括sabirnetug，旨在增加和拓宽大脑分布并最大化疗效安全性比[1] - 基于上述结果，公司与JCR Pharmaceuticals正在开发靶向TfR的抗体用于临床测试[1] 药物递送技术突破 - 静脉注射IgG抗体通常只有不到1%的给药剂量能到达大脑[3] - 将来自J-Brain Cargo平台的小鼠TfR结合抗体片段与靶向可溶性AβO物种的单克隆IgG2抗体ACU193或ACU234融合后，融合蛋白在小鼠静脉注射后的大脑渗透性提高了**15至68倍**[3] - 这些融合蛋白在阿尔茨海默病小鼠模型中保持了对可溶性AβO物种的效力和选择性[3] - TfR介导的转胞吞作用是一种有前景的方法，有望提高如ACU193和ACU234等靶向可溶性AβO抗体的大脑水平，同时限制对主要存在于脑动脉中的血管淀粉样蛋白的暴露[3] 临床二期试验招募分析 - 公司分享了其ALTITUDE-AD二期试验的招募数据分析见解，以帮助优化早期AD试验的入组[4] - 该研究追踪了**76个中心**筛查的**2,362名参与者**，最终有**542名**入组[4] - 在使用的六种招募方法中，中心数据库和医生转诊因已建立的关系和预筛资格而成为最有效的招募方式[4] 核心在研产品Sabirnetug - Sabirnetug是一种基于其对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体选择性而发现和开发的人源化单克隆抗体，AβO是Aβ的一种高毒性和致病形式[6] - 可溶性AβO被认为是强效神经毒素，可与神经元结合、抑制突触功能并诱导神经变性[6] - Sabirnetug通过选择性靶向有毒的可溶性AβO，旨在验证可溶性AβO是阿尔茨海默病神经退行性过程的早期和持续根本原因这一假说[6] - 该药物已获得美国FDA针对早期AD治疗的快速通道资格认定，目前正在早期AD患者中进行二期研究评估[6] ALTITUDE-AD二期试验详情 - ALTITUDE-AD是一项于2024年启动的二期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验[8] - 该试验旨在评估与安慰剂相比，每四周输注一次sabirnetug在减缓早期阿尔茨海默病参与者认知和功能衰退方面的疗效和安全性[8] - 该研究已在位于美国、加拿大、欧盟和英国的多个研究中心招募了**542名**早期阿尔茨海默病患者[8] 合作方与技术平台 - JCR Pharmaceuticals开发了专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo，用于将生物治疗剂送入中枢神经系统[10] - 基于该技术开发的第一个药物是IZCARGO，已在日本获批用于治疗一种溶酶体贮积症[10] - JCR Pharmaceuticals是一家全球专业制药公司，拥有**50年**的行业传承，业务已扩展至美国、欧洲和拉丁美洲[11]