核心观点 - BridgeBio Pharma将在2025年欧洲心脏病学会大会上展示其药物Acoramidis（商品名Attruby）针对ATTR-CM的长期临床数据 包括42个月心血管死亡率降低和30个月生物标志物及疾病分期改善结果 [1][2][3] 临床数据展示安排 - 口服报告将于2025年8月30日由斯坦福大学Kevin Alexander博士介绍ATTRibute-CM开放标签扩展研究第42个月数据 显示Acoramidis降低心血管死亡率 [2] - 电子海报1将于8月31日由芝加哥大学Nitasha Sarswat博士展示第30个月NT-proBNP指标较安慰剂的改善情况 [2] - 电子海报2将于8月29日由伦敦大学学院Julian Gillmore博士展示第30个月NAC ATTR疾病分期较基线的改善效果 [3] 产品特性 - Attruby为转甲状腺素蛋白稳定剂 适用于野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者 旨在降低心血管死亡及心血管相关住院风险 [3] 安全性数据 - 治疗组腹泻发生率11.6% versus 安慰剂组7.6% 上腹痛发生率5.5% versus 安慰剂组1.4% 多数不良反应程度轻微且未导致停药 [4] - 治疗组因不良事件停药率9.3% versus 安慰剂组8.5% 两组停药率相近 [4] 公司背景 - BridgeBio为专注于遗传疾病治疗的生物制药公司 成立于2015年 研发管线涵盖从早期研究到晚期临床试验的多阶段项目 [5]