核心观点 - 公司Milestone Pharmaceuticals宣布其首款商业化产品CARDAMYST™ (etripamil)鼻喷雾剂获得美国FDA批准，用于成人阵发性室上性心动过速急性症状发作时转复窦性心律，这是30多年来FDA首次批准针对超过200万美国PSVT患者的快速起效、可自行给药的治疗方案[1][4] 产品获批与市场意义 - CARDAMYST是一种新型、快速起效的钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，可按需使用，使PSVT成年患者能够在症状发作时随时随地自行给药，从而主动管理病情[3][4] - 该产品预计将于2026年第一季度在零售药店上市[1] - 此次获批标志着超过200万美国PSVT患者首次拥有可在急诊室或其他医疗环境外自行给药的快速起效治疗选择[1][4] 临床数据支持 - FDA的批准基于一个包含超过1800名参与者和超过2000次PSVT发作安全性数据的稳健临床试验项目[6] - 关键的3期RAPID试验达到主要终点：自行给予CARDAMYST的患者组（N=99）中有64%在30分钟内从室上性心动过速转复为窦性心律，而安慰剂组（N=85）为31%（HR = 2.62; p<0.001）[6] - 在一小时时，73%的CARDAMYST组参与者显示出疗效获益[6] - CARDAMYST组转复中位时间为17分钟（95% CI: 13.4, 26.5），而安慰剂组为54分钟（95% CI: 38.7, 87.3），转复速度快三倍以上[6] - 在所有亚组中观察到一致的安全性特征和治疗效果，包括同时服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者[7] - 临床试验中最常见（发生率≥5%）的不良事件为轻度至中度且具有暂时性，包括局部鼻部不适、鼻塞、流涕、喉咙刺激和鼻出血，因不良事件中止治疗的试验参与者比例低于2%[7] 疾病背景与未满足需求 - 美国估计有200万人被诊断为PSVT，其特点是心率突然异常加快，通常超过每分钟150至200次，发作不可预测且可能持续数小时，导致患者焦虑并影响日常生活[12] - 目前成功的治疗方案通常需要在医疗机构进行静脉注射给药，给患者及其保险公司带来压力和经济负担[9] - 许多医疗保健提供者对PSVT缺乏有效治疗方案感到不满，患者往往需要前往急诊室或接受侵入性心脏消融手术[12] 未来研发与市场拓展 - 公司准备启动针对伴有快速心室率的房颤的3期项目，基于在AFib-RVR中成功的ReVeRA 2期试验结果[10] - 公司已制定3期注册计划，以评估自行给药的etripamil作为AFib-RVR患者的潜在治疗方案，完成后将通过补充新药申请途径寻求etripamil在AFib-RVR中的第二个潜在适应症批准[10] - 公司初步市场研究表明，30%至40%的AFib患者每年经历一次或多次需要治疗的RVR症状发作，这表明到2030年，etripamil在AFib-RVR患者中的目标可及市场约为300万至400万患者[13] 公司财务状况与商业化准备 - 公司资金充足，可利用现有资本和特许权融资来推出和商业化CARDAMYST[4] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资8260万美元[22] - 2023年3月，公司与RTW Investments, LP及其关联方达成特许权购买协议，根据协议，在FDA于2025年12月31日或之前批准etripamil的条件下，RTW同意以7500万美元的购买价购买etripamil在美国年度净销售额的分级特许权[22][23] - 公司预计今日宣布的FDA批准将满足其获得7500万美元购买价的要求[23]