文章核心观点 - 公司公布FT819治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE）的新临床数据，显示出良好疗效和安全性，有望推进注册途径并扩大临床应用 [1][2] 新和更新的临床数据总结 无氟达拉滨预处理方案 - 活动性狼疮性肾炎：3例复发/难治患者接受单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，均达到主要疗效肾脏反应（PERR），SLE疾病活动指数（SLEDAI - 2K）较基线降低10分以上，首例随访12个月患者处于无药缓解状态 [4] - 肾外狼疮：1例复发/难治患者接受单剂量9亿个细胞的FT819治疗，随访1个月多项疾病特异性评分改善，SLEDAI - 2K降低8分，PGA降低1分 [4][5] 无预处理方案 - 作为维持治疗的附加疗法：1例肾外狼疮患者在维持治疗基础上加用单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，3个月达到低狼疮疾病活动状态（LLDAS），6个月仍维持，SLEDAI - 2K从8降至2，医生整体评估从2降至0.5，类固醇剂量减至低于5mg/天 [6] B细胞重塑 - 无氟达拉滨预处理方案患者治疗首月外周血B细胞快速深度耗竭，60天内B细胞亚群向未转换、幼稚表型转变，致病性双阴性B细胞亚群减少；无预处理方案首例患者也有外周血B细胞减少和B细胞亚群重塑 [7] 安全性 - 59例接受FT819治疗的自身免疫和肿瘤患者安全性良好，低级别细胞因子释放综合征（CRS）发生率低，无免疫效应细胞相关神经毒性事件（ICANS）和移植物抗宿主病（GvHD）事件 [8] - 截至数据截止日期，5例可评估SLE患者中，1例发生2级低级别CRS，无ICANS和GvHD事件，无剂量限制性毒性，无FT819相关严重不良事件，患者住院3天后出院，支持门诊给药 [10] 项目扩展 - 公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，可在FT819当前1期临床试验中对多种B细胞介导的自身免疫性疾病进行临床研究，计划开展单一1期篮子研究 [8] - 公司计划于2025年下半年在抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎（AAV）、特发性炎性肌病（IIM）和系统性硬化症（SSc）中启动独立剂量扩展队列 [8] - 公司计划8月与FDA讨论FT819治疗中重度SLE的新型注册策略，目前有约450袋冷冻保存的FT819药品库存 [8] 公司iPSC产品平台 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程改造和单细胞选择，创建克隆性主iPSC系，用于制造工程细胞产品，克服患者和供体细胞疗法的局限性 [9] - 该平台拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法，利用专有iPSC产品平台在创建多重工程改造主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [11]

核心观点 - FT819 CAR T细胞疗法在中重度系统性红斑狼疮(SLE)中的初步临床数据将在2025年6月EULAR大会上以口头报告形式展示 [1] - FDA授予FT819治疗中重度SLE的再生医学先进疗法(RMAT)资格 加速审批路径 [1][5] - 公司计划将FT819的1期研究扩展到其他B细胞介导的自身免疫疾病和海外地区 [1] - 截至2025年3月31日 公司拥有2.727亿美元现金及投资 预计运营资金可支持至2027年上半年 [1][11] FT819 CAR T细胞项目进展 - 正在进行的多中心1期临床试验(NCT06308978)评估无氟达拉滨预处理方案的安全性和疗效 包括单用苯达莫司汀或环磷酰胺 [5] - 目前正在两个剂量水平(3.6亿细胞和9亿细胞)招募患者 以确定后期开发的推荐剂量 [5] - 同时评估3600万细胞剂量作为维持治疗附加方案的效果 无需化疗预处理 [5] - 2024年12月与FDA达成协议 将研究扩展到其他B细胞介导疾病 包括AAV IIM和SSc 计划2025年启动剂量扩展队列 [5] 其他研发管线进展 - FT825/ONO-8250(靶向HER2的CAR T细胞)在晚期实体瘤的1期研究(NCT06241456)正在进行剂量爬坡 目前安全性良好 未出现剂量限制性毒性 [6] - FT836(MICA/B靶向CAR T细胞)将在ASGCT年会上展示临床前数据 显示对多种实体瘤的持久抗肿瘤活性 [10] - FT839(双CAR T细胞)临床前数据显示能同时消除CD19+淋巴瘤和CD38+多发性骨髓瘤细胞系 [10] - FT522(CAR NK细胞)获得FDA IND批准 用于评估在B细胞介导自身免疫疾病中的效果 [8] 财务状况 - 2025年第一季度总收入160万美元 主要来自与Ono制药合作的临床前开发活动 [11] - 运营总支出4290万美元 其中研发支出2910万美元 行政管理支出1380万美元 [11] - 净亏损3760万美元 较2024年同期的4800万美元有所改善 [17] - 截至2025年3月31日 普通股流通数量为1.146亿股 预融资认股权证390万股 优先股280万股(每股可转换为5股普通股) [12] iPSC技术平台 - 公司拥有专有的iPSC产品平台 结合多重工程改造和单细胞选择技术 建立克隆主iPSC细胞系 [13] - 该平台可大规模生产统一组成的工程化细胞产品 实现"现货"供应 克服患者/供体来源细胞疗法的局限性 [13] - 拥有超过500项已授权专利和500项待审专利申请 支持其技术平台 [13]

文章核心观点 Fate Therapeutics公司将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示其诱导多能干细胞（iPSC）产品平台的五项临床和临床前数据 [1] 公司动态 - 公司将进行关于FT522治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤（BCL）的1期临床试验转化数据的口头报告 [2] - 公司将展示其现货型、iPSC衍生的CAR T细胞产品平台在自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症方面的临床前数据 [2] 会议展示详情 口头报告 - 报告主题为“Phase 1 Translational Assessment of an Off-The-Shelf CAR NK Cell Armed with Alloimmune Defense Technology for Conditioning-free Therapy” [3] - 会议场次为“Innovation in Alternative Cell Therapy Sources”，地点在391 - 392房间，时间为2025年5月17日周六上午11:00 CT [3] 海报展示 - “Alloimmune Defense Receptor Combined with Genetic Ablation of Adhesion Ligand CD58 is a Comprehensive Approach to Promote Functional Persistence of Allogeneic Cell Therapies without Conditioning Chemotherapy”，海报编号758，展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [3] - “Targeting UPAR With Multiplexed-Engineered iPSC-Derived CAR T Cells to Reverse Age- and Insult-Related Fibrotic Disease”，海报编号789，展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [4] - “Next-Generation Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapies for Conditioning-Free Treatment of a Broad Spectrum of Autoimmune Diseases and Hematologic Malignancies”，海报编号1259，展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] - “FT836, a Novel MICA/B-targeting CAR T-cell Therapy Engineered to Eliminate the Need for Conditioning Chemotherapy with Broad Activity Across Solid Tumor Indications”，海报编号1229，展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] 公司iPSC产品平台介绍 - 人类诱导多能干细胞（iPSCs）具有无限自我更新和分化为人体所有细胞类型的独特双重特性 [5] - 公司利用克隆性主iPSC系作为起始细胞源来制造工程细胞产品，这些产品成分明确且均匀，可库存备用，可与其他疗法联合使用，并可能惠及广大患者群体 [6] - 公司的iPSC产品平台拥有超过500项已授权专利和500项待批专利申请的知识产权组合支持 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法 [7] - 公司利用其专有的iPSC产品平台，在创建多重工程化主iPSC系以及现货型、iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [7] - 公司的产品线包括iPSC衍生的自然杀伤（NK）细胞和T细胞候选产品，这些产品经过精心设计，纳入了新颖的细胞功能合成控制机制，旨在为患者提供多种治疗机制 [7] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，更多信息可访问www.fatetherapeutics.com [7]