财务业绩摘要 - 2025年第一季度总收入为6500万美元，同比下降53% [1]；若剔除2024年第一季度一次性里程碑收入，则总收入同比增长63% [1][15] - 2025年第一季度美国市场净产品收入为3490万美元，同比增长41% [1][15] - 合作收入为3010万美元，同比下降73% [15]；剔除一次性里程碑收入后，合作收入同比增长97% [15] - 净亏损为4050万美元，而2024年同期为净利润6100万美元 [13][33] - 每股基本和稀释净亏损为0.21美元，而2024年同期每股基本和稀释净利润分别为0.36美元和0.34美元 [14][33] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.146亿美元，较2024年12月31日的1.448亿美元有所减少 [14][31] 商业进展与市场策略 - 公司在美国市场的bempedoic acid产品处方量已超过100万，标志着重要的商业里程碑 [3][6] - 2025年第一季度处方量环比2024年第四季度增长2%，反映了受医疗保险D部分变更和患者自付费用增加影响的平稳降脂市场 [6] - 实施了新的营销计划，针对占降脂市场30%的他汀不耐受患者，预计将在未来几个季度推动处方增长 [6] - 报销团队从5名现场专员扩大到15名，增强了医保支付方和医疗提供者的信心 [6] - 超过30个医保计划（包括几家全国最大保险公司）改善了在361个不同药品目录中的定位，包括取消事先授权等 [6] 研发与产品管线进展 - 公司在美国推进两种三联复方产品（bempedoic acid、ezetimibe 联合 atorvastatin 或 rosuvastatin）的开发，预计2027年商业化，潜在降低低密度脂蛋白胆固醇超过60% [6] - 在最近的研发日活动中，公司公布了针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的新研发项目，该疾病市场潜力估计超过10亿美元 [3][10] - 临床前数据证实，其高度特异性的变构ACLY抑制剂在多个PSC相关临床前模型中可减少肝损伤、炎症和纤维化标志物 [10] - PSC在美国和欧洲的估计患病率约为76,000名确诊患者（截至2024年），有资格获得美国FDA的孤儿药和快速通道认定 [10] 全球扩张与合作伙伴表现 - 日本合作伙伴大冢制药预计将在2025年下半年获得批准并确定国民健康保险价格 [6] - 欧洲合作伙伴第一三共欧洲公司表现强劲，特许权使用费收入环比增长8%至1050万美元 [10] - 第一三共欧洲公司的NILEMDO在瑞士于2025年第一季度获批扩大心血管风险降低适应症 [10] - 以色列Neopharm公司在2025年第一季度提交了NEXLETOL和NEXLIZET的新药申请 [10] - 公司向加拿大卫生部提交的NEXLETOL和NEXLIZET新药申请预计将在2025年第四季度获得市场批准 [10] 临床指南与出版物 - Bempedoic acid在2025年ACC/AHA/ACEP/NAEMSP/SCAI急性冠脉综合征患者管理指南中获得1a级推荐（最高级别）[1][10] - 指南建议，对于已接受最大耐受他汀治疗且低密度脂蛋白胆固醇≥70 mg/dL的急性冠脉综合征患者，或他汀不耐受的急性冠脉综合征患者，可使用非他汀降脂疗法以降低主要不良心脏事件风险 [10] - 在CLEAR Outcomes试验的亚组分析中，接受bempedoic acid治疗的肥胖患者发生主要不良心脏事件4的风险比安慰剂组降低23% [15] - 另一项事后分析显示，无论患者是否有他汀相关症状史，bempedoic acid均能安全耐受，并在降低低密度脂蛋白胆固醇和超敏C反应蛋白方面效果相当 [15]