公司动态 - 公司Palvella Therapeutics宣布其候选药物QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）用于治疗具有临床意义的血管角化瘤的2期临床试验LOTU已完成首例患者给药 [1] - 该2期LOTU研究是一项单臂、基线对照试验，计划在美国领先的血管异常中心和高流量皮肤病学中心招募最多15名年龄在6岁及以上的受试者 [1][3] - 该2期试验的顶线结果预计将在2027年下半年公布 [1][3] 产品与研发管线 - QTORIN™雷帕霉素是一种新型、获得专利的3.9%雷帕霉素无水凝胶，旨在利用mTOR抑制剂雷帕霉素的潜在治疗益处，同时最大限度地减少全身暴露和与全身性mTOR抑制相关的潜在不良反应 [4] - 该药物此前已获得美国FDA针对血管角化瘤适应症的快速通道资格认定，这反映了其满足未竟医疗需求的潜力 [5] - 公司的核心产品线基于其专利QTORIN™平台，主要候选药物QTORIN™雷帕霉素目前正被开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤 [6] - 公司的第二个候选产品QTORIN™匹伐他汀目前正被开发用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [6] 目标疾病与市场机会 - 具有临床意义的血管角化瘤是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的淋巴管畸形，目前尚无FDA批准的治疗方法，据估计美国有超过50,000名确诊患者 [1][2] - 血管角化瘤是一种慢性、使人衰弱的疾病，其特征是角化过度性血管病变，可能导致出血、感染，并显著损害患者的生活质量，目前的管理依赖于激光和电灼等有创性、破坏性手术 [2] - 2025年，国际血管异常研究学会（ISSVA）将血管角化瘤归类为孤立性淋巴管畸形，这将其与QTORIN™雷帕霉素的主要适应症微囊型淋巴管畸形置于同一疾病类别，为药物扩展至该适应症提供了科学依据 [2] 作用机制与研发依据 - 越来越多的证据表明，哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）和血管内皮生长因子（VEGF）信号通路失调与淋巴管内皮增殖和异常血管形态有关，这支持了评估mTOR抑制剂治疗血管角化瘤的作用机制依据 [2] - 已发表的病例研究和真实世界证据表明，超适应症使用mTOR抑制剂可能带来获益 [2] - 公司认为QTORIN™雷帕霉素在mTOR信号失调、患者负担重且无FDA批准疗法的严重罕见疾病中具有广泛潜力 [3]