文章核心观点 Palvella Therapeutics宣布治疗微囊性淋巴管畸形的3期试验SELVA成功完成，超预期招募51名受试者，预计2026年第一季度公布顶线数据，计划2026年下半年提交新药申请 [2][3][5] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法 [2][7] - 基于专利QTORIN™平台开发产品管线，主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正进行两项临床试验 [7] 试验情况 - SELVA是一项24周、单臂、基线对照的3期试验，评估每日一次QTORIN™雷帕霉素对3岁及以上微囊性淋巴管畸形患者的疗效 [3] - 试验原计划招募40名受试者，实际招募51名，超过原目标25%以上 [2][3] - 试验结束后，符合条件的参与者可继续参加开放标签扩展研究，该研究也对3至5岁符合纳入标准的新受试者开放 [3] 药物情况 - QTORIN™雷帕霉素已获FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，若获批将在美国获得7年孤儿药市场独占权 [4] - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室的孤儿产品赠款，有资格在赠款有效期内获得高达260万美元的资金支持 [4] 疾病情况 - 微囊性淋巴管畸形是一种罕见的慢性致残性遗传病，由PI3K/mTOR通路失调引起 [6] - 疾病特征为畸形淋巴管突出皮肤，持续渗漏淋巴液和出血，常导致严重感染和蜂窝织炎，症状会随时间恶化 [6] - 美国约有超3万名确诊患者，目前尚无FDA批准的治疗方法 [6] 时间安排 - SELVA试验顶线结果预计2026年第一季度公布 [1][3][5] - 计划2026年下半年提交新药申请 [5]