Key Takeaways INSM shares plunged nearly 20% after the phase IIb BiRCh study missed both primary and secondary endpoints.Insmed ended Brinsupri development in CRSsNP after no benefit versus placebo despite good tolerability.INSM acquired INS1148 from Opsidio and plans mid-stage studies in interstitial lung disease and asthma.Shares of Insmed (INSM) lost nearly 20% in after-market trading on Wednesday after the company announced the failure of a mid-stage study evaluating Brinsupri (brensocatib) in chronic r ...

This story was originally published on BioPharma Dive. To receive daily news and insights, subscribe to our free daily BioPharma Dive newsletter. Dive Brief: A streak of positive news that pushed Insmed into the ranks of the most valuable biotechnology companies ended this week with the announcement of a failed clinical trial. The company’s share price dropped almost 17% to about $165 early Thursday, following the announcement late Wednesday. The stock, which was worth around $25 a year and a half ago ...

公司概况 * 公司为Insmed (NasdaqGS: INSM)，是一家生物制药公司[3] * 公司已从单一产品公司发展为双产品公司，于2025年8月推出了第二个产品Brenzavvy[5] * 公司拥有约1,600名员工，在全球范围内推进多个研发项目[8] 核心产品与管线进展 **Arikayce (阿米卡星脂质体吸入混悬液)** * 该产品已上市约八年，目前在公司三个地理区域治疗约25,000名患者[4][5] * 如果Encore试验成功，其可及患者群体有潜力从25,000增长至250,000名[5] * Encore试验数据预计在2026年上半年读出[4] **Brensocatib (DPP1抑制剂)** * **Brenzavvy (品牌名)**：已于2025年8月在美国上市，用于治疗支气管扩张症，并在欧洲获批[5] * **支气管扩张症适应症**：上市后前六周（一个短季度）内，实现了超过2,500名新患者开始治疗，并获得了1,700名处方医生支持[10] * **慢性鼻窦炎 (CRS， Birch试验)**：数据预计在2026年1月初读出，公司认为其市场潜力可能与支气管扩张症相当甚至更大[6] * **化脓性汗腺炎 (HS， Cedar试验)**：二期数据预计在2026年上半年读出[6] * **后续DPP1分子**：公司已研发超过800种后续DPP1分子，计划在2026年将首个分子推进至新药临床试验申请阶段，首个适应症可能为类风湿关节炎和炎症性肠病[32] **Treprostinil Palmitil吸入粉剂 (TPIP)** * 计划在四个不同适应症中推进至三期临床试验：肺动脉高压相关间质性肺病、特发性肺纤维化、进行性肺纤维化以及肺动脉高压[6] * PH-ILD三期试验已启动，预计2026年初开始[6] * IPF和PPF的三期试验有望在2026年开始[6] * 肺动脉高压开放标签扩展研究的数据可能最早在2026年下半年读出[33] **早期研发项目** * DMD项目已完成第一个队列研究，计划扩展至第二和第三队列[7] * ALS项目已获得新药临床试验申请许可，涵盖散发性和SOD1类型，计划在2026年进入临床[7] * 其他研究包括DPP1后续分子、合成拯救和去免疫化衣壳等[7] 财务与市场展望 **支气管扩张症市场与销售预期** * 美国约有500,000名确诊患者，其中约一半（~250,000）每年经历两次或以上急性加重[11][21] * 公司基于当前确诊患者数给出的全球峰值销售额预测为50亿美元[14] * 此外，存在大量未确诊或误诊的潜在患者，文献估计范围在4%至54%之间，可能涉及数千万患者[14][15] * 参考同类优秀药品的上市表现：前两个完整季度的收入约为7,000万至8,000万美元，最佳情况接近9,000万美元；随后的四个完整季度收入在5亿至6亿美元范围[16] **运营支出展望** * 公司不提供正式的运营支出指引[37] * 随着多个潜在的三期临床试验（如CRS、HS、TPIP项目等）陆续开展，研发支出将随时间逐步增加，但同时会叠加Brensocatib和Arikayce可能带来的收入贡献[37] 商业运营与市场准入 **Brenzavvy上市执行** * 公司提前进行了投资，包括在去年10月部署销售团队，并提前与支付方进行沟通，旨在实现“无摩擦上市”[18] * 上市策略包括利用现场准入经理协助后台文书处理，以及通过“Enlightened”项目为患者提供个案管理服务[19] **支付方准入与处方标准** * 尽管药品标签较宽，但公司预计支付方会参照临床试验的入排标准，即要求患者有两次或以上急性加重史[21] * 公司推动“无摩擦上市”的关键在于依赖医生证明患者符合两次或以上急性加重的标准，而非要求审查全部医疗记录[22] * 随着获批产品的出现，医生记录急性加重的行为可能会变得更加普遍[23] **国际市场拓展** * 欧洲市场标签为25毫克剂量及两次或以上急性加重标准，公司对此表示满意[26] * 预计2026年上半年在欧盟各国及英国推出，下半年在日本推出[27] * 收入贡献预计绝大部分来自美国市场[27] 其他重要信息 **慢性鼻窦炎市场潜力** * 仅美国就有约3,000万慢性鼻窦炎（不伴鼻息肉）患者，其中约310万对类固醇治疗无反应[29] * 美国每年有200,000名患者接受手术治疗[29] * 公司表示，根据数据结果，CRS适应症的收入贡献潜力可能与支气管扩张症相当甚至更大[30] * 公司预计Brensocatib在支气管扩张症、CRS和HS三个适应症的批发采购成本均为88,000美元[30] **TPIP临床进展** * 美国食品药品监督管理局同意肺动脉高压适应症采用一个三期试验方案，显著性水平设定为0.05，这被视为一个重大进展[33] * 肺动脉高压开放标签扩展研究中，超过90%的受试者从基础研究转入[35]

文章核心观点 - 知名投资者Stanley Druckenmiller的投资组合中，前三大持仓均为生物技术公司，占其整个投资组合的30% [2][3] Natera (NTRA) - 持仓占比13%，持有超过320万股，第三季度末价值超过5.17亿美元 [4] - 公司利用人工智能技术，致力于在人类生命周期早期发现疾病 [4] - 当前业务重点集中在妇女健康、肿瘤学和器官健康领域 [5] - 其技术平台通过结合新生物学实践和生物信息学，可在血液中检测单个分子，用于无创妊娠检测和首个检测肿瘤特异性DNA的血液测试等突破性工具 [5] - 截至11月25日，公司股价年内上涨48% [6] - 2025年前九个月测试量增加，收入同比增长35%，但由于研发和行政费用高昂，亏损也有所增加 [6] - 管理层将2025年年度收入指引提高了1.6亿美元 [6] - 公司估值较高，远期市销率接近15倍，但其分子测试技术具有变革潜力 [6] Insmed (INSM) - 持仓占比8.6%，持有超过240万股，第三季度末价值约3.49亿美元 [7] - 公司是一家全球性制药公司，专注于开发和商业化一系列药物和治疗方案，目前已有两种药物实现商业化，并有多种药物在研发管线中 [7] - Arikayce是治疗鸟分枝杆菌复合体（MAC）的抗生素，Brinsupri是美国FDA批准的首个且唯一用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张的药物 [8] - 公司股价年内表现惊人，上涨近200% [9] - 部分原因是Arikayce今年迄今收入增长21%，以及Brinsupri获得FDA批准并已开始产生收入 [9] - 公司拥有良好的记录，研发管线中的其他药物正开始进入临床试验阶段 [9] Teva Pharmaceutical Industries (TEVA) - 持仓占比8.3%，持有约1660万股，第三季度末价值约3.352亿美元 [10] - 公司生产多种常用药物，包括用于亨廷顿病患者常见的神经退行性和运动障碍的Austedo、用于治疗成人偏头痛的Ajovy，以及许多用于癌症、哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）的其他药物 [10] - 公司股价表现稳健，年内上涨超过17% [11] - 第三季度总收入同比增长约3%，达到近45亿美元，公司已按GAAP准则实现盈利，调整后（非GAAP）收益也有所增长 [11] - 公司拥有强大的接近商业化的药物管线，其中治疗精神分裂症和溃疡性结肠炎的两种药物已进入3期临床试验，治疗多系统萎缩症（MSA）的一种药物获得了FDA“快速通道”指定 [12] - 公司估值似乎合理，远期市销率为1.7倍，远期市盈率约为9.5倍，收入目前未呈现极端增长，但收益正在上升，新药的商业化应有助于收入和收益两方面提升 [13]

股价表现 - 公司股价连续第四天上涨并创下历史新高 盘中触及52周最高价19470美元 收盘上涨1633%至19422美元 [1][2] - 该股是周四表现最好的股票之一 并被列入近期发布的“10只涨幅惊人且9只创纪录新高的股票”名单 [1] 财务业绩 - 第三季度总收入同比增长52% 达到1423亿美元 去年同期为934亿美元 [3] - 核心产品Arikayce第三季度收入同比增长22% 达到1143亿美元 去年同期为934亿美元 [3] - 另一款产品Brinspuri在第三季度开始产生收入 为281亿美元 [3] - 公司第三季度净亏损扩大68% 至37亿美元 去年同期为22亿美元 前九个月净亏损扩大40% 至948亿美元 去年同期为678亿美元 [4] 业务展望 - 公司对Arikayce的全年全球收入预期更为乐观 最新预测增长15%至18% 达到42亿美元至43亿美元 此前预测为405亿美元至425亿美元 [2] - 尽管净亏损扩大 但投资者对公司的全年业务前景感到鼓舞 [1]

财务业绩摘要 - 第三季度2025年每股亏损1.75美元，高于市场预期的亏损1.32美元，也高于去年同期亏损1.27美元 [1] - 季度总收入同比增长52%至1.423亿美元，超越市场预期的约1.15亿美元，增长完全来自两款上市产品的销售 [1] - 研发费用同比增长24%至1.864亿美元，主要因员工增加导致薪酬福利和临床费用上升 [7] - 销售、一般和行政费用为1.864亿美元，同比增长57%，主要因专业服务成本增加以及为支持Brinsupri商业上市而扩招员工 [8] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可售证券约为17亿美元，较2024年6月30日的19亿美元有所减少 [10] 产品商业表现 - 产品Arikayce销售额同比增长22%至1.143亿美元，受所有市场区域需求增长推动 [3] - Arikayce美国本土销售额增长11%至7400万美元，美国以外销售额大幅增长52%至4030万美元 [3] - 产品Brinsupri自8月获批后，在本季度首次实现销售收入，贡献2810万美元，得益于强劲的患者接纳度 [4] - 公司因Brinsupri鼓舞人心的商业上市表现，股价在周四上涨超过16% [4] - 公司上调2025年全年业绩指引，预计Arikayce产品销售额将在4.2亿至4.3亿美元之间（此前为4.05亿至4.25亿美元），按区间中值计算同比增长近17% [11] 研发管线进展 - 评估Arikayce用于新感染MAC肺病患者的验证性III期ENCORE研究已完成患者入组，顶线数据预计2026年上半年公布，公司计划在2026年底前向FDA提交监管申请 [12] - 欧洲药品管理局人用药品委员会本月建议批准Brinsupri用于治疗12岁及以上、过去12个月内发作两次以上的NCFB患者，最终决定预计在年底前做出，类似申请正在英国和日本审评中 [13] - 除支气管扩张症外，公司正在IIb期BiRCh研究中评估Brinsupri用于治疗不伴鼻息肉的慢性鼻窦炎患者，数据预计2026年初读出 [14] - 公司还在II期CEDAR研究中评估该药用于治疗化脓性汗腺炎，顶线数据预计2026年上半年公布 [14] - 公司计划明年启动其研究性药物treprostinil palmitil吸入粉末的两项晚期研究，分别针对肺动脉高压和间质性肺病相关肺动脉高压适应症，后者研究预计今年底前启动，前者研究计划2026年初启动 [15] - 公司还计划在2026年下半年启动TPIP在进展性肺纤维化和特发性肺纤维化适应症上的额外研究 [15] - 公司已完成评估其领先基因疗法INS2101用于杜氏肌营养不良症的早期ASCEND研究第一队列的给药 [16] - 公司已获得FDA批准，可启动针对ALS患者的基因疗法INS1202的临床研究 [16] 市场表现 - 公司股价年内迄今飙升181%，同期行业增长为11% [6]

公司业绩表现 - Argenx第三季度调整后每股收益为518美元，营收为11.3亿美元，远超分析师预期的每股收益449美元和营收10.7亿美元 [2] - Argenx第三季度每股收益同比增长273%，营收同比增长97% [2] - Insmed第三季度每股亏损175美元，营收为1.423亿美元，差于分析师预期的每股亏损128美元，但营收优于预期的1.154亿美元 [3] - 与去年同期相比，Insmed每股亏损从127美元扩大至175美元，但营收从9340万美元增长至1.423亿美元 [3] 财务指引与市场表现 - Insmed上调其药物Arikayce的全年销售指引至4.2亿至4.3亿美元，此前指引为4.05亿至4.25亿美元，分析师预期为4.235亿美元 [4] - 在今日盘前交易中，Argenx股价上涨15%至834.23美元，Insmed股价飙升111%至185.50美元 [5] - Argenx股票在IBD 50精英成长股榜单中排名第49位，拥有强劲的IBD综合评级98分 [5] 产品管线与市场前景 - Arikayce是一种治疗特定肺部感染的吸入式抗生素 [4] - Insmed股价今年已翻倍，市场对其实验性药物treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）充满热情 [6] - TPIP未来可能与美国联合治疗公司和Liquidia公司的已获批药物竞争，这些药物用于治疗不同类型的肺部高血压 [6]

文章核心观点 - 文章重点介绍了一批近期创下52周新高的生物科技和制药公司，并分析了其股价上涨背后的潜在催化剂，主要包括关键药物的临床进展、监管审批里程碑和商业表现 [1][2] Cogent Biosciences Inc (COGT) - 公司计划在2025年底前为其主要候选药物Bezuclastinib（一种酪氨酸激酶抑制剂）治疗非晚期系统性肥大细胞增多症提交首份新药申请 [3] - 针对胃肠道间质瘤的PEAK III期临床试验正在进行中，将Bezuclastinib与辉瑞Sutent联用对比单用Sutent，顶线结果预计在2025年下半年公布 [4] - 针对晚期系统性肥大细胞增多症的APEX II期试验顶线结果同样预计在2025年下半年公布 [4] - 股价从2025年7月2日的7.25美元上涨至昨日盘中52周高点16.99美元 [5] Assembly Biosciences Inc (ASMB) - 公司正在推进四个关键研发项目：ABI-4334、ABI-5366、ABI-1179和ABI-6250 [6] - 计划在2026年中期将ABI-5366推进至针对HSV-2血清阳性复发性生殖器疱疹患者的更长期II期临床研究 [6] - ABI-1179的Ib期研究正在进行中，中期数据预计在今年秋季公布 [6] - ABI-4334在2025年7月报告的慢性乙肝病毒感染者Ib期研究中显示出积极的顶线结果 [7] - 股价从2025年5月5日的14.53美元上涨至昨日盘中52周高点28美元 [8] Compass Therapeutics Inc (CMPX) - 主要研究药物Tovecimig在治疗晚期胆道癌的II/III期COMPANION-002研究中存在关键催化剂 [9] - 该研究的次要终点分析（包括总生存期和无进展生存期）预计在2026年第一季度进行 [10] - 公司在2025年4月宣布Tovecimig联合紫杉醇相比单用紫杉醇显著改善了总体缓解率，达到了主要终点 [10] - 股价从2025年1月28日的2.91美元上涨至昨日盘中52周高点4.39美元 [11] NewAmsterdam Pharma Company N V (NAMS) - 公司正在开发Obicetrapib，一种口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂，用于现有疗法效果不足或耐受性不佳的心血管疾病风险患者 [12] - 2025年7月，公司公布了BROADWAY试验的完整数据，显示在关键阿尔茨海默病生物标志物上具有统计学显著降低 [13] - BROADWAY是一项为期52周的全球性关键III期研究 [14] - 欧洲药品管理局已于2025年8月受理了Obicetrapib 10毫克单药治疗及其与依折麦布固定剂量复方制剂用于原发性高胆固醇血症的上市许可申请 [16] - 股价从2025年7月10日的21.56美元上涨至昨日盘中52周高点39.76美元 [17] Mineralys Therapeutics Inc (MLYS) - 主要候选药物Lorundrostat是一种高选择性醛固酮合酶抑制剂，用于治疗未控制高血压和耐药性高血压等 [18] - 关键III期Launch-HTN试验达到了主要终点，计划在本季度与美国FDA进行新药申请前会议 [19] - 针对阻塞性睡眠呼吸暂停的II期Explore-OSA试验正在进行中，顶线结果预计在2026年上半年公布 [20] - 股价从2025年2月5日的10.34美元上涨至昨日盘中52周高点43.88美元 [20] Kymera Therapeutics Inc (KYMR) - 公司计划在本季度报告其治疗中重度特应性皮炎的KT-621的I期试验数据 [22] - 针对特应性皮炎和哮喘患者的两项IIb期研究计划分别于2025年第四季度和2026年第一季度开始 [22] - 股价从2025年6月2日的40美元上涨至昨日盘中52周高点60美元 [22] Insmed Inc (INSM) - 公司拥有两款已获批药物：Arikayce（2018年9月获FDA加速批准）和BRINSUPRI（于2025年8月12日获批） [24] - Arikayce在新诊断或复发性MAC肺病患者中的III期ENCORE试验正在进行，顶线结果预计在2026年上半年公布 [25] - BRINSUPRI在慢性无鼻息肉鼻窦炎患者中的IIb期研究顶线数据预计在2025年底前公布 [25] - 股价从2024年7月21日的76.54美元上涨至昨日盘中高点166.54美元 [26] Adaptive Biotechnologies Corp (ADPT) - 公司业务主要分为微小残留病（MRD）和免疫医学（IM）两大板块 [27] - 旗舰产品clonoSEQ诊断测试获FDA授权用于检测和监测多种白血病 [28] - 公司预计2025年全年MRD业务收入在1.9亿至2亿美元之间，高于2024年的1.455亿美元 [29] - 股价从2025年5月5日的9.80美元上涨至昨日盘中52周高点15.94美元 [29] BridgeBio Pharma Inc (BBIO) - 公司未来几个月有几个临床试验催化剂，FORTIFY和CALIBRATE研究的顶线结果预计均在2025年秋季公布 [30] - FORTIFY是治疗肢带型肌营养不良症2I/R9的BBP-418的III期试验，CALIBRATE是治疗ADH1的Encaleret的III期试验 [30] - 已上市药物Attruby在2025年上半年产生了1.08亿美元的净产品收入 [31] - 股价从2024年8月29日的25.10美元上涨至昨日盘中三年高点56.24美元 [31] Tarsus Pharmaceuticals Inc (TARS) - 旗舰产品Xdemvy是首个且唯一获FDA批准的治疗蠕形螨睑缘炎的疗法 [32][33] - 2025年第二季度Xdemvy净产品销售额为1.027亿美元，高于2024年同期的4080万美元 [33] - 股价从2024年7月29日的25.01美元上涨至昨日盘中历史高点70.15美元 [34] Palvella Therapeutics Inc (PVLA) - 主要候选产品QTORIN雷帕霉素凝胶正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形等疾病 [35] - 治疗皮肤静脉畸形的II期TOIVA试验正在进行中，顶线数据预计在2025年12月中旬公布 [36] - 股价从2025年3月10日的25美元上涨至昨日盘中52周高点76.76美元 [36] Merus N V (MRUS) - 公司已于上月同意被Genmab以每股97美元的全现金交易收购，交易价值约80亿美元，预计在2026年第一季度初完成 [37] - 主要资产Bizengri于2024年12月4日获FDA加速批准用于治疗NRG1融合阳性非小细胞肺癌和胰腺癌 [38] - 管线中最先进的候选药物是Petosemtamab [39] Nephros Inc (NEPH) - 公司是一家商业阶段公司，专注于开发医疗级高性能水过滤解决方案 [40][41] - 2025年第二季度净收入为440万美元，净利润为23.7万美元，实现连续第三个季度盈利；去年同期净收入为330万美元，净亏损28.9万美元 [41] - 股价从2025年5月27日的2.93美元上涨至昨日盘中52周高点5.98美元 [42]

公司估值与市场前景 - William Blair首次覆盖Insmed公司并给予跑赢大盘评级 认为其药物临床和商业执行能力将显著提升公司估值[1] - 公司股价自支气管扩张症药物Brinsupri公布阳性三期结果以来上涨450%（同期XBI指数涨幅仅2%）[1] - 分析师预测公司2035年峰值销售额有望接近150亿美元 2031年收入预期达77亿美元[4][6] 核心产品进展 - Brinsupri获得FDA批准成为首个且唯一用于非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的口服每日一次疗法 适用12岁以上患者[2] - Brinsupri针对的NCFB适应症具有多重磅炸弹级市场潜力[1] - TPIP（曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉剂）治疗肺动脉高压的2b期研究达到主要终点和所有次要疗效终点[3] - TPIP主要终点显示肺血管阻力（PVR）较基线降低35% 最小二乘均值比为0.65[4] 商业发展策略 - 公司通过Brinsupri强势商业发布可获约5倍五年销售预测的估值[6] - 即将公布的Brinsupri、Arikayce和TPIP试验数据可能解锁新适应症 支持市场扩张[4] - 公司有望发展成为领先的大型生物科技企业 并购可能性存在但现有市场机会已具显著价值[5]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损1.42美元 超出Zacks共识预期的1.36美元亏损 上年同期亏损为1.06美元 [1] - 季度总收入9280万美元 同比增长23% 与市场预期持平 [1] - 研发费用同比增加26%至1.526亿美元 销售及行政费用同比激增58%至1.475亿美元 主要源于员工人数增加带来的薪酬福利及股权激励成本上升 [6] - 截至2025年3月31日 公司持有现金及等价物约12亿美元 较2024年底的14亿美元有所下降 [7] 核心产品表现 - 全部收入来自唯一上市药物Arikayce 用于治疗难治性MAC肺部感染 [4] - 美国市场销售额增长14%至6430万美元 日本市场飙升48%至2210万美元 欧洲及其他地区增长52%至650万美元 [5] - 维持2025年Arikayce全年销售指引4.05-4.25亿美元 中值对应14%同比增长 [9] 研发管线进展 - 已完成Arikayce针对新发MAC患者的III期ENCORE研究入组 预计2026年上半年公布数据 计划同年提交FDA申请 [10] - Brensocatib治疗支气管扩张症的申请获FDA优先审评 最终决定日为2025年8月12日 欧盟和英国正在审评中 日本申请计划年内提交 [11] - Brensocatib针对慢性鼻窦炎(无鼻息肉)的IIb期BiRCh研究数据预计2025年底读出 针对化脓性汗腺炎的II期CEDAR研究中期分析计划2026年上半年进行 [12] - TPIP吸入粉剂治疗肺动脉高压的中期研究数据将于下月公布 计划2025年启动针对间质性肺病相关肺动脉高压的后期研究 [13] - 基因疗法INS2101治疗杜氏肌营养不良的I期ASCEND研究已启动 首例患者预计2025年第二季度给药 [14] 股价表现 - 财报公布当日股价下跌4% 主要因业绩不及预期 [1] - 年初至今股价累计下跌9% 跑输行业5%的跌幅 [2] 行业比较 - Adaptive Biotechnologies(ADPT)2025年每股亏损预期从0.92美元改善至0.87美元 年初至今股价暴涨55% [17] - Beam Therapeutics(BEAM)2025年每股亏损预期从4.45美元收窄至4.30美元 但年初股价下跌31% [18] - Elevation Oncology(ELEV)2025年每股亏损预期从0.83美元大幅优化至0.61美元 但年初股价仍下跌36% [19]