Legend Biotech CORPORATE PRESENTATION JULY 2025 The safety and efficacy of the agents and/or uses under investigation discussed in this presentation have not been established, except to the extent specifically provided by marketing authorizations previously received from relevant health authorities. Further, for investigational agents and/or uses, the Company cannot guarantee health authority approval or that such agents and/or uses will become commercially available in any country. Certain information cont ...

核心观点 - CARVYKTI®在CARTITUDE-1研究中显示33%的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者实现5年或更长的无进展生存期(PFS) [1] - CARTITUDE-4研究显示CARVYKTI®在标准和高风险亚组中均表现出显著的总体生存(OS)和PFS获益 [1] - 12例患者亚组分析显示所有患者在5年随访期间均保持微小残留病灶(MRD)阴性和影像学阴性 [2] CARTITUDE-1研究数据 - 中位随访61.3个月时，中位OS为60.7个月(95% CI 41.9, NE) [3] - 5年PFS患者(n=32)既往接受过中位6线治疗，包括高风险细胞遗传学(23.3%)、髓外病变(12.5%)、三线难治(90.6%)和五药难治(46.9%)亚组 [3] - 安全性特征与已知CARVYKTI®安全性一致，未观察到新的安全信号 [4] CARTITUDE-4研究数据 - 首个随机III期研究，比较CARVYKTI®与标准治疗方案(PVd或DPd)在1-3线治疗后的RRMM患者中的疗效 [9] - 主要终点为PFS，次要终点包括OS、MRD阴性率和总体缓解率 [9] - 在标准风险疾病患者中，PFS曲线显示生存率稳定 [5] CARVYKTI®产品信息 - 2022年2月获FDA批准用于四线及以上治疗的RRMM患者 [10] - 2024年4月获FDA和EMA批准用于至少接受过一线治疗的RRMM患者 [10] - BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，通过CAR技术靶向消除BCMA表达细胞 [11] 多发性骨髓瘤市场背景 - 多发性骨髓瘤是第三大常见血液癌症，目前仍无法治愈 [13] - 2024年美国预计新增35,000例病例，死亡12,000例 [13] - 患者5年生存率为59.8% [13] 公司战略 - 从"治疗进展"转向"治疗治愈"的战略转变 [6] - 专注于延长患者生存期并开发具有治愈潜力的治疗方案 [6] - 与Legend Biotech合作开发并商业化CARVYKTI® [12]

公司治理与股东会议 - 股东大会审议并通过董事重选、续聘核数师、授权发行及回购股份等多项决议案，为公司持续合规运营及稳健发展提供治理保障 [2] - 新加入董事现场出席并分享参与公司治理的经验体会及对公司持续改进及发展的信心 [3] - 董事会主席表示将持续加强公司治理、集团能力建设及人才引进 [3] 业务进展与战略规划 - 联营公司传奇生物自主研发的CARVYKTI®疗法全球二线治疗获批，临床优势显著，预计2025年底实现单药盈利，未来销售峰值有望突破50亿美元 [2] - CARVYKTI®在多发性骨髓瘤治疗领域处于市场领导地位，上市后12个季度表现超越其他5款CAR-T疗法同期数据 [2] - 目前有超过6000名患者接受CARVYKTI®治疗，并由此累计了丰富的真实世界数据 [2] - 子公司蓬勃生物促成礼新医药与默沙东达成33亿美元战略合作，巩固了公司在差异化创新药开发领域的领先地位 [2] - 蓬勃生物2024年新获28个蛋白和抗体药CMC项目，2个工艺表征或工艺验证项目，23个细胞与基因治疗的IND批件，支持33个新的CGT CMC项目 [2] 财务表现与增长 - 子公司百斯杰生物收入同比增长27%（人民币口径），其中洗涤酶产品2024年收入较2023年增长近一倍 [3] - 百斯杰2024年海外收入占比接近19%，加速拓展欧美等高附加值市场 [3] - 生命科学服务板块全年服务全球超6万客户，支撑超过10万篇学术论文发表 [3] 研发与技术平台 - 自动化基因与蛋白平台在交付效率方面保持行业领先 [3] - 公司持续优化全球产能布局，完成中美新三地产能升级 [3] - 5500人的国际化团队中研发人员占比达10% [3] - 轮值CEO表示将继续聚焦CGT、合成生物学等前沿技术研发，以创新驱动业务增长 [5] 全球化布局与市场策略 - "全球本土化"供应链战略显著提升了客户响应能力 [3] - 公司表示关税政策不会对业务产生实质性影响，高管团队在积极探索对冲潜在风险的办法 [3] - 公司不断提升全球市场的本土化服务能力，深化全球化布局，满足世界各地客户的多元化需求 [5] 公司背景与市场认可 - 公司为全球20余万客户提供优质服务，在全球拥有超过5500名员工 [6] - 股东大会吸引了包括机构及个人投资者在内的各方股东的积极参与，体现了市场对公司业务发展的关注及认可 [5]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药领域，涵盖头颈鳞癌治疗进展、国内创新药动态及全球新药研发情况，重点介绍Merus公司EGFR/LGR5双抗联合K药治疗头颈鳞癌的积极数据，还涉及国内创新药企的公告、交易事件以及全球其他公司的新药临床进展[1][9][15] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 头颈癌相关 - 头颈癌是全球第6大常见恶性肿瘤，每年新发病例约89万，占所有癌症类型的4.5%，头颈鳞癌（HNSCC）是最常见组织学类型，占90%，复发或转移性HNSCC患者预后差，5年生存率不足5% [9] - LGR5是膜蛋白，与肿瘤进展相关，LGR5+干细胞样细胞驱动癌症生长，LGR5靶向疗法与其他机制药物联合或BsAb可解决单独靶向LGR5的局限性 [12] - Merus公司的Petosemtamab是核心管线，处于临床III期，通过三重机制阻断癌细胞生长，联合K药一线治疗PD - L1+ HNSCC的II期临床数据显示，cORR达63%，mPFS为9个月，12个月OS率为79%，安全性良好 [15][18] - Petosemtamab单药治疗2L+ HNSCC的II期临床数据显示，ORR为36%，中位DOR、PFS和OS分别为6.2、4.9和11.4个月，安全性较好 [24] - Petosemtamab有多项在研临床试验，还将开展治疗结直肠癌的II期研究 [27][28] 国内创新药回顾 - 涨幅前5的Biotech公司为三生国健（+99.96%）、创胜集团（+44.86%）、宜明昂科（+36.25%）、欧康维视（+34.51%）、康宁杰瑞（+32.84%）；跌幅前5为君圣泰（-12.77%）、腾盛博药（-6.63%）、和铂医药（-4.24%）、云顶新耀（-4.04%）、北海康成（-3.62%） [31] - 国产新药IND数量为25个，NDA数量为3个，并列出了具体受理信息 [35] - 多家创新药企发布公告，涉及药物授权、上市、临床进展等情况，如三生国健授予辉瑞SSGJ - 707权利，恒瑞医药H股发售及新药上市等 [36][37][38] - 本周有多项创新药交易事件，涉及国内外企业间的资产收购、合作、许可等，如烨辉医药将BN104转让给施维雅，三生制药/三生国健将SSGJ - 707许可给辉瑞，总交易金额61.50亿美元 [40] 全球新药速递 - Verastem公司的RAS通路组合疗法avutometinib加defactinib联合标准化疗一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期数据积极，公司正制定III期注册性临床试验计划，该组合疗法还获FDA加速批准用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） [46] - 德国默克的TLR7/8抑制剂enpatoran治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床数据积极，队列A达到主要终点且有剂量反应关系，队列B在预设亚人群中观察到良好疗效 [47] - Genmab公司将在2025 ASCO大会首次公布FRα ADC药物rinatabart sesutecan（Rina - S）治疗复发/晚期子宫内膜癌（EC）的I/II期临床试验结果，还公布了其III期研究方案设计 [48]

May 13, 2025 First Quarter 2025 Financial Results & Corporate Update This presentation is for investor relations purposes only - Not for product promotional purposes 1 Agenda | 1 | Opening Remarks | | --- | --- | | 2 | Q1 2025 Performance Overview | | 3 | Our Pipeline | | 4 | Upcoming Milestones | | 5 | CARVYKTI® Performance Overview | | 6 | Financial Performance | | 7 | Q&A | 2 This presentation is for investor relations purposes only - Not for product promotional purposes Ying Huang, PhD Chief Executive O ...