文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Cabometyx®用于治疗神经内分泌肿瘤（NETs）发布积极意见，若获批将成为欧盟首个且唯一针对既往治疗过的NETs的全身性疗法，最终审批决定预计在2025年第三季度由欧盟委员会作出 [1][6] 药品相关信息 Cabometyx介绍 - Cabometyx是一种小分子，可抑制多种受体酪氨酸激酶，参与正常细胞功能和病理过程 [5] - 在65个以上美国和日本以外的国家，包括欧盟，Cabometyx目前用于晚期肾细胞癌、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌、肝细胞癌等治疗 [9][13] CABINET试验 - CABINET是一项随机、双盲的III期试验，由美国国立癌症研究所赞助，共纳入298名患者，对比Cabometyx与安慰剂治疗晚期pNETs或epNETs的效果 [9][10] - 试验结果显示，在pNET队列中，Cabometyx组中位无进展生存期（PFS）为13.8个月，安慰剂组为4.4个月；在epNET队列中，Cabometyx组中位PFS为8.4个月，安慰剂组为3.9个月 [7] - 安全性方面，各队列中Cabometyx的安全性与已知情况一致，未发现新的安全信号；健康相关生活质量得以维持或改善 [7] 行业背景 - 神经内分泌肿瘤（NETs）新诊断人数呈上升趋势，患病率高于胰腺癌或膀胱癌，多数NETs发展缓慢，治疗选择有限，尤其是肺癌NETs患者进展后缺乏获批治疗方案 [2] - 晚期胃肠道和肺癌NETs患者五年生存率分别为68%和55%，晚期pNET患者预后较差，五年生存率仅为23% [3] 公司相关信息 Ipsen公司概况 - Ipsen是一家全球生物制药公司，专注于肿瘤学、罕见病和神经科学三个治疗领域，业务覆盖100多个国家 [11] - 公司在巴黎（泛欧交易所：IPN）和美国通过一级美国存托凭证计划（ADR：IPSEY）上市 [12] 合作情况 - Exelixis授予Ipsen在美国和日本以外地区商业化和进一步临床开发Cabometyx的独家权利，授予武田制药在日本的相关独家权利，Exelixis保留在美国的独家权利 [8]