纪要涉及的行业和公司 - **行业**：制药和诊断服务行业 [3] - **公司**：OPKO Health、Pfizer（辉瑞）、LabCorp、Modex Therapeutics、Merck（默克）、Enterobio、Roche（罗氏）、Amgen（安进）、Sanofi（赛诺菲）、Acairo、Boston Pharma、eighty nine Bio、Madrigal、Adaptimmune、Altimmune、Boehringer Ingelheim 纪要提到的核心观点和论据 OPKO Health公司概况 - **公司性质**：多元化制药和诊断服务公司，1991年由Phil Frost创立 [3] - **业务分支**：有诊断和治疗两大分支，诊断业务包括前列腺癌四项检测和生物参考实验室；治疗业务有与辉瑞合作的生长激素产品Engenla，还有专注多特异性抗体和疫苗平台的生物科技公司Modex Therapeutics，2022年并入OpCo [3][4][5] 诊断业务 - **出售资产原因**：生物参考实验室在新冠后扩张，新冠检测需求下降后需重组；肿瘤业务周转时间好、服务质量高但缺乏规模，因此剥离非核心业务聚焦纽约、新泽西的核心市场 [7][8] - **交易情况**：3月11日宣布第二次向LabCorp出售所有肿瘤及相关诊断业务，获得1.925亿美元现金，特定账户整合后还有最高3250万美元的额外收入 [6][7] - **财务预期**：核心业务预计从现在开始盈利，2025年EBITDA持续改善，主要得益于整合努力和高利润率的四项检测 [9][10] - **交易进展**：需完成整合步骤和获得一些州监管批准，预计很快完成；额外收入在交易完成后六个月根据特定账户业务转移情况衡量 [10][12] - **剩余业务规划**：专注提升剩余业务盈利能力和增长，认为合适的交易倍数为营收的2 - 3倍，保留出售的选择权 [13] 生长激素业务 - **合作情况**：与辉瑞就每周生长激素Anjenla和辉瑞的每日生长激素Genotropin有利润分享协议 [16] - **收入情况**：2024年第四季度相关收入450万美元，低于预期的960万美元，主要因第一季度辉瑞的共付援助计划支持高于预期，预计后续恢复正常 [16][17] - **有效特许权使用费率**：目前在个位数范围，随着业务整体扩张和长效产品占比增加，长期有望达到20% - 25% [18] - **盈利预期**：2025年生长激素利润分享预计为3000 - 4000万美元，辉瑞认为Anjenla可能成为5 - 10亿美元的产品，Genotropin峰值收入在7 - 7.5亿美元 [19] - **拓展计划**：辉瑞计划在今年晚些时候开展额外儿科适应症的试验 [20] MODEX业务 - **tetra specific antibody 2001** - **抗体特点**：全球首个针对两个癌症靶点（c Met、Trop2）和两个激活信号（CD3、CD28）的四特异性抗体，通过调整CD3和CD28的亲和力避免过度激活，直到锁定肿瘤 [22][24][25] - **临床试验进展**：与FDA的六步流程已完成四步，本月进行第五步，9 - 10月进行第六步，年底有望通过安全窗口进入治疗剂量阶段，之后开展篮子试验并根据结果聚焦1 - 2种肿瘤 [25] - **疗效观察**：目前观察到药物有活性，但结果为轶事性，第六剂后结果更具参考性 [28][29] - **活检情况**：有活检材料但现阶段为一期试验，重点是安全，一期b阶段会尝试获取患者活检以评估Trop2和c Met受体情况 [30][32] - **其他项目** - **2003项目**：针对淋巴瘤和液体肿瘤的CD19、CD20、CD3、CD28四特异性抗体，通过同时攻击CD19和CD20提高杀伤率和响应率 [37][38] - **免疫 rejuvenator 22004项目**：旨在解决免疫肿瘤治疗中免疫系统耗尽的问题，通过补充4 - 1BB蛋白实现免疫系统的复兴，先在癌症中进行试验 [38][39][41] - **合作情况**：与Merck合作的EBV疫苗项目，Merck支付5000万美元预付款和8.7亿美元里程碑款，目前处于一期试验中期，预计今年有进展；一期结束的里程碑付款约2000万美元 [27][49][50] - **合作策略**：考虑对部分资产进行早期合作，以资助其他资产的临床开发，多特异性领域有较多兴趣，正在与多方洽谈 [35][36] oxymodulin项目 - **药物机制**：GLP - 1和胰高血糖素共激动剂，GLP - 1通过降低食欲和减轻体重间接影响NASH，胰高血糖素直接作用于肝脏，触发抗纤维化下游效应，如增加FGF21水平 [58][59][60] - **优势**：与其他药物互补，Entera可实现口服给药，有助于维持体重减轻且减少肌肉损失 [61][62] - **试验计划**：一期a研究剂量选择正在评估，可能同时纳入肥胖和NASH患者；重点关注能否比其他药物更好地解决纤维化和NASH问题 [65][67][68] - **数据展示**：ADA会议将展示皮下注射版本的临床前数据，可与Adaptimmune、Altimmune和Boehringer Ingelheim进行比较 [70][74] 现金情况和催化剂 - **现金情况**：第一季度末有4.5亿美元现金及现金等价物，今年计划在研发和运营投入1亿美元，进行1亿美元的股票回购和可转换债券回购，不包括LabCorp交易预计收到的1.92亿美元 [76][77] - **催化剂**：生物参考实验室恢复盈利和增长；Anjenla项目拓展适应症和利润分享增加；MODEX获得政府非稀释性资金支持，推进多特异性抗体项目至一期；FDA互动未造成重大延误 [78][80][82] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 政府BARDA资助MODEX开发针对COVID和流感的多特异性抗体，去年获得5900万美元，今年获得5100万美元，还有9500万美元待满足里程碑条件，资助近一半的研发预算，且平台工作成果可应用于其他疾病领域 [80][81] - 与FDA就COVID项目的互动及时，未出现重大延误 [82]