公司近期动态 - Acumen Pharmaceuticals宣布将在2026年3月17日至21日于哥本哈根举行的AD/PD国际会议上进行一场口头报告和两场海报展示，内容涉及sabirnetug的增强型脑部递送技术、生物标志物治疗反应以及新型AβO靶向抗体的开发 [1] - 公司总裁兼首席开发官Jim Doherty表示，通过探索增强型脑部递送方法和开发更具选择性的抗体，公司致力于为阿尔茨海默病患者寻找更有效、更安全、更便捷且能惠及更广泛人群的治疗方案 [2] 核心产品Sabirnetug (ACU193) 介绍 - Sabirnetug是一种人源化单克隆抗体，其研发基于对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的选择性靶向，AβOs被认为是比Aβ单体或淀粉样斑块毒性更强、更具致病性的Aβ形式 [5] - 可溶性AβOs是强效的神经毒素，可与神经元结合、抑制突触功能并诱导神经退行性变，Sabirnetug选择性靶向这些有毒的可溶性AβOs，旨在验证其是阿尔茨海默病神经退行性过程的早期和持续根本原因这一假说 [6] - Sabirnetug已获得美国FDA针对早期阿尔茨海默病治疗的快速通道资格，目前正在进行针对早期阿尔茨海默病患者的2期临床试验评估 [6] 临床进展与数据展示 - 口头报告标题为“在阿尔茨海默病小鼠模型中，与抗转铁蛋白受体抗体片段融合后Sabirnetug的增强型脑部递送”，将于3月21日周六中欧时间8:40–10:40进行，报告人为公司研究副总裁Paul Shughrue博士 [3] - 第一份海报展示标题为“Sabirnetug生物标志物治疗反应：中枢神经系统疾病Panel NULISA-Seq-TM的探索性评估”，将于3月17日至18日进行，主题涉及基于脑脊液和血液的生物标志物 [3] - 第二份海报展示标题为“具有高选择性的新型靶向淀粉样蛋白β寡聚体抗体的开发与表征”，将于3月17日至18日进行，主题涉及免疫治疗 [4] - 关于增强型脑部递送的口头报告是Acumen与JCR Pharmaceuticals自2025年7月宣布的持续合作的一部分，该合作结合了Acumen的AβO选择性抗体专长和JCR的靶向转铁蛋白受体技术（J-Brain Cargo），旨在改善药物向大脑的递送，开发更有效、安全性更佳的治疗方案，以延缓或预防与阿尔茨海默病相关的神经退行性变 [4] - 海报展示聚焦于使用NULISA SeqTm建立一个新的分析框架，该框架能够检测多种低丰度和高丰度的中枢神经系统生物标志物，以灵敏反映sabirnetug的治疗效果，该分析结果为正在进行的和未来的探索性分析（使用来自2期ALTITUDE-AD研究的更大样本集）提供了生物分析学基础 [4] 关键临床试验ALTITUDE-AD (Phase 2) - ALTITUDE-AD是一项于2024年启动的2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估与安慰剂相比，每四周输注一次sabirnetug在延缓早期阿尔茨海默病患者认知和功能衰退方面的有效性和安全性 [7] - 该研究已在位于美国、加拿大、欧盟和英国的多个研究中心招募了542名早期阿尔茨海默病患者（因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度痴呆）[7] 公司战略与合作 - 公司总部位于马萨诸塞州牛顿市，是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发靶向有毒可溶性AβOs的新型疗法，用于治疗阿尔茨海默病 [8] - 除推进sabirnetug静脉制剂在2期临床试验外，公司还正在利用Halozyme的专有ENHANZE药物递送技术研究sabirnetug的皮下制剂 [8] - 公司与JCR Pharmaceuticals合作，利用一种靶向转铁蛋白受体的血脑屏障穿透技术，开发用于阿尔茨海默病的增强型脑部递送疗法 [8] 合作伙伴技术平台 - 合作伙伴JCR Pharmaceuticals开发了专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®，旨在将生物治疗剂送入中枢神经系统 [9] - 基于该技术开发的首个药物IZCARGO™已在日本获批用于治疗一种溶酶体贮积症 [9] - JCR Pharmaceuticals是一家全球专业制药公司，拥有50年的历史，业务从日本扩展至美国、欧洲和拉丁美洲，其创新疗法涵盖生长障碍、MPS II、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血等疾病领域 [10]