Neurocrine Biosciences (NasdaqGS:NBIX) 2025 Conference November 18, 2025 07:00 AM ET Company ParticipantsKyle Gano - CFOKevin Gorman - CEOSanjay Keswani - Chief Medical OfficerEric Benevich - Head of Commercial OrganizationConference Call ParticipantsPhoebe Tan - AnalystPhoebe TanHi everyone, my name is Phoebe Tan, and I am an associate on Akash Tewari's team. Today I have the pleasure of hosting Neurocrine. I think I'll just hand it off first to give some high-level remarks.Kevin GormanCan everyone hear me ...

Alnylam Pharmaceuticals - 公司2025年市值接近翻倍 突破500亿美元门槛 成为行业顶级表现者 [5] - 第三季度营收约12.5亿美元 超出分析师预期近3亿美元 公司因此上调财务预测 [4] - 核心疗法Amvuttra销售额达6.85亿美元 超过分析师预期的6.22亿美元 显示其治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性症心脏并发症的需求正在增长 [4] - 尽管业绩强劲 但股价在财报公布后下跌近7% 抹去数月涨幅 部分原因是股价已处高位且买方投资者预期更高 [3] - 公司披露收到与政府定价报告相关的传票 尽管无不当行为指控 但该消息导致股价下跌 [1] - 有分析师指出 部分投资者对Amvuttra的年销售预期已达7亿美元 公司指引上调仅符合其预期 且第三季度新患者趋势平稳 [2] - 分析师仍看好公司在庞大且增长的TTR市场中的主导地位 [7] Biogen - 第三季度营收略超25亿美元 小幅超出华尔街预期 [7] - 成熟的多发性硬化症药物组合表现坚韧 贡献约40%的总营收 [7] - 三款增长型“上市”产品表现平淡：产后抑郁药Zurzuvae营收5500万美元（上季度4600万美元） 罕见神经肌肉疾病治疗药Skyclarys营收微增至1.33亿美元 阿尔茨海默病药物Leqembi全球营收1.21亿美元（美国6900万美元） 上季度分别为1.6亿美元和6300万美元 前者受益于对中国的一次性库存发货 [8] - 公司将今年总营收指引上调至持平至增长1% 但因近期交易下调全年每股收益预期至14.5-15美元 [9] - 分析师评价其业绩为“低质量的超预期和上调指引”且“相当平淡” 指出Leqembi未能成为预期增长动力 公司管线仍不成熟 通过业务发展构建可持续管线存在困难 [9][10] Neurocrine Biosciences - 第三季度净销售额同比增长28% 两款主要产品Ingrezza和Crenessity合计贡献7.85亿美元 分析师评价其表现“扎实”和“强劲” [11] - 然而财报后次日股价跌幅高达9% [11] - 股价下跌可能原因包括：公司宣布计划再投入1.5亿美元扩建两款产品的销售团队 引发市场对利润率提升时间的担忧 [12] 以及8月收到司法部民事调查要求 涉及Ingrezza的销售和营销 可能引发对回扣调查的担忧 [13] - 分析师认为这些不确定性掩盖了客观上的“良好”季度 但即使存在调查 其影响应是可控的 因类似案件通常耗时多年并以和解告终 [13][14] Bristol Myers Squibb - 第三季度业绩整体积极 但备受关注的新药Cobenfy表现成为拖累 [15] - Cobenfy（精神分裂症治疗药）第三季度销售额4300万美元（上季度3500万美元） 至10月底每周约开具2500张处方 [16] - 与公司其他增长产品（如贫血药Reblozyl、血癌疗法Breyanzi、心脏病药Camzyos）均超预期相比 Cobenfy是主要例外 [17] - 公司正测试Cobenfy用于阿尔茨海默病相关精神病 首个研究ADEPT-2结果可能在年底前公布 但公司未在财报中公布结果或新细节 令分析师失望 [18][19] - 近期Cobenfy作为其他抗精神病药物辅助疗法的三期试验失败 增加了其在其他适应症成功的不确定性 [19] - 尽管Cobenfy存在不确定性 但财务指引上调和季度营收超预期推动公司股价当日上涨7% [20]

财务业绩 - 第三季度总销售额达7.9亿美元，同比增长28%，远超分析师预期的7.47亿美元 [5] - 调整后每股收益为2.17美元，比预期高出0.10美元，盈利增长近20% [5] - 核心产品Ingrezza第三季度销售额为6.87亿美元，同比增长12%，高于分析师预期的6.68亿美元 [1] - 新产品Crenessity第三季度销售额为9800万美元，大幅超越6800万美元的预期 [2] - 公司重申Ingrezza全年销售额指引为25亿至25.5亿美元，与分析师预期的25.3亿美元相符 [5] 产品动态 - Ingrezza面临净定价同比下降6%至7%的压力，其定价能力下降幅度超出分析师预期 [6] - 管理层预计定价压力将被销量改善所抵消，并预期2026年净定价将相对稳定 [7] - Crenessity上市表现强劲，约80%的保险公司提供报销，是其成功放量的关键因素 [10] - 第三季度Crenessity的新增患者起始数为540名，较第二季度的644名有所下降，但管理层对上市表现仍充满信心 [11][12] - 公司宣布扩大销售团队，主要针对迟发性运动障碍，旨在推动Ingrezza销量增长以应对潜在的定价压力 [9] 竞争与监管环境 - 竞争对手Teva Pharmaceutical的Austedo药物面临联邦医疗保险的定价谈判，新价格将于下月公布 [7] - Neurocrine Biosciences正面临美国司法部的调查 [3] - 近期与支付方的讨论表明，Austedo的定价谈判对Ingrezza的影响可能是“微不足道”或“可控的” [8] 市场表现与分析师观点 - 尽管业绩超预期，公司股价在午盘交易中下跌超过2%，至143.76美元，触及50日移动均线支撑位 [4] - 该股综合评级为94分，意味着其在基本面和技术面指标上排名位于所有股票的前6% [4] - 分析师指出存在“利好出尽”的抛售风险，并关注销售团队扩张和Crenessity增速等因素 [3] - Needham分析师将目标股价从170美元上调至184美元，Leerink Partners分析师认为Crenessity上市表现“非常出色” [9][10]

公司概况与战略 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，专注于神经科学领域，核心治疗领域包括神经病学、精神病学、内分泌学以及免疫学[5] * 公司研发战略发生重大转变，从过去主要依赖外部授权引进转向加强内部药物发现能力，并探索除小分子外的其他药物形态，如蛋白质、单克隆抗体和肽类[2][3] * 新战略强调针对经过临床或基因验证的靶点，旨在不仅提供症状治疗，还追求疾病修饰疗法[3] * 公司的长期目标是达到稳定状态，每年至少启动4个新的1期项目、2个新的2期项目，并维持至少3个3期项目，平均每两年推出一款新药[4] 核心研发项目与关键数据 NBI-770 (NMDA负向变构调节剂，用于重度抑郁症) * 该药物基于氯胺酮的假说，但旨在避免其解离和认知副作用，其原理是针对突触外的NR2B亚基[10] * 正在进行的2期研究是一项小型信号探索试验，共72名患者，分为三个活性剂量组和安慰剂组，主要终点是第5天的MADRS评分变化[11] * 公司期望看到与Spravato类似的3-4分安慰剂调整后的MADRS评分改善[13] * 若数据积极，下一步可能是直接进入注册性试验或进行更大的2期研究，取决于疗效程度和安全性[15] Osavampator (AMPA受体增效剂，用于重度抑郁症) * 该药物作用于NMDA受体下游的AMPA受体，公司对其安全性和耐受性感到满意，未观察到此前同类化合物出现的癫痫等障碍[16] * 去年4月公布的2期研究（CEVITRY）数据积极，共185名受试者，测试了两个剂量，其中一个剂量显示出显著疗效[19] * 所选剂量在第28天和第56天均显示统计学显著性，效应大小在0.55至0.75之间，安全性良好，仅头痛与安慰剂有差异[19][20] * 3期试验已启动，主要终点设为第56天，预计2027年获得顶线数据[20] * 公司认为抑郁症领域存在巨大未满足需求，现有抗抑郁药缓解率估计低于50%，osavampator的效应大小（0.73）远高于通常认为有临床意义的0.3阈值[32][34] NBI-568 (Dracoledine，M4受体激动剂，用于精神分裂症) * 2期研究涉及约210名受试者，20 mg每日一次剂量表现最佳，PANSS总分改善18.2分，安慰剂校正后改善约7.5分，效应大小为0.61[36][37] * 安全性良好，除轻微头晕外与安慰剂无差异，无食物效应，无需滴定，无胃肠道问题[37][38] * 3期试验采用更简化的设计（20 mg对比安慰剂），每项研究约280名受试者，数据预计在2027年[39] * 公司认为即使疗效略逊于某些竞品，其安全性、耐受性、每日一次给药和无需滴定等便利性也将使其具有竞争力[48][50] 下一代VMAT2抑制剂 * 基于Ingrezza的成功，公司正在开发下一代VMAT2抑制剂（NBI-890, NBI-675），旨在提供长效注射剂型以提高患者依从性[52] * 目前有两个分子处于1期阶段，预计临床开发进程会较快[52][53] 商业表现与财务状况 * 公司第二季度总收入为6.82亿美元，同比增长17%，其中Ingrezza收入6.24亿美元，CRENESSITY收入5300万美元[54] * Ingrezza连续两个季度取得新处方份额纪录，总处方份额在第二季度也创下纪录，市场份额在新增和总处方方面均有所增长[54] * 公司财务状况强劲，商业团队表现优异[55] 风险考量与发展策略 * 公司有意平衡研发组合风险，目标是在稳定状态下，神经病学占40%-50%，精神病学占20%-30%，内分泌学和免疫学各占10%-20%[8] * 公司避免开发终点未经验证或开发周期长的疾病领域，如中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病，偏好那些在早期开发中能通过生物标志物或小型2期试验获得信心的疾病[6] * 针对精神分裂症药物NBI-568，公司从竞品失败中吸取经验，强调在3期试验中保持设计的简单性和可控性，避免因研究规模和管理复杂性增加而带来的风险[44][45] * 公司通过在同一已验证通路（如NMDA/AMPA）上布局不同机制的药物（如NBI-770和osavampator）来分散风险[27][28]

公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经学和神经内分泌学治疗药物开发的生物制药公司 [1] - 公司拥有强大的商业化产品组合和不断扩展的研发管线 [1] - 核心商业化药物为Ingrezza和另一款未具名药物 [1] 分析师背景 - 分析师Myriam Hernandez Alvarez拥有电子与通信工程学士学位、计算机科学硕士学位、商业管理研究生学位和计算机应用博士学位 [1] - 分析师与Edgar Torres H存在专业协作关系但保持独立分析 [1] - 所有分析遵循Seeking Alpha的共享关联指南 [1] 持仓披露 - 分析师未持有任何提及公司的股票、期权或类似衍生品头寸 [2] - 未来72小时内无任何相关头寸建立计划 [2] - 分析内容为独立观点且未获得除Seeking Alpha外任何形式的补偿 [2] 平台声明 - Seeking Alpha并非持牌证券交易商、经纪商或美国投资顾问机构 [3] - 平台分析师包含专业投资者和未获机构认证的个人投资者 [3] - 所表达观点不一定代表Seeking Alpha整体意见 [3]

生物科技行业概况 - 2024年生物科技行业融资环境艰难 除诺和诺德(NVO)和礼来(LLY)外 中小型生物科技公司难以在长期高利率环境中筹集资金 [1] - 大型制药公司也受到影响 FDA对基因治疗等突破性领域采取更审慎的审批态度 同时行业正在消化《通胀削减法案》对药品定价条款的影响 [2] - GLP-1药物是例外 错过NVO和LLY强劲增长的投资者开始关注2025年新机会 预计利率下降将改善融资环境 [2] - 行业正利用人工智能(AI)和机器学习加速药物开发 为精准医学等领域开辟新可能性 [3] Iovance Biotherapeutics(IOVA) - 公司获得FDA批准首个肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi 用于实体瘤治疗 标志着从临床阶段进入商业化阶段 [5] - 尽管获批 IOVA股价2025年下跌75.8% 仍为低价股 Amtagvi销售不及预期引发现金流担忧 公司现有4.22亿美元现金 预计可支撑至2026年下半年 基于3亿美元年度现金消耗预测 [6] - 股价下跌另一原因是缺乏近期临床试验催化剂 且TIL疗法可能被CAR-T和PD-1疗法取代 [7] - 分析师给予12.22美元共识目标价 隐含588%上涨空间 12位分析师覆盖对该规模股票而言罕见 [8] Neurocrine Biosciences(NBIX) - 公司已通过旗舰产品Ingrezza实现盈利 预计2025年收入25-26亿美元 [9] - 2024年底获批治疗先天性肾上腺增生症(CAH)的新药Crenessity 分析师预测其美国市场峰值销售额可达8-10亿美元 [10] - 风险包括Ingrezza收入可能低于预期 以及《通胀削减法案》带来的监管挑战 Crenessity的黑框警告可能限制初期市场 [10][11] - 22位分析师给出162美元共识目标价 较当前股价有27%上行空间 2025年4月以来股价已上涨9% [11] Viking Therapeutics(VKTX) - 公司股价下跌33% 投资者等待GLP-1候选药物VK2735的II期试验结果 口服版本已完成II期患者招募 [13] - 面临双重压力：空头持仓达2671万股(占流通股25.15%) 以及礼来在口服GLP-1药物开发上的竞争领先 [14][15] - 公司暗示VK2735可能提供长达78周的持续减重效果 有望媲美或超越Wegovy和Zepbound 但该数据基于竞品试验基准而非公司现有数据 [15]

报告行业投资评级 - 行业评级为“Attractive”，即分析师预计未来12 - 18个月该行业覆盖范围的表现相对于相关广泛市场基准具有吸引力 [10] 报告的核心观点 - 分析师对生物技术行业持积极态度，认为行业具有投资吸引力，各公司在产品研发、市场拓展和业务合作等方面有不同进展和潜力，部分公司有望通过产品获批、数据积极等因素实现增长 [10] 根据相关目录分别进行总结 大型股公司 安进公司（AMGN） - 管理层对Maritide治疗糖尿病肥胖症的竞争优势有信心，6月ADA会议将公布Ph2详细数据和Ph1 PK研究数据，无Ph3项目设计细节，两个减肥试验已开展，计划开展广泛Ph3项目，包括心血管代谢疾病等 [11][12] - Olpasiran与其他Lpa药物相比有差异化优势，正在进行的Ph3二级预防试验与诺华有设计差异 [14] - Repatha的Ph3一级预防数据预计今年晚些时候公布，公司认为积极结果或推动治疗紧迫性增加，但销售未必显著增长 [15][16] - Rocatinlimab的ASCEND和ASTRO Ph3 AD数据预计2H25公布，ASCEND是重点 [17] 吉利德科学公司（GILD） - 管理层对LEN用于HIV预防/PrEP获批有信心，6月19日为PDUFA日期，与FDA互动正常，Anito - cel（CAR - T）关键多发性骨髓瘤项目暂无变化 [19] - 公司利用其他产品的经验为LEN PrEP上市做准备，目标是推动转换和扩大市场 [20] - 正在审查不同的Ph3 PrEP设计，计划2H25启动Ph3并与FDA讨论设计，有长期治疗策略，预计到2033年有7个潜在获批产品 [21][23] - 管理层认为当前并购环境有利，但标准高且有选择性，关注肿瘤学和免疫学领域 [24] 中小型股公司 神经内分泌生物科学公司（NBIX） - Ingrezza患者启动势头良好，管理层重申2025年营收指引为25 - 26亿美元，Crenessity有成为重磅炸弹的潜力，Q125净产品销售额达1450万美元，患者注册表单413份，报销覆盖率约70% [26][27] - 多个管道项目进入3期，包括Osavampator、NBI - 1117568等，部分项目预计2027 - 2028年出顶线数据 [27] 阿库蒂斯生物治疗公司（ARQT） - Zoryve所在的品牌外用疗法市场同比增长50%，Zoryve份额持续增加，主要竞争对手是外用类固醇，产品在脂溢性皮炎中的增长轨迹被视为稳态增长率 [26][27] - 与初级保健合作伙伴Kowa合作，预计到2025年底对Zoryve有商业益处，公司2026年实现现金流收支平衡不依赖初级保健市场的大幅增长 [28] 细胞动力公司（CYTK） - 管理层认为aficamten的REMS有差异化，Ph3 MAPLE - HCM数据预计5月公布，是潜在sNDA申请的关键催化剂，初始顶线数据将是定性的 [29][31] - 非梗阻性HCM的Ph3 ACACIA - HCM试验提前约6个月完成入组，更新了主要终点，样本量增加到≤500名患者 [31] 海洛酶治疗公司（HALO） - 三款重磅产品推动增长，Darzalex SC在2025年Q1营收32亿美元，同比增长22%；Phesgo营收6.75亿美元，同比增长52%；Vyvgart Hytrulo带来强劲特许权使用费增长 [30][32] - 有11个近期或即将到来的催化剂，包括产品获批、获得医保代码等 [32] 伊奥尼斯制药公司（IONS） - Wainua在TTR - PN的需求持续扩大，TTR - CM的Ph3 CARDIO - TTRansform研究数据预计2H26公布，有望支持差异化 [33] - Trygolza的FCS初始发布趋势好于预期，sHTG的安全研究和关键研究数据分别预计2Q25和3Q25公布，donidalorsen预计今年晚些时候（PDUFA日期8月21日）在HAE上市 [33][34] 维京治疗公司（VKTX） - 管理层按计划在2Q25启动VK2735（SC）的Ph3研究，包括肥胖和肥胖T2D两项研究，共至少4500名患者，为期一年 [35][37] - 与Corden Pharma的制造协议广泛，支持数十亿美元的市场机会，VK2735口服制剂的13周Ph2 VENTIURE - Oral研究数据预计2H25公布 [37] 阿卡迪亚制药公司（ACAD） - Daybue在2025年Q1净销售额8460万美元，增长11%，达到拐点，Nuplazid在2025年Q1销售额1.597亿美元，增长23%，管理层重申2025年营收指引 [36][38] - COMPASS PWS Phase III临床试验加速，预计Q2 2025完成入组，Q4 2025初出顶线结果，若数据积极，2026年Q1在美国提交监管申请 [38] 百济神州公司（ONC） - 管理层强调BRUKINSA在BTK抑制方面的优势，认为在1L CLL中不受Pirtobrutinib威胁，已启动BTK CDAC的首个3期试验，BGB - 43395正在进行剂量递增试验，预计2025年上半年有概念验证数据 [39][41] - 公司已将关税影响纳入2025年财务规划，预计影响较小 [41] 结构治疗公司（GPCR） - 公司认为口服药物可满足全球肥胖药物需求，Aleniglipron是仅次于LLY的Orforglipron的第二大非肽口服药物，目标是成为同类最佳，两个36周的Ph2试验正在进行，数据预计4Q公布 [40][42] - ACCG - 2671（口服 amylin）目标是每日一次给药，计划年底进入临床，将在6月ADA会议上展示额外的临床前数据 [42] - 截至2025年1Q，公司现金及等价物为8.37亿美元，可支撑到2027年底，Aleni Ph3项目需额外融资或合作 [42] 德纳利治疗公司（DNLI） - Tividenofusp alfa的BLA完成，有望在2026年底/年初上市，DNL126正在进行1/2期研究，获得FDA多项指定，管理层将与FDA就加速批准路径寻求一致 [44][46] - 公司有约10.5亿美元现金、现金等价物和有价证券，预计现金可维持到2028年 [46] 维尔生物技术公司（VIR） - PRO - XTEN T细胞接合器（TCE）平台有差异化，VIR - 5818（HER2）有一名患者缓解期达18个月，VIR - 5500（PSMA）早期活性有希望，剂量递增继续 [45][46] - 乙型肝炎Delta（HDV）的Ph3 ECLISPE - 1研究已开始入组，数据预计2026年12月左右公布，公司估计美国有~6万可治疗患者，预计孤儿药定价有市场机会 [46]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股收益为70美分，低于去年同期的1.20美元，但超出市场预期的54美分 [1] - 公司第一季度销售额为5.726亿美元，同比增长11.1%，但略低于市场预期的5.593亿美元 [1] - Ingrezza产品第一季度净销售额为5.45亿美元，同比增长8%，创下新患者启动记录 [2] 产品表现 - Crenessity产品第一季度净销售额为1450万美元，已完成413名患者入组，约70%的处方获得报销覆盖 [3] - Ingrezza被分析师视为TD治疗的金标准药物，具有每日一次给药、无需长期剂量滴定等优势 [4] - Ingrezza拥有14年的潜在专利保护期 [4] 市场反应 - 公司股价周二上涨14%至125.07美元 [5] - 多家投行维持买入评级并上调目标价，包括Needham(138→139美元)、Canaccord Genuity(158→160美元)、UBS(137→152美元)等 [6] - William Blair认为Ingrezza销售表现比投资者担心的更具韧性，维持优于大市评级 [5] 业务展望 - 公司重申2025年Ingrezza销售指引为25-26亿美元 [3] - Ingrezza的医保覆盖范围已扩大至三分之二的TD和亨廷顿病Medicare受益者 [5] - 分析师对Crenessity的早期上市表现表示满意，认为显示出强劲的销售努力 [5]