公司概况 - 公司是开创RNAi疗法新药类别的先驱企业 [1] - 公司发展历程超过20年 前10多年主要致力于解决药物递送问题 [1] - 在解决药物递送问题后 公司取得了持续稳定的进展 [1] 商业化进展 - 目前已有6款商业化产品上市 其中4款由公司负责商业化 [2] - 当前公司重点聚焦于ATTR市场中的心肌病领域产品上市 [2] 研发管线 - 公司拥有强大的研发管线 目前临床阶段药物约20款 [2] - 所有在研药物均基于相同的底层RNAi技术平台 [2] - 公司是真正的平台型公司 具备利用该平台进行长期持续创新的能力 [2]

联盟成员动态 - Alnylam Pharmaceuticals作为RNAi治疗领域的先驱公司 正式加入由Illumina和Nashville Biosciences领导的基因组发现联盟 成为该联盟的第九个成员 [1][2] - 联盟原有成员包括艾伯维、安进、阿斯利康、拜耳、百时美施贵宝、葛兰素史克、默克和诺和诺德等大型制药公司 [3] 联盟数据集扩展计划 - Alnylam的加入将促使联盟新增投资 对31,250个全基因组进行测序和分析 这些数据将加入联盟已有的25万个全基因组队列中 [3] - 联盟计划为其数据集增加多组学层面 例如添加蛋白质组学数据 并从链接电子健康记录的非结构化部分提取更多临床表型 以加速创新步伐 [7][8] 技术能力与进展 - 联盟利用DRAGEN和Illumina Connected Analytics进行快速安全的数据分析 其测序速度和可用见解的生成速度已超越此前的大规模基因组计划 后者通常需要3到5年才能完成10万个基因组的测序 [6] - 截至2025年3月 联盟已完成一个重大里程碑 开发出迄今为止最全面的临床基因组数据集 其核心优先事项是将经过分析的、祖先多样化的基因组数据与信息丰富的纵向临床表型分析联系起来 [5] 合作价值与应用前景 - Alnylam将利用AGD临床基因组数据库获取真实世界见解 加速药物靶点发现 特别是利用该数据集寻找新的治疗靶点 [1][4] - 该数据集已被证明对联盟成员具有重要价值 特别是在自身免疫和神经退行性疾病领域 已有新的治疗靶点被识别或验证 相关报告已发布或正在准备中 [6]

公司合作动态 - Scenic Biotech与Alnylam Pharmaceuticals达成许可及研究协议 利用其Cell-Seq平台发现RNAi治疗新靶点 [1] - 此次合作是公司第三次与美国大型生物制药企业达成Cell-Seq平台合作 此前已与Genentech和Bristol Myers Squibb建立多年协议 [2] 技术平台优势 - Cell-Seq平台具备独特能力 可将细胞通路与可成药靶点关联 并驱动新治疗方案的发现与开发 [2] - 平台主要专注于识别修饰基因 同时能绘制未探索生物通路并研究疾病机制 [2] - 平台通过跨国制药企业战略合作实现技术杠杆效应 [3] 公司业务战略 - 公司专注于修饰疗法创新领域 通过作用于其他基因重新平衡健康状态 而非直接靶向原发性致病突变 [3] - 拥有完全自有小分子研发管线 均源自专有Cell-Seq平台技术 [3] - 致力于开发针对严重疾病的同类首创疾病修饰疗法 [2][3]

文章核心观点 - 科德克西斯公司宣布任命辛西娅·柯林斯为公司董事会成员，双方均表达积极态度，公司介绍自身业务情况 [1][2][3] 公司动态 - 科德克西斯宣布任命辛西娅·柯林斯为公司董事会成员 [1] - 公司董事长兼首席执行官斯蒂芬·迪利对辛西娅·柯林斯加入表示欢迎，期待其为公司ECO Synthesis工具商业化拓展提供指导 [2] - 辛西娅·柯林斯认为RNA疗法潜力巨大，科德克西斯技术有前景，很高兴加入董事会见证公司里程碑 [2] 人物介绍 - 辛西娅·柯林斯有超四十年制药和生物技术行业经验，现任胡桃夹子疗法公司执行主席兼临时首席执行官 [2] - 她曾担任Editas Medicine首席执行官等多个重要职位，还在多家公司担任董事会成员 [2] 公司业务 - 科德克西斯是高效可扩展疗法制造酶解决方案领先提供商，利用CodeEvolver®技术平台开发高性能酶 [3] - 公司酶可解决小分子药物制造和核酸合成实际问题，正开发ECO Synthesis™制造平台用于RNAi疗法规模化生产 [3] - 公司独特酶可提高产量、降低能耗和废物产生、提高制造效率及基因组和诊断应用灵敏度 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Carrie McKim，电话(336) 608-9706，邮箱ir@codexis.com [6]