公司技术平台与研究成果 - 公司宣布其环状单链DNA作为通用、高效的非病毒基因治疗模板具有强大潜力，相关研究将在欧洲细胞与基因治疗学会年会上展示 [1] - 公司开发了一种使用其基因编辑技术和千碱基长度的环状单链DNA供体模板的编辑工艺，以扩大非病毒DNA模板递送的应用范围 [3] - 研究数据显示，CssDNA编辑工艺在活体造血干祖细胞中实现了高基因插入频率 [8] - 在鼠模型中，经CssDNA编辑的造血干祖细胞比经腺相关病毒编辑的细胞显示出更高的植入倾向和基因编辑维持能力 [8] 基因编辑工具安全性研究 - 公司将对TALE碱基编辑器的全面脱靶研究进行展示，该编辑器是基因组编辑工具箱的新成员，可直接编辑双链DNA [5][6] - 为评估TALE碱基编辑器的安全性，公司结合了先进的生物信息学预测与多种实验方法，以研究原代T细胞核基因组中的潜在脱靶效应 [7] - 研究发现，在由CTCF结合位点侧翼的位点处，没有证据表明存在偏向性的脱位点C-to-T编辑，CTCF是一种在基因组水平调节基因组组织和基因表达的关键DNA结合蛋白 [9] - 该研究结果为TALE碱基编辑器在治疗性细胞工程中的安全开发提供了坚实框架，支持其在未来核与线粒体应用中的潜力 [9] 学术交流与公司背景 - 关于CssDNA的研究还在2025年10月6日于塞维利亚举行的“同源定向修复：前进之路”研讨会上进行了口头报告 [4] - 公司是一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法 [10] - 公司采用同种异体方法开发肿瘤CAR-T免疫疗法，并拥有内部制造能力，是少数控制细胞和基因治疗价值链端到端的公司之一 [10]

公司技术进展 - Cellectis在2025年ASGCT年会上展示两项TALEN®基因编辑技术研究成果，涉及非病毒载体转基因插入和TALE碱基编辑器(TALEB)的应用[1][2] - 研究结合TALEN®基因编辑与非病毒载体(ssDNA)递送技术，探索不同细胞类型的基因插入效率和细胞健康状态[3] - 该技术有望解决传统慢病毒或AAV载体存在的制造限制、基因组毒性及载体容量限制等问题[4] 技术优势 - 非病毒方法在T细胞和造血干细胞(HSPCs)中实现高效基因插入，同时保持细胞活性和编辑特异性[10] - 环状ssDNA载体相比病毒载体能更好维持HSPC适应性，并提供更稳定的基因编辑效果[10] - TALEB实现高效C-to-T碱基转换，通过优化靶序列结构和间隔区可精确控制编辑结果[7][11] 临床应用潜力 - 技术适用于开发新一代疗法，涵盖癌症、自身免疫疾病、单基因遗传病等多种适应症[6] - TALEB在原发性细胞中未检测到脱靶编辑，显示其治疗应用的高特异性[11] - 研究成果增强了对TALEB的控制能力，为未来治疗性应用设计高效特异工具奠定基础[13] 公司背景 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，专注开发基于基因编辑平台的同种异体CAR-T免疫疗法[14] - 公司拥有从研发到生产的全产业链能力，总部位于巴黎并在纽约和罗利设有分支机构[15] - 核心专利技术TALEN®为注册商标，公司股票在纳斯达克(代码CLLS)和泛欧交易所(代码ALCLS)上市[15]