Fabhalta (iptacopan) 临床研究结果 - Fabhalta在治疗IgA肾病（IgAN）的III期APPLAUSE-IgAN研究中取得积极最终结果 该研究评估了其在减缓IgAN进展方面的疗效和安全性 [1][2] - 研究最终分析显示 与安慰剂相比 Fabhalta在减缓由估算肾小球滤过率下降的年化总斜率衡量的IgAN进展方面 表现出统计学显著且具有临床意义的优效性 [2] - 该积极数据将支持公司在2026年向FDA提交该药物的完全批准申请 [3] Fabhalta (iptacopan) 的监管批准与适应症拓展 - Fabhalta已于2024年8月获得美国加速批准 用于降低有快速疾病进展风险的IgA肾病成人患者的蛋白尿 [1] - 该药物此前已于2023年12月获FDA批准 2024年5月获欧盟委员会批准 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者 [4] - 2025年初 Fabhalta再获FDA和欧盟委员会批准 用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者 该药物在中国和日本也获批用于C3G [4] Fabhalta (iptacopan) 的研发管线与其他产品 - Fabhalta还在多种罕见肾脏疾病中进行评估 包括非典型溶血性尿毒症综合征 免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN） [5] - 公司的IgA肾病产品组合还包括Vanrafia（atrasentan）和研究性候选药物zigakibart [5] - 行业竞争对手Travere Therapeutics（TVTX）的Filspari（sparsentan）也已获批用于延缓有疾病进展风险的IgA肾病成人患者的肾功能下降 [5] 公司业务表现与战略 - 公司过去几个季度业绩强劲 主要得益于其核心品牌的稳健表现 [7] - 新药获批和现有药物适应症扩展有助于抵消Tasigna和Promacta仿制药竞争带来的不利影响 [7] - 公司股价年内上涨36.7% 表现远超行业7.5%的增长率 [9] 公司收购与管线强化 - 公司专注于通过战略性收购和交易来强化其研发管线 [11] - 公司计划以14亿美元收购临床阶段生物制药公司Tourmaline Bio Inc (TRML) 此举将为公司心血管管线增加已准备进入III期阶段的候选药物pacibekitug [11] - Pacibekitug是一种抗IL-6单克隆抗体 正在被开发作为动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗选择 [12] - 公司于2025年6月收购了临床阶段生物制药公司Regulus Therapeutics Inc [12]

核心观点 - Fabhalta (iptacopan)在治疗IgA肾病（IgAN）的III期临床试验APPLAUSE-IgAN中取得积极最终结果，在减缓肾功能下降方面显示出统计学显著且具有临床意义的优越性 [1] - 公司计划利用这些数据支持在2026年提交Fabhalta的监管申请 [2] 临床试验结果 - Fabhalta在两年内通过年度化估算肾小球滤过率（eGFR）下降总斜率测量，显示出相比安慰剂在减缓IgAN进展上的优越性 [1] - Fabhalta耐受性良好，安全性特征与既往报告数据一致 [4] - 研究共纳入477名成年原发性IgAN患者 [8] 产品与监管状态 - Fabhalta是一种口服的替代补体途径因子B抑制剂 [5] - Fabhalta已于2023年12月获美国FDA批准、2024年5月获欧盟批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） [6] - Fabhalta于2024年8月在美国、2025年9月在中国获得加速批准，用于降低有快速疾病进展风险的成人原发性IgAN患者的蛋白尿 [6] - 2025年，Fabhalta获得美国FDA、欧盟以及中国和日本批准用于治疗C3肾小球病（C3G），成为该疾病的首个获批疗法 [6] 疾病背景与市场机会 - IgAN是一种进行性自身免疫性肾病，全球每年新诊断率约为每百万人25例 [3] - 高达50%的持续性蛋白尿患者在诊断后10至20年内会进展为肾衰竭，通常需要透析或肾移植 [3] - 支持性护理无法解决疾病根本原因，往往不能减缓疾病进展，因此对更具针对性的疗法存在需求 [3] 公司研发管线与战略 - 除Fabhalta外，公司还在推进其多资产IgAN产品组合，包括Vanrafia (atrasentan)和研究性化合物zigakibart [2] - Fabhalta正在一系列罕见肾脏疾病中进行研究，包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN） [7] - 公司致力于肾脏疾病领域已有40年历史，目标是赋能突破并转变肾脏健康护理 [12]