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amifampridine (FIRDAPSE)
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Lambert Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) Antibody Testing and Treatment Recommendations Added to NCCN Clinical Practice Guidelines for Small Cell Lung Cancer (SCLC)
Globenewswire· 2025-08-06 20:03
公司动态 - Catalyst Pharmaceuticals宣布NCCN小细胞肺癌临床实践指南更新 涉及Lambert Eaton肌无力综合征(LEMS)、amifampridine(FIRDAPSE)以及PQ/N型电压门控钙通道(VGCC)抗体检测相关内容 [1] - 公司首席医疗官强调LEMS早期诊断对改善SCLC患者预后的重要性 指出VGCC抗体检测和神经学评估是确诊关键 [4] - Catalyst被《福布斯》评为2025年美国最成功中型企业之一 并入选2024年德勤北美增长最快500强科技企业榜单 [5] 指南更新要点 - NCCN指南新增LEMS症状特异性描述 包括近端肌无力和自主神经功能障碍 [2] - 指南建议通过神经学评估诊断LEMS 特别推荐进行PQ/N型VGCC抗体检测 [2] - 在支持性护理原则部分 指南提出应考虑使用amifampridine作为治疗方案 [2] 疾病流行病学数据 - 约50%的LEMS病例与恶性肿瘤相关 其中最常见的是小细胞肺癌 [3] - 文献显示3%的SCLC患者会出现LEMS症状 [3] - 内部医疗数据库分析表明 90%合并SCLC的LEMS患者可能未被确诊 [3] 产品及诊断价值 - VGCC抗体检测结合神经科会诊可确诊LEMS [8] - Amifampridine被推荐作为支持性护理治疗选择 [8] - 指南纳入将提升临床对癌症相关LEMS的认知 促进VGCC诊断检测和治疗方案普及 [8] 公司背景 - Catalyst专注于罕见病领域 通过授权引进、开发和商业化创新疗法改善患者生活 [5] - 公司建立了完善的美国商业网络 并持续评估全球扩张机会 [5] - 总部位于佛罗里达州科勒尔盖布尔斯 提供全面的患者支持服务确保治疗可及性 [5]