行业投资评级 - 强于大市 | 维持 [1] 行业基本情况 - 收盘点位：8833.56 [1] - 52周最高：8886.1 [1] - 52周最低：6070.89 [1] 行业相对指数表现 - 医药生物行业表现优于沪深300指数，2025年7月至今上涨15.13%，跑赢沪深300指数11.73个百分点 [3][28] 核心观点 乙肝治愈领域 - 中国乙肝感染基数大，慢性感染者约5600万人，其中15~40%可能发展为肝硬化、肝衰竭或肝癌 [15] - 现有疗法（NAs和PEG-IFN-α）功能性治愈率低，HBsAg阴转率仅为0~7% [15] - CpAMs和小核酸药物有望率先实现功能性治愈，部分企业已进入三期临床阶段 [4][17] - 小核酸代表药物：GSK（bepirovirsen）、浩博医药（AHB-137） [4][17] - CpAMs代表药物：广生堂（奈瑞可韦）、东阳光药（莫非赛定）、挚盟医药（卡农克韦） [4][17] - 多药联合方案（CpAM/小核酸+NAs+/-干扰素）有望提升治愈效果 [5][18] 育儿补贴政策影响 - 《育儿补贴制度实施方案》将于2025年1月1日起实施，每孩每年补贴3600元 [6][21] - 政策对儿童医药与医疗设备、辅助生殖与孕产服务、母婴健康与护理等行业有促进作用 [6][23] 医药板块表现 - 本周医药生物板块上涨2.95%，跑赢沪深300指数4.70个百分点，在31个子行业中排名第1位 [25] - 细分板块表现： - 化学制剂板块涨幅最大（+5.48%） [7][26] - 其他生物制品（+5.36%）、医疗研发外包（+4.07%）、中药（+3.12%）表现较好 [7][26] - 医疗设备板块跌幅最大（-1.43%） [7][26] 受益标的 创新药 - H股：信达生物、康方生物、再鼎医药、百济神州等 [8] - A股：泽璟制药、益方生物、迪哲医药、诺诚健华等 [8] 医疗器械&耗材 - 英科医疗、迈普医学、联影医疗、迈瑞医疗等 [9] CXO - 药明康德、康龙化成、凯莱英、晶泰控股等 [9] 儿童医药与医疗设备 - 葫芦娃、康芝药业、华特达因、戴维医疗等 [24] 辅助生殖与孕产服务 - 锦欣生殖、国际医学、长春高新、赛迪科技 [24] 母婴健康与护理 - 贝因美、豪悦护理、稳健医疗 [24] 细分板块观点 医疗设备 - 板块估值处于历史低位（市盈率38.35倍，10年期分位点45.88%），上涨空间较大 [32] - AI+影像/手术方向值得关注，代表公司：联影智能、微创机器人 [32] 医疗耗材 - 高值耗材集采接近尾声，板块有望稳步上涨 [34] - 推荐标的：英科医疗、迈普医学、怡和嘉业等 [35] IVD板块 - 集采政策优化带来边际改善，AI+辅助诊断是新兴方向 [36] - 受益标的：润达医疗、圣湘生物、华大基因等 [37] 中药板块 - 本周上涨3.12%，创新药研发中药公司受关注 [44] - 推荐标的：康臣药业、佐力药业、桂林三金等 [44] CXO板块 - 本周上涨4.07%，行业基本面改善趋势延续 [45] - 受益标的：药明康德、康龙化成、凯莱英等 [46]

财务表现 - 第二季度调整后每股收益(EPS)为86美分，远超市场预期的27美分，去年同期为亏损24美分[1] - 包括股权奖励费用在内的EPS为70美分，去年同期亏损45美分[1] - 总收入达4.52亿美元，远超预期的2.71亿美元，较去年同期翻倍[2] - 商业收入同比增长43%至1.03亿美元，超过预期的8800万美元[7] - 研发收入同比增长128%至3.49亿美元，远超预期的1.83亿美元[12] 产品表现 - 自主研发药物Tryngolza第二季度销售额达1900万美元，较上季度600万美元大幅增长[8] - Spinraza特许权使用费为5400万美元，同比下降5%，销售额为3.93亿美元，同比下降8%[8] - Wainua特许权使用费为1000万美元，上季度为900万美元，销售额为4400万美元[9] - 其他特许权使用费为600万美元，同比增长一倍[11] - Tegsedi和Waylivra分销费为1400万美元，同比增长75%[11] 产品管线进展 - Tryngolza正在针对严重高甘油三酯血症进行三项后期研究(CORE、CORE2、ESSENCE)[20] - ESSENCE研究已达到主要终点，CORE和CORE2研究数据预计9月公布[20] - donidalorsen正在FDA审查中，预计下月获批用于遗传性血管性水肿[21] - zilganersen正在进行针对亚历山大病的后期研究，数据预计2025年公布[22] - 近期启动ION582针对Angelman综合征的III期REVEAL研究[22] 合作伙伴项目 - 与AstraZeneca合作开发的Wainua正在针对ATTR-CM进行III期研究，数据预计2026年下半年公布[23] - 与Novartis合作的pelacarsen针对Lp(a)升高引起的心血管疾病，数据预计今年公布[24] - 与GSK合作的bepirovirsen针对慢性乙肝病毒的两项后期研究已完成入组，数据预计2026年公布[24] - AstraZeneca启动opemalirsen针对APOL1介导的肾病IIb期研究，触发3000万美元里程碑付款[25] 财务展望 - 2025年总收入预期上调至8.25-8.5亿美元，此前为7.25-7.5亿美元[15] - Tryngolza全年销售额预期为7500-8000万美元[15] - 预计2025年底现金余额约20亿美元，此前预期19亿美元[19] - 调整后运营亏损预期收窄至3-3.25亿美元，此前预期低于3.75亿美元[18]

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals旗下药物Tryngolza在治疗中度高甘油三酯血症的III期ESSENCE研究中取得积极顶线结果，达到主要终点和所有关键次要终点 [1][2][3] - Tryngolza已获FDA批准用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)，成为美国首个FCS治疗药物，也是公司首次独立商业化推出的产品 [4] - 公司正在推进Tryngolza在严重高甘油三酯血症(sHTG)适应症的后期研究(CORE和CORE2)，预计2025年三季度获得数据，若结果积极计划2025年底前提交标签扩展申请 [6][7] - 公司与多家大型药企建立合作关系，形成多元化收入来源，包括Spinraza特许权使用费及多个在研药物的里程碑付款 [10][11][12] - 公司拥有包括donidalorsen、zilganersen等在内的多个自主研发后期阶段候选药物，预计未来三年陆续上市 [14] 药物研发进展 - Tryngolza在ESSENCE研究中显示显著降甘油三酯效果：80mg剂量组6个月后降低61%，50mg组降低58% [2] - 绝大多数受试者治疗后甘油三酯水平恢复至正常范围(<150 mg/dL) [3] - Tryngolza的FCS适应症在欧洲的上市申请正在EMA审查中，预计今年获批 [5] - 合作伙伴GSK和Novartis分别开发的bepirovirsen(慢性乙肝)和pelacarsen(心血管疾病)处于后期研究阶段，数据预计2026年公布 [13] 商业合作与收入 - 3月与瑞典Sobi达成协议，授予Tryngolza除美国、加拿大和中国外的全球权益 [5] - 从Biogen获得Spinraza(脊髓性肌萎缩症治疗药物)销售特许权使用费 [11] - 与Biogen共同销售2023年4月获批的ALS治疗药物Qalsody [11] - AstraZeneca负责在美国和欧盟销售ATTRv-PN治疗药物Wainua/Wainzua [12] 产品管线 - 自主研发管线包括治疗遗传性血管性水肿的donidalorsen、治疗亚历山大病的zilganersen和治疗ALS的ulefnersen，均处于后期研究阶段 [14] - 预计未来三年将有多款自主研发药物实现商业化 [14]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股亏损75美分 优于Zacks共识预期的1.11美元亏损 同比上年77美分亏损有所收窄 若包含股权奖励相关补偿费用 实际每股亏损93美分 同比上年98美分[1] - 总营收1.32亿美元 超出Zacks共识预期1.2亿美元 同比增长11% 其中商业化收入7600万美元 同比增长29% 超出预期6700万美元 包含自有药物Tryngolza的600万美元销售额[2][6] - 研发收入同比下降7%至5600万美元 仍高于Zacks预期的5000万美元 合作开发收入同比减少 其中Wainua合作开发收入1000万美元 同比减少100万美元[9][10] 产品管线与商业化 - 核心产品Spinraza特许权收入4800万美元 同比增长26% 超出Zacks预期4300万美元 该药物全球销售额达4.24亿美元 同比增长25%[7] - 与阿斯利康合作药物Wainua特许权收入900万美元 上季度为1000万美元 该药物在美国获批治疗hATTR-PN 欧盟近期获批并以Wainzua名称上市[3][4][7] - 首个完全自有药物Tryngolza获FDA批准治疗FCS 美国区销售额达600万美元 超出公司预期 欧盟审批预计2025年下半年完成 另有三项针对高甘油三酯血症的III期研究数据将陆续公布[5][6][18] 战略合作与授权交易 - 与日本小野制药达成血液肿瘤药物授权协议 获得2.8亿美元首付款 未来可能获得最高6.6亿美元里程碑付款及销售分成[23] - 将Tryngolza在美国、加拿大和中国以外市场的推广权授予Sobi 同时与诺华、GSK等合作伙伴推进pelacarsen和bepirovirsen等候选药物的后期开发[5][22] 2025年业绩指引 - 上调全年营收预期至7.25-7.5亿美元区间 原预期为超6亿美元 主要反映新授权交易的首付款 Zacks共识预期为6.376亿美元[12] - 预计调整后运营亏损收窄至3.75亿美元以内 原预期为4.95亿美元 预计年末现金储备将达19亿美元 高于此前预测的17亿美元[15][16] 研发进展 - 候选药物donidalorsen获FDA受理用于遗传性血管水肿治疗 最终决定日期为2025年8月21日 若获批将成为公司第二个自主商业化产品[19] - zilganersen正在开展针对Alexander病的III期研究 ION582针对Angelman综合征的全球III期研究预计2025年第二季度启动[20] - 与阿斯利康合作拓展Wainua适应症至ATTR-CM 关键III期研究数据预计2026年下半年公布[21]