公司介绍与活动背景 - 本次演讲由摩根大通银行团队主持 公司首席执行官兼总裁Ram Aiyar进行介绍[1] - 演讲在摩根大通医疗健康会议上进行 旨在向投资者介绍公司情况[2] 公司愿景与技术平台 - 公司的愿景是开发针对罕见病和高流行性适应症的变革性药物[3] - 公司主要通过激活生物通路来实现这一目标 这与大多数专注于敲低蛋白质的模式不同[3] - 公司采用一种简单的化学修饰寡核苷酸或RNA来产生影响 其核心技术是通过编辑RNA（而非DNA） 将腺苷转化为肌苷 从而改变蛋白质结构[3]