文章核心观点 生物制药公司GENFIT宣布参加2025年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会，将通过六篇海报展示急性-慢性肝衰竭（ACLF）最新研究，并举办多场活动凸显ACLF在肝病学界的重要性 [1] 各部分总结 海报 - 六篇海报被EASL年会接受展示，主要涵盖公司在ACLF领域的资产，包括ACLF真实世界数据的最新研究 [2] - 海报1研究 investigational drug VS - 01腹腔给药对急性失代偿期肝硬化患者累积代谢物的捕获情况 [3] - 海报2研究凋亡信号调节激酶1（ASK1）抑制剂SRT - 015在体内外病原体相关分子模式（PAMPs）诱导疾病模型中的疗效 [4] - 海报3研究NLRP3炎性小体启动和激活步骤的双重抑制剂CLM - 022作为急慢性炎症晚期肝病潜在治疗方法 [4] - 海报4研究NTZ在ACLF模型中通过调节氧化应激和DNA损伤信号通路减轻应激诱导的肝细胞死亡 [5] - 海报5利用真实世界数据的机器学习算法识别急性 - 慢性肝衰竭患者不良结局风险亚群 [6] - 海报6开发和验证两种基于NIS2 +®的模型用于检测代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）缓解和纤维化改善 [7] 活动 - 公司将参加EASL Studio会议，由Debbie Shawcross教授主持，与行业代表讨论“迈向代偿：扑灭引发失代偿和ACLF的火焰” [8] - 公司将于2025年5月7日与欧洲慢性肝衰竭研究基金会（EF CLIF）共同主办活动，探索最新科学见解和合作努力，首席科学官将更新公司ACLF产品线和研发计划 [10] - 公司将举办关键意见领袖（KOL）ACLF咨询委员会会议，汇聚欧美专家讨论潜在合作机会和倡议，如公司的真实世界数据项目 [11] - 2025年5月8日将举行UNVEIL - IT®研究会议，汇聚研究人员、关键意见领袖、研究团队成员和药剂师，并进行小组讨论 [13] - 公司将于2025年5月7日举办新的ACLF患者宣传委员会会议，从患者宣传角度讨论ACLF认知、信息差距、临床试验认知和监管参与等问题 [14] - 公司将于2025年5月8日参加关于“推进人工智能工具在肝病药物开发中的应用”的圆桌讨论 [15] 伊普森公司的最新研究 - 伊普森将于2025年5月10日11:15 CET展示其关于elafibranor的最新摘要数据，凸显其在原发性硬化性胆管炎（PSC）中的良好安全性和显著疗效 [16] EASL年会介绍 - EASL年会是重要国际会议，汇聚超8000名专业人士，是欧洲该领域最大活动，为期四天的互动会议为肝病界提供分享研究、建立人脉和与专家交流的机会 [17] ACLF疾病介绍 - ACLF是一种由肝脏和肝外器官功能障碍和衰竭组合定义的综合征，预后差，在肝硬化和急性肝失代偿患者中，可由感染等诱发事件触发，多器官功能进行性恶化，短期死亡率高（28天死亡率23% - 74%） [18] - 2021年，美国、欧盟4国和英国的ACLF患病率约为29.4万，预计到2036年将增至约30万患者，由于人口老龄化、脂肪性肝病、糖尿病、肥胖和饮酒率上升，发病率呈流行趋势增长（2006 - 2014年间增长26%） [18] GENFIT公司介绍 - 公司是晚期生物制药公司，致力于改善罕见、危及生命的肝病患者生活，在肝病研发领域有超二十年历史和坚实科学底蕴 [19] - 公司专注于ACLF，其ACLF产品线包括VS - 01、G1090N、SRT - 015、CLM - 022和VS - 02 - HE五个在研资产，其他资产针对胆管癌（CCA）、尿素循环障碍（UCD）和有机酸血症（OA）等疾病 [19][21] - 公司的Iqirvo®（elafibranor）获美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局和英国药品和保健品监管局加速批准用于原发性胆汁性胆管炎（PBC） [21] - 公司还有诊断产品线，包括用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的NIS2 +®和专注血氨水平的TS - 01 [21] - 公司总部位于法国里尔，在巴黎、瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州剑桥设有办事处，在纳斯达克全球精选市场和泛欧证券交易所巴黎B板块上市 [21] - 2021年，伊普森成为公司最大股东之一，收购公司8%的股份 [21]

文章核心观点 - 公司宣布Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的最新数据，该数据显示其安全性良好且疗效显著 [1] 公司动态 - GENFIT是一家致力于改善罕见、危及生命肝病患者生活的生物制药公司，Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗PSC的最新数据 [1] - Ipsen的2期ELMWOOD试验结果显示，elafibranor治疗患者的碱性磷酸酶（ALP）有显著剂量依赖性降低，其他生化肝参数也有改善，增强肝纤维化（ELF）指标稳定，120mg剂量组患者瘙痒症状有改善 [2] - elafibranor由GENFIT研发，Ipsen于2021年获得其全球（除中国、中国香港、中国台湾和中国澳门）独家许可，自2024年6月起以Iqirvo®商标在美国、欧盟和英国上市销售用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC） [3] - GENFIT首席执行官对Ipsen开发elafibranor的承诺表示满意，2期试验结果强化了对其治疗严重肝病潜力的信心 [4] 疾病介绍 - PSC是一种罕见慢性肝病，特征为胆管炎症和瘢痕形成，可导致肝损伤和肝衰竭，病因不明，常与其他自身免疫性疾病相关，目前无FDA或EMA批准的治疗方法 [5] 药物介绍 - elafibranor是一种口服过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，可调节胆汁酸合成、解毒和转运，降低胆汁毒性，改善胆汁淤积，还有抗炎作用 [6] - 2019年elafibranor获FDA突破性疗法认定，2024年分别获FDA加速批准、欧盟有条件批准和英国药品和保健品监管局批准用于治疗PBC，批准取决于临床获益的进一步验证 [6] 公司概况 - GENFIT是肝病研发先驱，有超二十年历史和坚实科学底蕴，目前拥有多元化且快速扩张的研发管线，专注于急性-慢性肝衰竭（ACLF） [7] - GENFIT的ACLF产品线有五个在研资产，其他资产针对胆管癌（CCA）、尿素循环障碍（UCD）和有机酸血症（OA）等疾病，还有诊断产品线 [8] - 2021年Ipsen收购GENFIT 8%股份成为其大股东之一，公司总部位于法国里尔，在多地设有办公室，在纳斯达克和泛欧证券交易所上市 [8]