Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) is one of the 11 Best Stocks to Buy for Investment. On January 11, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) unveiled its new five-year strategy, ‘Alnylam 2030.’ The company shared its plans to scale operations, focus on durable leadership in transthyretin (TTR) amyloidosis, and deliver sustained, profitable growth. Alnylam Pharmaceuticals Projects 2026 Revenue Around $5.3 Billion as It Focuses on a New Five-Year Strategy Alnylam Pharmaceuticals is targeting ...

公司2025年业绩与2026年指引 - 2025年全年合并净产品收入近30亿美元，同比增长81% [2][5] - 2025年TTR产品线收入约25亿美元，较前一年翻倍，并超出公司最初指引超过8亿美元 [1] - 公司预计2026年合并产品销售额将达到49亿至53亿美元，主要由TTR产品线驱动，该产品线指引为44亿至47亿美元，以中点计增长83% [1][5] 核心产品Amvuttra的商业表现 - Amvuttra于2025年获批用于ATTR心肌病，被管理层称为具有里程碑意义的批准，并引领了公司的转型之年 [2][6] - 在上市后几个季度内，Amvuttra在新患者起始治疗份额上已接近与tafamidis持平 [4][8] - 该产品在“稳定剂进展者细分市场”中是明确领导者，这得益于其独特的作用机制 [8] - 大多数患者自付费用为0美元，且90%的患者可以在离家10英里内的医疗网络或替代护理点接受治疗 [4][9] 公司长期战略框架“Alnylam 2030” - 该框架围绕三大战略支柱构建：全球TTR领导地位、通过可持续创新实现增长、以纪律和敏捷性实现规模化 [6][7] - 公司目标是到2030年实现总收入年复合增长率超过25%，非GAAP营业利润率约为30%，并将约30%的收入再投资于研发 [5][7] - 长期愿景是到2030年实现年收入“远超过100亿美元” [16] 全球TTR市场领导地位计划 - 公司计划到2030年及在整个五年期内引领TTR市场收入 [7] - 计划在2028年底前推出下一代TTR沉默药物nucresiran用于治疗多发性神经病，随后在2030年底前推出用于治疗心肌病 [5][7] - Nucresiran旨在实现约95%的TTR敲低，每年给药两次，优于Amvuttra约85%的敲低水平 [12] 研发管线与平台扩展 - 公司拥有超过25个活跃的临床开发项目，并计划建立超过40个临床项目的管线 [4][7][14] - 重点管线项目包括：用于高血压的zilebesiran、用于代谢疾病的ALN-4324和ALN-2232、用于脑淀粉样血管病的mivelsiran、用于亨廷顿病的ALN-HTT02以及用于出血性疾病的ALN-6400 [14][15] - 2026年计划取得四项临床数据读数，推进三项三期研究，启动三项二期研究，并提交三到四个新药临床试验申请 [14] - 推出了名为Cyrellus的基于酶连接的新型RNAi制造平台，旨在扩大产能并降低商品成本 [4][14] 市场准入、竞争与定价动态 - 管理层认为tafamidis的仿制药（可能于2028年在美国上市）对公司影响不大，并可能增加联合疗法的使用 [10] - 在美国以外市场，公司预计价格“可能会下降”，这将影响现有的多发性神经病业务，但心肌病患者数量的增长预计将随时间抵消此影响 [11] - 2026年，公司预计美国以外市场的增长不会比2025年加速 [11]

公司新战略规划 - 公司宣布名为“Alnylam 2030”的新五年路线图 旨在扩大其业务规模[1] - 该战略建立在公司设定并完成长期目标的历史之上 此前P5x25计划已完成 管理层表示公司已达成或超越所有过往五年目标 为下一阶段扩张奠定基础[1] 核心战略目标 - 战略核心是建立公司在转甲状腺素蛋白疾病领域的持久全球领导地位 目标是在2030年及未来五年累计收入上引领TTR市场[2] - 计划在2028年推出用于治疗多发性神经病的下一代RNAi疗法nucresiran 并在2030年推出用于治疗心肌病的该疗法[2] - 计划在TTR适应症之外 至少再推出两种具有重磅炸弹潜力的变革性药物 将业务范围扩展至10种组织类型 并运行超过40个临床项目[3] - 计划将约30%的收入重新投入非GAAP研发[3] - 目标到2030年底 实现总收入复合年增长率超过25% 非GAAP营业利润率达到约30%[3] 近期财务表现 - 公司报告Amvuttra和Onpattro第四季度初步净产品收入分别达到约8.27亿美元和3200万美元 推动TTR产品系列同比增长151%[4] - 2025年全年 Amvuttra和Onpattro收入分别达到约23亿美元和1.73亿美元 较2024年均增长超过一倍[4] - 罕见病产品Givlaari和Oxlumo第四季度合并收入约为1.37亿美元 全年销售额约为4.99亿美元[4] 未来财务指引 - 公司预计2026年合并净产品收入在49亿美元至53亿美元之间 按中点计算增长71%[5] - 按产品系列划分 预计TTR系列收入在44亿美元至47亿美元之间 按中点计算增长83% 罕见病系列收入在5亿美元至6亿美元之间 按中点计算增长10%[6] - 管理层指出 2025年净产品收入略低于其自身及市场预期 而2026年净产品收入指引则显著高于预期[5]

公司战略与资本支出 - 公司计划投资2.5亿美元用于扩建其位于美国马萨诸塞州诺顿的生产设施 以满足全球对RNA干扰疗法不断增长的需求 [1] - 此次扩建旨在增加产能 降低生产成本 并为公司研发管线中未来药物的上市提供支持 [1] - 设施扩建预计将于2027年底全面投入运营 [5] 技术与生产平台 - 扩建后的诺顿设施将成为首个完全专注于小干扰RNA酶促连接生产的工厂 [1] - 公司的下一代可扩展酶促连接生产平台siRELIS已被纳入美国FDA的新兴技术计划 该计划有望促进与全球卫生当局就寡核苷酸药物的生产方法进行讨论 [2] - siRELIS平台能够以更少的原料和工厂资源需求生产RNAi疗法 支持可持续的大规模生产 [3] - 该平台在zilebesiran和nucresiran的试生产后获得认可 这两种药物分别用于降低高血压患者主要不良心血管事件风险和治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 [3] 设施与运营能力 - 诺顿设施扩建面积达20万平方英尺 可实现面向全球患者的siRNA寡核苷酸原料药的临床和商业供应本地化生产 [4] - 该设施自2021年运营以来 已助力公司临床管线的增长 并支持针对中枢神经系统、肝脏、肌肉和脂肪组织等多种组织类型的早期项目 [4] 研发管线与市场动态 - 公司首席执行官表示 在RNAi治疗管线不断扩展的关键时期 公司正在加速siRNA生产技术的开发 [5] - 此次技术进展将是扩大公司管线规模的关键推动力 管线中包括针对高血压、2型糖尿病和肥胖等疾病的潜在疗法 [6] - 2025年6月 欧盟委员会批准了公司的Amvuttra用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 [6]

公司概况与历史 - 公司为Alnylam Pharmaceuticals，由麻省理工学院教授Phillip Sharp等人于2002年联合创立[4] - 公司专注于RNA干扰技术，该技术于2006年获得诺贝尔生理学或医学奖[5] - 公司于2004年进行首次公开募股，若当时投资1万美元并持有至今，价值将增长至约78.7万美元[6] 核心技术与平台 - 公司的核心技术是RNA干扰，通过干扰信使RNA来阻止特定蛋白质的产生[5] - RNAi平台具有广泛的应用潜力，未来可用于治疗多种疾病，而不仅仅是当前针对的领域[15] 已上市产品与商业化表现 - 公司首款RNAi疗法Onpattro于2018年获FDA批准，用于治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病[7] - 公司已上市产品包括：ATTR疗法Amvuttra、针对罕见病的Givlaari和Oxlumo[9] - 公司将RNAi疗法Leqvio授权给诺华用于治疗高胆固醇血症，将Qfitia授权给赛诺菲用于治疗血友病[9] - 公司总毛利率高达83.90%[9] 近期财务与市场表现 - 公司当前股价为458.12美元，市值达610亿美元[9] - 公司股票52周价格区间为205.87美元至495.55美元[9] - 公司远期市盈率高达53.5倍[13] 核心增长动力与管线进展 - 新产品Amvuttra在治疗ATTR-CM方面处于早期推广阶段，其2025年第三季度销售额同比飙升162%[10] - 公司管线中拥有另一款潜力ATTR疗法nucresiran，目前正处于针对ATTR多发性神经病和ATTR-CM的3期临床研究[10] - 公司与再生元合作开发cemdisiran，用于治疗重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症以及地图样萎缩[11] - 公司与罗氏合作开发高血压药物zilebisiran，并与Vir Biotechnology合作开发丁型肝炎病毒药物elebsiran[12] 增长前景与投资潜力 - Amvuttra有望成为重磅药物，其增长潜力部分抵消了公司的高估值[13] - 公司丰富的后期管线有巨大潜力产生多个成功产品[14] - 公司的对外授权与合作安排虽然会降低部分项目的收入，但也相应降低了开发风险[14] - 基于其平台技术和产品管线，公司有望为长期耐心的投资者持续创造可观回报[16]

交易概述 - Royalty Pharma公司以3.1亿美元的前期付款从黑石生命科学管理的基金处收购了Alnylam公司药物AMVUTTRA的 royalty interest [1][4] - 此次出售的 royalty interest 源于黑石在2020年与Alnylam达成的融资合作，当时黑石投资以支持AMVUTTRA的关键性HELIOS-B三期临床试验 [1] 交易条款 - Royalty Pharma收购了黑石持有的AMVUTTRA全球净销售额1%的 royalty [4] - 该 royalty 的持续期限将延长至2035年3月 [4] - 交易针对2025年10月1日之后的AMVUTTRA销售额，不包括黑石在原交易中获得的固定付款部分，黑石在原交易中投资了7000万美元 [4] 产品AMVUTTRA概况 - AMVUTTRA是一种FDA批准的RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性，这是一种由错误折叠蛋白在神经、心脏和胃肠道积聚引起的进行性、退行性且致命的疾病 [2] - AMVUTTRA于2025年获得FDA批准用于治疗伴有心肌病的TTR淀粉样变性，并于2022年获批用于治疗伴有多发性神经病的遗传性TTR淀粉样变性 [3] 市场机会与商业表现 - 伴有心肌病的TTR淀粉样变性是一个快速增长的市场类别，受新治疗方案和改进的诊断率推动 [3] - 全球约有30,000名伴有多发性神经病的遗传性TTR淀粉样变性患者，超过300,000名伴有心肌病的TTR淀粉样变性患者，其中仅20%目前被确诊 [3] - AMVUTTRA在2024年的销售额达到约10亿美元，同比增长74%，根据分析师共识预计到2028年将超过60亿美元 [3] 公司信息 - Royalty Pharma成立于1996年，是生物制药 royalty 的最大买家，也是该行业创新的主要资助者 [6] - Royalty Pharma目前的投资组合包含超过35种商业化产品的 royalty，以及17种在研产品候选物 [6] - 黑石生命科学是行业领先的私募投资平台，在关键生命科学领域拥有投资公司及产品全生命周期的能力，目前管理着120亿美元的资产 [7]

核心观点 - 公司第三季度业绩远超市场预期 主要得益于其核心产品Amvuttra的强劲销售表现 [1][3] - 公司上调2025年全年业绩指引 并预计将实现年度盈利 标志着公司进入重要拐点 [3][4][10] - 公司核心产品在竞争格局中具备差异化优势 且市场渗透率仍有巨大提升空间 [5][7] 财务业绩 - 第三季度总销售额达8.51亿美元 同比增长103% 超出市场预期的7.91亿美元 [10] - 核心产品Amvuttra第三季度销售额为6.85亿美元 远超市场预期的6.22亿美元 较去年同期2.59亿美元增长超过一倍 [3] - 第三季度调整后净利润为3.96亿美元 实现了公司在2021年设定的盈利目标 [3] - 公司将2025年总产品销售额指引上调至29.5亿至30.5亿美元 较此前指引中点提升10% 指引下限亦高于市场预期的28.6亿美元 [10] - 其中 TTR基因沉默药物（包括Amvuttra和Onpattro）的销售额指引为24.75亿至25.25亿美元 [10] 产品与市场 - Amvuttra用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 该疾病特征为异常蛋白质在器官上积聚 [2] - 该药物于2022年6月首次获FDA批准用于治疗神经病变患者 并于2025年3月获批用于治疗心肌病患者 [2] - 公司产品与辉瑞、BridgeBio和Ionis Pharmaceuticals的药物存在竞争关系 [5] - Amvuttra是同类药物中唯一获批用于治疗多发性神经病或心肌病型转甲状腺素蛋白淀粉样变性的药物 [7] - 公司估计目前该疾病仅有20%的患者被确诊 市场潜力巨大 [7] 商业运营与需求 - Amvuttra患者需求环比增长超过一倍 [3] - 需求增长来自新诊断患者以及服用稳定剂后病情恶化的患者 [6] - 公司已确定170个医疗系统 这些系统开具了约80%的TTR药物 [8] - 公司估计90%的患者可在离家10英里内接受Amvuttra治疗 且绝大多数美国患者可获得该治疗的保险覆盖 [8] 研发管线与未来展望 - 公司拥有丰富的临床管线 并具备基于研发的可持续创新引擎 [4] - 公司正在开发下一代药物nucresiran 旨在进一步降低致病TTR蛋白 且给药频率可能延长至每六个月一次 [11] - 公司正在进行两项研究：针对心肌病患者的Triton-CM和针对多发性神经病患者的Triton-PN [11] - 多发性神经病研究结果预计在2028年公布 心肌病研究因基于心血管事件发生数 预计耗时更长 针对心肌病患者的nucresiran预计在2030年左右上市 [12] - 公司首席执行官将2025年称为公司的“里程碑之年” [9]