临床项目进展 - gavo-cel和TC-110的临床项目正在进行中，预计2021年将提交TC-510的首次增强IND申请[6] - gavo-cel在恶性胸膜间皮瘤和非小细胞肺癌的初步适应症中，患者总数为61,000人，31%患者具有MSLN表面表达[10] - gavo-cel的总体反应率为38%，疾病控制率为100%[20] - 在进行的gavo-cel I期/II期试验中，卵巢癌患者的反应率为50%，包括1例部分缓解[13] - gavo-cel的制造成功率为100%[14] - gavo-cel的剂量为5x10^7细胞/m²，适用于多种肿瘤类型[17] - gavo-cel的临床试验显示，所有患者均有肿瘤回归，8/8患者表现出肿瘤缩小[13] - gavo-cel的临床开发计划包括至少4名患者的剂量递增研究，目标是评估其安全性并确定推荐的第二阶段剂量（RP2D）[24] - gavo-cel的目标是针对50%的MSLN 2+/3+表达患者，计划在2021年进行初步数据展示[24] - TC-110的目标适应症患者数量约为14,000人，涵盖成人急性淋巴细胞白血病（aALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）等[26] - gavo-cel的临床生产预计在2022年上线，预计将加速商业化进程[47] - gavo-cel的目标是通过快速通道或突破性指定获得监管批准，计划在2021年启动第二阶段扩展研究[24] - 预计2021年将发布gavo-cel的中期第一阶段数据，并宣布其RP2D[48] - 2021年下半年将提交第三个TRuC项目TC-510的IND申请[49] 财务状况 - 截至2021年第一季度，公司现金储备约为3.33亿美元，预计资金可支持运营至2023年[49] 研发与市场前景 - 针对MSLN的靶向治疗，潜在市场人口为80,000人，76%的患者具有MSLN表面表达[10] - 在一项研究中，使用fratricide-resistant CD70 TRuC-T细胞的动物模型显示，4/5的动物在肿瘤重挑战中成功排斥肿瘤，显示出长期功能持久性[38] - gavo-cel与CD3s全基因组mesothelin TRuCs在体内研究中表现出相似的疗效，几乎完全清除肿瘤[45] - 预计2023年在马里兰州罗克维尔的商业规模设施将具备cGMP生产能力[7]