业绩总结 - 公司计划在2022年推出首个TCR T细胞疗法，目标为synovial sarcoma患者，预计提交BLA[10] - 在afamitresgene autoleucel（前称ADP-A2M4）的1期试验中，整体反应率为44%，疾病控制率为94%[21] - 截至2020年12月，公司总流动资金为3.68亿美元，财务状况良好，能够执行广泛的机会和价值驱动因素[74] 用户数据 - 在针对MAGE-A4的临床试验中，潜在患者总数为94,968人，其中HLA-A02阳性患者为38,937人[32] - 针对肝细胞癌（HCC）的市场机会，潜在AFP阳性患者为38,689人，HLA-A02阳性患者为15,862人[34] - 在筛选的1,043名患者中，HLA-A02的频率为41%，HLA-A01为25%，HLA-A*24为26%[55] 未来展望 - 公司预计到2025年将有五种产品进入临床，旨在提供治愈性和主流疗法[11] - 计划在2021年和2022年进行多项数据更新，包括SURPASS-2试验的初步临床数据[16][17] - 预计在2021年启动SURPASS-2试验，专注于食管和EGJ癌症患者[36] 新产品和新技术研发 - SPEARHEAD-1试验的入组在约12个月内完成，ADP-A2M4CD8的IND到注册导向试验约需2年[14] - 公司正在开发的HiT（HLA-independent TCRs）能够独立于HLA呈现直接结合目标，具有潜在的广泛市场应用[57] - 公司开发的iT细胞在杀死MAGE-A4表达的靶细胞方面表现出比第一代自体SPEAR T细胞更快的效果[66] 成本和制造创新 - 公司在SPEAR T细胞疗法的制造创新上实现了约40%的成本降低[14] - 公司所有基因编辑的干细胞平台提供高增殖潜力和可重复的起始材料，能够灵活添加多个下一代产品[62] 负面信息 - 公司在EGJ癌症患者中使用1.2亿转导细胞的单次剂量，观察到肿瘤大小减少51.52%[25] - 自体ADP-A2M4 SPEAR T细胞在添加后18-24小时开始杀死靶细胞，而所有基因编辑的iT细胞在6-9小时内开始杀死靶细胞[68]