业绩总结 - ADVM-022在OPTIC Phase 1试验中，Cohort 1的6名患者在60周的中位随访中均未需要救援注射[39] - ADVM-022在Cohort 1中，患者在接受治疗后1年内未需救援注射，显示出长期的疗效[39] - ADVM-022的临床试验显示出强劲的疗效和剂量反应的证据[39] - ADVM-022的现金及现金等价物截至2020年3月31日为2.97亿美元[8] 用户数据 - Cohort 2和Cohort 3中，分别有4/6和4/5患者在20周的随访中未需要救援注射[42] - ADVM-022在Cohort 1中，患者的最佳矫正视力（BCVA）平均变化为-2.7字母，CST平均变化为-26.2微米[40] - Cohort 2的患者BCVA平均变化为-2.8字母，救援无需患者的BCVA平均变化为+2.3字母[40] - Cohort 3的患者BCVA平均变化为+6.8字母，救援无需患者的BCVA平均变化为+8.8字母[40] 新产品和新技术研发 - ADVM-022的设计旨在通过单次注射提供持久的疗效，解决患者频繁注射的负担[20] - ADVM-022的给药方式为一次性玻璃体内注射，旨在提供持久的治疗效果[51] - ADVM-022在DME的Phase 2临床试验中，计划招募约33名患者[57] 市场扩张 - ADVM-022的全球销售市场为110亿美元，主要用于已批准的抗VEGF疗法[49] - 目前美国有超过3000万人患有糖尿病，约三分之一的成年人受到糖尿病视网膜病变的影响[48] - 糖尿病性黄斑水肿(DME)影响约5%的糖尿病患者，是糖尿病视网膜病变的主要视力损失原因[50] 安全性和负面信息 - 在ADVM-022的安全性总结中，未发现与ADVM-022或手术相关的严重不良事件[44] - 在ADVM-022的临床试验中，2名患者出现轻度眼内压升高，均已恢复[44] 未来展望 - 预计在2020年5月发布ADVM-022的Cohorts 1-3的中期数据[70] - 预计在2020年下半年完成Cohort 3的患者给药[70] - ADVM-022的主要目标是延缓DME病情活动的恶化[54]