财务数据和关键指标变化 - 公司在2月完成融资，第一季度末现金、现金等价物和有价证券达2.97亿美元，预计这些资金可支持运营至2022年 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）业务线 - OPTIC 1期剂量递增试验中，探索了6E11和2E11两个剂量及两种预防性类固醇方案，数据显示ADVM - 022疗效显著、有剂量反应，超过一年的长期持久性且无救援注射，队列3早期数据显示视力和OCT改善，药物耐受性良好，类固醇眼药水可有效控制眼部炎症，目前正推进队列4的入组工作，计划年底公布所有四个队列的数据 [9][10][13] 糖尿病性黄斑水肿（DME）业务线 - INFINITY 2期试验已获FDA批准开展患者招募，预计招募约33名近期诊断为DME的患者，评估6E11和2E11两个剂量的ADVM - 022，对照组仅接受阿柏西普治疗，所有患者从第8周起有资格接受救援性阿柏西普注射，研究为期48周，主要目标在第24周评估 [10][17][18] 各个市场数据和关键指标变化 糖尿病性视网膜病变（DR）市场 - 美国约3000万人受糖尿病影响，三分之一的糖尿病成年人受DR影响，DR是美国劳动年龄成年人失明的最常见原因，随着糖尿病患病率增加，糖尿病眼部疾病患病率预计上升 [15] 糖尿病性黄斑水肿（DME）市场 - DME是DR的视力威胁并发症，影响约5%的糖尿病成年人，是糖尿病视网膜病变患者视力丧失的主要原因，当前标准治疗是抗VEGF玻璃体内注射，但需频繁长期注射，患者依从性差，真实世界治疗效果不如临床试验 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将ADVM - 022开发为湿性AMD和DME的一次性玻璃体内注射基因疗法，以改变治疗模式，还专注于开发新型基因疗法管线，通过在科学会议上展示数据来推进早期疗法的发展 [8][10] - 行业内DME的标准治疗是抗VEGF玻璃体内注射，公司的ADVM - 022若成功，有望凭借其长期持久的效果在市场竞争中占据优势 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层提到COVID - 19对公司运营有影响，但公司采取了远程研究监测等预防措施，以保障患者和员工的健康，同时继续推进临床试验，认为目前对一次性玻璃体内抗VEGF药物的需求比以往任何时候都大 [7][12] - 公司对ADVM - 022在湿性AMD和DME的临床试验进展感到兴奋，认为其有潜力成为变革性治疗方法，未来将继续推进管线项目，为严重眼部疾病患者提供治疗方案 [8][20] 其他重要信息 - 公司宣布了ADVM - 022用于DME的INFINITY试验，并发布了2020年第一季度财务结果 [5] - 眼科医生和成功的药物开发者Scott Whitcup加入公司董事会，为公司战略提供有价值的贡献 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DME试验设计中，疾病活动恶化的时间定义是否为救援注射标准，以及阿柏西普患者24周不注射的比例 - 公司表示这是个好问题，基于其他研究，预计超过一半的阿柏西普患者在第16周左右需要救援注射，ADVM - 022虽未在DME中测试，但基于湿性AMD数据，预计其达到救援标准的比例会低很多，所以试验样本量相对较小 [22][25][26] 问题2：与FDA的互动对DME试验设计的影响，以及注册试验设计的新颖性 - 公司称与FDA密切合作设计试验，该试验为随机双盲设计，能产生可靠数据，可支持未来的数据包装，后续会根据研究结果考虑更具创造性的推进方式 [28][30] 问题3：INFINITY试验的救援标准与其他DME试验及临床实践的比较 - 救援标准是DME试验中最严格的，患者视力损失超过5个字母或OCT中央亚区厚度增加超过50微米时需接受救援治疗，临床实践中医生主要依据OCT，试验中设置标准是为确保决策的一致性和可靠性 [33][34][35] 问题4：OPTIC研究队列4的入组情况及COVID - 19对入组完成的影响 - 公司认为仍能在年底公布所有四个队列的数据，目前与试验点的沟通良好，筛选和入组工作将继续顺利进行，但COVID - 19的长期影响仍有待观察 [36][37] 问题5：DME疾病严重程度的范围是否与AMD一样广，以及OPTIC研究四个队列之后的计划 - DME试验招募的是黄斑中心有积液、视力受影响且近期诊断的患者，不论严重程度，希望一次性玻璃体内治疗能提前干预糖尿病视网膜病变，未来可能扩大到更广泛的患者群体；OPTIC研究需等待队列4的数据，确认剂量反应、疗效和安全性后，再与FDA讨论后续试验设计，通常后期研究会采用随机对照双盲设计，并需显示与标准治疗相当的视力结果 [39][42][48] 问题6：DME试验中患者入组前的潜在洗脱期，以及INFINITY或OPTIC的III期研究中对照臂的设置 - 入组患者为近期诊断的DME患者，有积液和视力下降，入组前可能未注射或注射次数少；III期研究的对照臂通常是批准的治疗方案，公司会与监管机构讨论是否有其他类型的对照组，但基本情况会是与获批的最佳治疗方案进行比较 [51][53][56] 问题7：DME试验患者是否都是已知的抗VEGF响应者或部分患者未接受过抗VEGF治疗 - 部分患者未接受过抗VEGF治疗，公司与顾问讨论后决定纳入治疗初治患者，若患者之前有注射史，需研究者确认有响应且无安全反应 [58][59] 问题8：DME患者群体在剂量方面是否有特殊考虑，临床开发路径及INFINITY数据公布时间 - 公司使用与湿性AMD相同的6E11和2E11两个剂量，基于抗VEGF玻璃体内注射试验，认为DME和AMD反应应大致相似，第24周有中期分析，可根据数据调整剂量；OPTIC研究完成队列4入组后，若数据与之前相似，将与卫生当局沟通推进后期试验，试验数量取决于适应症和与当局的讨论结果；公司将在招募和治疗患者后提供INFINITY数据和入组时间的指导 [62][65][69] 问题9：OPTIC研究中的炎症动力学，以及与Regeneron合作终止的情况 - 非人类灵长类动物数据显示炎症在注射后4 - 6周达到高峰，之后下降，人类患者使用类固醇眼药水控制炎症效果良好，多数患者炎症可得到控制；公司与Regeneron的合作于今年5月到期，这为公司探索其他适应症提供了机会 [71][72][77] 问题10：关于运营支出（OpEx）的问题 - 公司表示会后与提问者沟通 [78][80]