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Adverum Biotechnologies(ADVM) - 2020 Q1 - Earnings Call Transcript

财务数据和关键指标变化 - 公司在2月完成融资,第一季度末现金、现金等价物和有价证券达2.97亿美元,预计这些资金可支持运营至2022年 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)业务线 - OPTIC 1期剂量递增试验中,探索了6E11和2E11两个剂量及两种预防性类固醇方案,数据显示ADVM - 022疗效显著、有剂量反应,超过一年的长期持久性且无救援注射,队列3早期数据显示视力和OCT改善,药物耐受性良好,类固醇眼药水可有效控制眼部炎症,目前正推进队列4的入组工作,计划年底公布所有四个队列的数据 [9][10][13] 糖尿病性黄斑水肿(DME)业务线 - INFINITY 2期试验已获FDA批准开展患者招募,预计招募约33名近期诊断为DME的患者,评估6E11和2E11两个剂量的ADVM - 022,对照组仅接受阿柏西普治疗,所有患者从第8周起有资格接受救援性阿柏西普注射,研究为期48周,主要目标在第24周评估 [10][17][18] 各个市场数据和关键指标变化 糖尿病性视网膜病变(DR)市场 - 美国约3000万人受糖尿病影响,三分之一的糖尿病成年人受DR影响,DR是美国劳动年龄成年人失明的最常见原因,随着糖尿病患病率增加,糖尿病眼部疾病患病率预计上升 [15] 糖尿病性黄斑水肿(DME)市场 - DME是DR的视力威胁并发症,影响约5%的糖尿病成年人,是糖尿病视网膜病变患者视力丧失的主要原因,当前标准治疗是抗VEGF玻璃体内注射,但需频繁长期注射,患者依从性差,真实世界治疗效果不如临床试验 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将ADVM - 022开发为湿性AMD和DME的一次性玻璃体内注射基因疗法,以改变治疗模式,还专注于开发新型基因疗法管线,通过在科学会议上展示数据来推进早期疗法的发展 [8][10] - 行业内DME的标准治疗是抗VEGF玻璃体内注射,公司的ADVM - 022若成功,有望凭借其长期持久的效果在市场竞争中占据优势 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层提到COVID - 19对公司运营有影响,但公司采取了远程研究监测等预防措施,以保障患者和员工的健康,同时继续推进临床试验,认为目前对一次性玻璃体内抗VEGF药物的需求比以往任何时候都大 [7][12] - 公司对ADVM - 022在湿性AMD和DME的临床试验进展感到兴奋,认为其有潜力成为变革性治疗方法,未来将继续推进管线项目,为严重眼部疾病患者提供治疗方案 [8][20] 其他重要信息 - 公司宣布了ADVM - 022用于DME的INFINITY试验,并发布了2020年第一季度财务结果 [5] - 眼科医生和成功的药物开发者Scott Whitcup加入公司董事会,为公司战略提供有价值的贡献 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1:DME试验设计中,疾病活动恶化的时间定义是否为救援注射标准,以及阿柏西普患者24周不注射的比例 - 公司表示这是个好问题,基于其他研究,预计超过一半的阿柏西普患者在第16周左右需要救援注射,ADVM - 022虽未在DME中测试,但基于湿性AMD数据,预计其达到救援标准的比例会低很多,所以试验样本量相对较小 [22][25][26] 问题2:与FDA的互动对DME试验设计的影响,以及注册试验设计的新颖性 - 公司称与FDA密切合作设计试验,该试验为随机双盲设计,能产生可靠数据,可支持未来的数据包装,后续会根据研究结果考虑更具创造性的推进方式 [28][30] 问题3:INFINITY试验的救援标准与其他DME试验及临床实践的比较 - 救援标准是DME试验中最严格的,患者视力损失超过5个字母或OCT中央亚区厚度增加超过50微米时需接受救援治疗,临床实践中医生主要依据OCT,试验中设置标准是为确保决策的一致性和可靠性 [33][34][35] 问题4:OPTIC研究队列4的入组情况及COVID - 19对入组完成的影响 - 公司认为仍能在年底公布所有四个队列的数据,目前与试验点的沟通良好,筛选和入组工作将继续顺利进行,但COVID - 19的长期影响仍有待观察 [36][37] 问题5:DME疾病严重程度的范围是否与AMD一样广,以及OPTIC研究四个队列之后的计划 - DME试验招募的是黄斑中心有积液、视力受影响且近期诊断的患者,不论严重程度,希望一次性玻璃体内治疗能提前干预糖尿病视网膜病变,未来可能扩大到更广泛的患者群体;OPTIC研究需等待队列4的数据,确认剂量反应、疗效和安全性后,再与FDA讨论后续试验设计,通常后期研究会采用随机对照双盲设计,并需显示与标准治疗相当的视力结果 [39][42][48] 问题6:DME试验中患者入组前的潜在洗脱期,以及INFINITY或OPTIC的III期研究中对照臂的设置 - 入组患者为近期诊断的DME患者,有积液和视力下降,入组前可能未注射或注射次数少;III期研究的对照臂通常是批准的治疗方案,公司会与监管机构讨论是否有其他类型的对照组,但基本情况会是与获批的最佳治疗方案进行比较 [51][53][56] 问题7:DME试验患者是否都是已知的抗VEGF响应者或部分患者未接受过抗VEGF治疗 - 部分患者未接受过抗VEGF治疗,公司与顾问讨论后决定纳入治疗初治患者,若患者之前有注射史,需研究者确认有响应且无安全反应 [58][59] 问题8:DME患者群体在剂量方面是否有特殊考虑,临床开发路径及INFINITY数据公布时间 - 公司使用与湿性AMD相同的6E11和2E11两个剂量,基于抗VEGF玻璃体内注射试验,认为DME和AMD反应应大致相似,第24周有中期分析,可根据数据调整剂量;OPTIC研究完成队列4入组后,若数据与之前相似,将与卫生当局沟通推进后期试验,试验数量取决于适应症和与当局的讨论结果;公司将在招募和治疗患者后提供INFINITY数据和入组时间的指导 [62][65][69] 问题9:OPTIC研究中的炎症动力学,以及与Regeneron合作终止的情况 - 非人类灵长类动物数据显示炎症在注射后4 - 6周达到高峰,之后下降,人类患者使用类固醇眼药水控制炎症效果良好,多数患者炎症可得到控制;公司与Regeneron的合作于今年5月到期,这为公司探索其他适应症提供了机会 [71][72][77] 问题10:关于运营支出(OpEx)的问题 - 公司表示会后与提问者沟通 [78][80]