业绩总结 - ADVM-022为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）提供了一次性注射的基因治疗，旨在实现长期疗效[5] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.62亿美元[8] - OPTIC试验第一队列的安全性、有效性和耐久性数据令人信服，所有患者在44周的中位随访期内未需额外注射[43] 用户数据 - 美国湿性AMD患者约为120万，糖尿病视网膜病变患者约为800万[6] - 糖尿病视网膜病变是工作年龄成年人失明的主要原因，约有800万人受到影响[71] - 目前约有100万患者接受糖尿病视网膜病变的治疗[71] 新产品和新技术研发 - ADVM-022的安全性良好，未出现与ADVM-022相关的严重不良事件（SAE）[48] - ADVM-022的设计旨在提供长期的VEGF抑制，增强视网膜细胞的转导效率[15][74] - ADVM-022的标准治疗为一次性玻璃体内注射，简单的门诊程序[75] 市场扩张和并购 - 公司计划在2020年上半年提交IND申请，计划在2020年下半年启动糖尿病视网膜病变的研究[6] - 公司将在2020年第一季度提交糖尿病视网膜病变的IND申请[86] - 公司计划在2020年第一季度完成第三队列的患者给药，并开始第四队列的入组[86] 其他新策略和有价值的信息 - 第一队列患者在ADVM-022治疗前平均接受了35次抗VEGF注射，治疗后未需额外注射[43] - 公司通过内部专业知识和外部GMP能力，优化产品发布的工艺开发和质量控制[82] - 新总部将扩展内部工艺开发能力，从200L提升至1000L[82] - 公司与领先的合同制造组织（CMOs）合作，进行大规模cGMP生产[84]