业绩总结 - Adverum在2018年12月31日的现金、现金等价物和短期投资总额约为2.05亿美元，以支持其运营直到2021年[6] - 预计到2021年，Adverum将拥有约2.05亿美元的现金、现金等价物和短期投资[63] 用户数据 - 湿性年龄相关性黄斑变性在美国的患者人数约为120万，全球患者人数约为300万[11] 新产品和新技术研发 - Adverum的ADVM-022是针对湿性年龄相关性黄斑变性的单次注射基因治疗候选药物，目前正在进行OPTIC 1期临床试验[5] - ADVM-022在非人灵长类动物(NHP)中显示出在注射后22个月内维持抗VEGF蛋白的强效水平[18] - 在NHP的研究中，ADVM-022在注射后13个月时，Grade IV新生血管病变的发生率为40%，显著低于对照组的5%[24] - OPTIC试验的主要终点是24周的安全性评估，次要终点包括24周时最佳矫正视力(BCVA)的变化[46] - Adverum计划在2019年上半年更新OPTIC试验的入组情况，并预计在2020年第一季度发布中期数据[48] - 预计在2019年上半年更新稀有疾病项目的临床前计划[62] 市场扩张和并购 - Adverum的制造策略包括利用内部专业知识和外部GMP能力，以支持其产品的规模化生产[52] - Adverum的AAV平台具有强大的专利组合和可扩展的制造流程，旨在提高治疗的可及性[6] - Adverum能够生成大量AAV外壳库，允许在非人灵长类动物中进行筛选，以提高所选变体在人体中的有效性[55] - Adverum的制造能力将扩展至1000升的内部工艺开发[63] 其他新策略和有价值的信息 - Adverum在2018年第三季度获得FDA的快速通道认证，以加速ADVM-022的开发[49] - 每个产品的开发和商业化里程碑可达中十位数百万美元[58] - Adverum在两个目标上有选择分享高达35%的利润和开发成本的选项[60] - 初始3年合作期已延长3年至2020年5月[60] - Adverum的初始付款为800万美元，里程碑达成后可获得高达6.4亿美元的付款[60]