业绩总结 - Adverum截至2018年9月30日的现金、现金等价物和短期投资约为2.18亿美元，预计可支持运营至少到2020年上半年[6] - Adverum在2018年第三季度获得FDA的快速通道认证[47] 用户数据 - 美国湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者约为120万，全球患者约为300万，相关抗VEGF疗法的全球销售额达到100亿美元[10] 新产品和新技术研发 - ADVM-022在非人灵长类动物中显示出在注射后22个月内维持抗VEGF蛋白的强效水平[17] - ADVM-022在非人灵长类动物中注射后16个月，诱导的aflibercept水平达到治疗窗口内，与标准治疗相当[30] - Adverum的行业领先AAV平台和能力包括下一代载体、强大的专利组合和可扩展的生产流程[6] - Adverum拥有专有的细胞库技术，以克服交叉包装的挑战，提高筛选所需变体的成功概率[53] - Adverum能够生成大量AAV衣壳库，允许在非人灵长类动物中进行筛选，以提高所选变体在人体中的有效性[53] - Adverum已识别出4个眼科治疗靶点，并计划针对最多8个靶点进行开发[58] 未来展望 - 预计在2019年上半年更新OPTIC试验的入组情况，并在2020年第一季度公布1-3组的中期数据[48] - Adverum计划在2019年上半年更新ADVM-022针对湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）的OPTIC I期试验入组情况[59] - Adverum预计在2020年第一季度发布OPTIC I期试验1-3组的中期数据[60] 市场扩张和并购 - Adverum与合作伙伴的初始付款为800万美元，里程碑达成后可获得高达6.4亿美元的付款[58] - Adverum在每个产品的开发和商业化里程碑中可获得高达中十位数的百万美元金额[56] - Adverum在每个产品的净销售中可获得从中低个位数到低十位数的特许权使用费[56] 负面信息 - ADVM-022在非人灵长类动物中显示出长期安全性，正常视网膜结构在注射后21个月内保持[17]