现金流与财务状况 - 截至2018年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2.18亿美元，预计可支持运营至少到2020年上半年[7] - 截至2018年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2.18亿美元，预计可支持运营至少到2019年上半年[57][58] 产品研发与临床试验 - ADVM-022在非人灵长类动物(NHP)中显示出长期疗效，注射后13个月的Grade IV CNV病变比例为40%，显著低于对照组的5%[25] - ADVM-022在NHP中注射16个月后，诱导的aflibercept水平在视网膜和脉络膜中达到药理相关水平[31] - OPTIC试验于2018年第四季度启动，首位患者已于2018年第四季度接受治疗，预计在2019年上半年更新试验入组情况[44] - OPTIC试验的主要终点为24周的安全性评估，次要终点包括24周时BCVA的变化和中央视网膜厚度的变化[42] - 预计2019年上半年将更新ADVM-022针对湿性年龄相关性黄斑变性的OPTIC 1期试验入组情况[55] - 预计2020年第一季度将发布OPTIC 1期试验的中期数据[56] 市场机会与战略 - 美国湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者约为120万，全球患者约为300万，抗VEGF疗法的全球销售额为92亿美元[11] - 公司计划针对多达5个眼科适应症进行开发[52] - 公司已识别出4个眼科治疗靶点，计划针对最多8个靶点进行开发[54] 合作与财务里程碑 - 公司将获得100万美元的前期付款以评估下一代AAV载体[52] - 每个产品的开发和商业化里程碑可达数百万美元的中位数金额[52] - 初始付款为800万美元，里程碑达成后可获得高达6.4亿美元的付款[54] - 公司在全球净销售额上将获得低至中单数字到低十位数的分层特许权使用费[52] - 公司在全球净销售额上将获得低至中单数字的特许权使用费[54] 技术与制造能力 - Adverum的ADVM-022采用了专有的AAV.7m8载体，旨在通过单次注射提供长期抗VEGF治疗[19] - Adverum的制造策略包括利用内部专业知识和外部能力，以支持GMP合同制造组织的可扩展生产[47] - Adverum的行业领先AAV平台具备下一代载体、强大的专利组合和可扩展的制造流程[6] - Adverum获得FDA的快速通道认证，进一步推动ADVM-022的开发进程[44]