财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度末公司现金、现金等价物和投资为7.33亿美元 [22] - 2022年第一季度研发费用为6020万美元，其中包括1110万美元非现金股票薪酬费用 [22] - 2022年第一季度一般及行政费用为1990万美元，其中包括1120万美元非现金股票薪酬费用 [22] - 2022年第一季度净亏损为7990万美元，合每股0.56美元，包括2230万美元非现金股票薪酬费用 [22] - 公司预计2022年全年运营费用在3.6亿美元至3.9亿美元之间，包括9000万美元至1亿美元的非现金股票薪酬费用，且不包括潜在业务发展活动的影响 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 细胞疗法业务 - 公司在CD - 19和BCMA项目上取得概念验证数据，拥有最全面的Allogene CAR - T同种异体数据，显示出持久性 [7] - ALLO - 715在UNIVERSAL试验中的数据受研究者好评，公司对其治疗复发难治性多发性骨髓瘤有信心 [17] - ALLO - 605作为首个TurboCAR候选药物处于1期评估阶段，上周获FDA孤儿药指定 [18] - ALLO - 316针对晚期或转移性透明细胞肾细胞癌进入1期剂量递增阶段，上月在2022年美国癌症研究协会年会上展示临床前数据，3月获FDA快速通道指定 [19] 抗体业务 - 公司准备启动EXPAND试验以支持ALLO - 647（专有抗CD52单克隆抗体）的注册，该试验旨在确定ALLO - 647对淋巴细胞清除率的贡献 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 二线大B细胞淋巴瘤和复发难治性多发性骨髓瘤市场庞大，有数千潜在合适患者，但自体疗法无法满足需求 [11] - 晚期肾癌患者五年生存率低于15% [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于将同种异体CAR - T疗法工业化，目标是让所有符合条件的患者都能获得这种重要治疗方式 [7][9] - 推进AlloCAR T进入实体瘤领域，开展多个临床试验项目，将领先的ALLO CAR - T产品候选药物推向关键试验阶段 [8] - 建设自有细胞制造设施Cell Forge 1（CF - 1），以支持临床和商业制造、分析测试及细胞疗法产品的分发 [12] 行业竞争 - 自体CAR - T疗法虽有进展，但存在制造和交付的后勤挑战、成本高、等待时间长和制造失败的可能性等问题，同种异体CAR - T产品有望满足市场需求并扩大市场 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术当前市场低迷，但公司领导团队有应对经验，且财务状况良好，有足够现金支持推进多个潜在同类最佳的AlloCAR T候选药物进行关键试验 [21] - 公司对目前取得的数据感到满意，认为产品与自体产品具有可比性，有望建立即取即用的疗法，改变细胞疗法的使用方式 [25] - 公司对BCMA项目进展满意，有信心在年底根据数据做出决策 [32] 其他重要信息 - 公司欢迎新的首席人力官Susan Lundeen加入高级领导团队，她将负责公司人力资源工作，支持公司从研发向商业阶段过渡 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在关键的ALLO - 501A试验中需要展示什么才能获批？产品上市后目标是针对无法获得自体产品的患者还是与自体产品正面竞争？ - 公司认为目前产品数据显示出与自体产品相当的持久性和完全缓解率，且在ICANs和CRS方面表现良好，目标是建立即取即用的疗法，治疗所有有需要的患者，而非针对特定小众患者群体 [25] 问题2: 启动关键的2期弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）研究的步骤有哪些？制造方面还有哪些需要批准的事项？限制步骤是什么？与以往启动关键研究时有何不同？ - ALLO - 501A关键研究按计划于2022年年中启动，公司正在完成CMC活动，以便使用Cell Forge 1生产的商业可用材料启动关键研究，目标是使ALLO - 501A成为首个获批的同种异体CAR - T产品 [28] 问题3: Alpha 2试验设计中，巩固治疗是否对所有患者都是标准治疗？如何确定实施巩固治疗的合适时间？ - 公司在大T细胞淋巴瘤治疗方面有丰富数据，已确定试验的设计和给药方案，因行业竞争激烈，将在研究开始时公布1期研究的细节 [30] 问题4: 到年底时对BCMA项目的推进有多大信心？ - 公司对BCMA项目进展满意，ASH会议上的数据与Abecma相似，持续跟进患者情况，同时探索其他治疗方式以优化效益风险比，有信心在年底根据数据做出决策 [32] 问题5: 是否有计划调整产品表型，使其更倾向于年轻记忆型细胞？对目前的配方是否满意？ - 公司使用健康供体的细胞制造出的产品通常具有所谓的幼稚表型，以中央记忆或幼稚细胞为主，会继续寻找提高产品质量和产量的方法，但目前对细胞表型感到满意，不影响使用CF - 1生产的细胞进入关键项目 [35] 问题6: 关键的Alpha 2试验2期部分开始招募患者前，EXPAND研究能否开始？能否将Alpha 2试验1期部分的患者转移到EXPAND研究中？ - EXPAND研究将在Alpha 2研究之后开始，Alpha 2研究是501A的注册试验，更为重要，EXPAND研究旨在分离ALLO - 647的效果，将在501A单臂研究开始后进行 [37] 问题7: 如何考虑EXPAND试验的主要终点？ALLO - 501A和ALLO - 647需要分别提交生物制品许可申请（BLA）还是可以合并提交一个BLA？ - 公司将在研究开始时公布试验终点的细节，每种药物将分别提交BLA [39][40] 问题8: ALLO - 316的临床前数据显示细胞未发生自相残杀，如何理解掩蔽机制？它对细胞寿命有保护作用的同时，是否会影响疗效？还是需要在临床试验中观察？ - 公司团队选择的CAR能够掩蔽CD70表位，避免细胞自相残杀，细胞进入体内后，被掩蔽的表位可能会暴露，从而发挥作用，目前处于剂量递增阶段，尚无法确定具体效果，但有信心该掩蔽机制能使产品生产和发挥作用 [42] 问题9: Axi - cel获批用于二线治疗B细胞淋巴瘤，对三线同种异体CAR - T疗法的潜在患者群体有何影响？公司内部是否有相关数据或百分比讨论？ - 尽管Yescarta和Breyanzi在二线治疗中有重大成果，但目前三线合适患者中接受CAR - T疗法的比例仅为20% - 30%，自体产品的复杂性导致其进入二线治疗需要时间，公司认为即取即用的产品在市场渗透和治疗速度方面将表现更好 [44] 问题10: 近期重点是关键的Alpha 2研究，何时计划开展二线LBCL研究？哪些特定患者亚组最适合作为首要目标？ - 公司预计在Alpha 2和EXPAND试验之后不久开展二线研究，尽管二线市场变化缓慢，但仍有足够的复发难治性患者，公司会跟进相关研究节奏 [47] 问题11: 如何看待与可能存在载体供应问题的自体产品的潜在竞争？ - 公司在载体和制造供应方面有两年半的密切工作经验，目前估计Cell Forge 1每年可生产20,000剂产品，同种异体产品每次制造运行可生产一百多剂，与自体制造有很大不同，公司在这方面有优势 [49] 问题12: 预计在今年下半年展示的CD - 19和BCMA临床学习成果有哪些？CD70项目何时能看到首批数据？ - 公司计划在年底对CD - 19和BCMA项目提供更多更新，包括BCMA项目的决策和CD - 19项目的长期随访数据，CD70项目（ALLO - 316）仍处于剂量递增阶段，目前预计更多在明年展示数据 [51][52]