现金及投资状况 - 截至2019年3月31日,公司现金及投资总额约为5.53亿美元[4] 临床试验与新产品研发 - ALLO-501的临床试验预计在2020年5月进行,针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(R/R NHL)[4] - ALLO-715的临床试验预计在2020年第四季度进行,针对复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)[4] - ALLO-501A的IND已获得美国FDA批准,预计在2020年第二季度启动简化的第一阶段试验[26] - ALLO-316针对肾细胞癌(RCC)及多种血液恶性肿瘤,预计在2020年底提交IND申请[41] - ALLO-647的剂量范围为39至90毫克,作为淋巴耗竭治疗的一部分[24] - ALLO-501的细胞动力学和抗肿瘤活性将作为关键次要目标进行评估[22] - ALLO-715的治疗将包括40、120和320 x 10^6 CAR+细胞的剂量递增[32] - 预计2020年第二季度将公布ALLO-501 ALPHA试验的初步数据[51] 生产能力与市场扩张 - 公司正在加州新泽克市建设GMP制造能力,预计在2021年准备就绪[54] - Allogene与Notch签署了全球独家许可协议,开发iPSC AlloCAR™产品,初步应用于NHL、白血病和多发性骨髓瘤[62] - Allogene在Notch中持有25%的股权,Notch在iPSC向T细胞分化方面具有领先地位[62] 临床试验结果 - UCART19在PALL试验中,86%的患者实现完全缓解(CR)或部分缓解(CRi)[70] - UCART19在PALL试验中,6名患者中有100%(6/6)实现CR/CRi,CALM试验中14名患者中73%(8/11)实现CR/CRi[70] - UCART19的安全性和耐受性为主要目标,正在进行的PALL试验中共治疗7名患者,使用的细胞总数为2 x 10^7[67] - UCART19的剂量递增试验CALM中,6名患者在DL1(6 x 10^6细胞)和6名患者在DL2(6至8 x 10^7细胞)中接受治疗[67] - UCART19的临床试验中,观察到15/17名患者在FCA下的扩增,0/4名患者在FC下的扩增[70] - UCART19的临床试验中,90.5%的患者出现与UCART19相关的任何不良事件(AE)[72] - UCART19的临床试验中,4.8%的患者出现4级细胞因子释放综合症(CRS)[71] - UCART19的临床试验中,AML患者的5年生存率低于28%,急需新疗法[73]
Allogene Therapeutics (ALLO) Investor Presentation - Slideshow