临床与研发进展 - Allogene的临床和前临床项目包括3个临床和17个前临床项目，涵盖血液和实体肿瘤适应症[6] - ALLO-501A的IND已获得美国FDA批准，预计将在2020年第二季度启动简化的1期临床试验[27] - ALLO-715与nirogacestat的组合研究预计在2020年下半年启动，旨在提高抗肿瘤疗效[33] - ALLO-316针对肾细胞癌（RCC）和多种血液恶性肿瘤，预计在2020年底提交IND申请[39] - ALLO-501的初步1期数据预计在2020年第二季度发布[23] - ALLO-715的初步1期数据预计在2020年第四季度发布[29] - UCART19在PALL试验中，86%的患者（6/7）达到了完全缓解（CR）或完全缓解不完全（CRi）[81] - 在CALM试验中，57%的患者（8/14）达到了CR/CRi，且在使用FCA的情况下，CR/CRi率为82%（14/17）[81] - UCART19的临床试验中，观察到15/17患者在使用FCA时有UCART19扩增[81] 制造与技术能力 - 通过单次制造运行，预计可治疗超过100名患者，制造过程可扩展且高效[9] - Allogene的制造能力将在2021年达到GMP标准，支持潜在的商业发布[46] - TurboCAR™技术旨在提高CAR T细胞的适应性和持久性，减少疲劳[53] - Allogene在Notch公司持有25%的股权，Notch的专有平台支持可扩展的无饲养细胞制造成熟T细胞和CAR T细胞[55] 安全性与市场需求 - UCART19的安全性评估显示，90.5%的患者经历了与UCART19相关的副作用[82] - AML患者的5年生存率低于28%，急需新疗法[83] - DLL3在小细胞肺癌中的表达率为80%，在低级别胶质瘤中为90%[89] - Allogene的UCART19在儿童和成人患者中均显示出良好的抗白血病活性[78] - UCART19的剂量递增试验中，成人患者的剂量为6 x 10^6至1.8 x 10^8总细胞[78] 新策略与未来展望 - 通过增强的淋巴耗竭和免疫逃逸机制，Allogene致力于防止移植物排斥反应[49] - Allogene将使用其专有的抗-CD52单克隆抗体（ALLO-647）用于AlloCAR T™项目[81]