医疗需求与市场潜力 - ALRN-6924针对MDM2扩增癌症的潜在医疗需求约为39,000名患者，仅在美国[6] - p53突变癌症患者中，p53突变的发生率约为50%，潜在医疗需求约为130,000名患者，仅在美国[7] - 预计在美国有约13万名患者对ALRN-6924的骨髓保护治疗有医疗需求[42] 临床试验与疗效 - ALRN-6924在单药治疗的1期临床试验中，共有71名患者参与，观察到2例完全缓解（CR）和2例部分缓解（PR），持久反应超过2年[12] - ALRN-6924在1期临床试验中，71名患者中无3级及以上血小板减少症，3%出现3级及以上中性粒细胞减少症[14] - ALRN-6924的推荐2期剂量为每次3.1 mg/kg，且在1期试验中观察到的有效剂量低于0.8 mg/kg[12] - ALRN-6924在保护正常细胞免受化疗毒性方面显示出良好的前景，尤其是在p53突变癌症患者中[33] 研发进展与合作 - ALRN-6924与CDK4/6抑制剂（palbociclib）联合使用的试验正在进行中，目标是评估安全性和活性信号[24] - ALRN-6924的临床开发计划包括40名患者的1b期和80名患者的2期研究[37] - ALRN-6924与Pfizer的palbociclib的2a期组合研究正在进行中，预计在2020年第二季度提供约35名患者的中期数据[41] - ALRN-6924在骨髓保护方面的1b/2期研究计划于2019年9月启动[42] 财务状况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为3150万美元[40] - 预计现金流可持续到2020年第四季度[40] - 截至2019年8月6日，公司已发行2780万股，另有1290万股认股权证[40] 其他信息 - MDM2扩增在所有癌症中发现的比例高达4%[22] - 化疗引起的严重中性粒细胞减少症在肺癌、乳腺癌和结直肠癌患者中的发生率为40%-70%[29] - 2018年美国癌症患者人数为86万人，其中约30%接受化疗的患者会出现显著的骨髓毒性[38] - 预计有50%的患者存在p53突变[38] - 主要终点在治疗开始后12天进行数据读取[37] - ALRN-6924的临床试验预计将在2020年第二季度公布所有患者的结果[24]