财务数据和关键指标变化 - 2019年上半年公司营收为340万美元，而2018年上半年无营收，营收包括190万美元的ZEJULA销售额和150万美元的Optune在香港的销售额 [29] - 2019年上半年研发费用为5890万美元，2018年同期为3460万美元，增长主要归因于许可费增加、正在进行和新启动的后期临床试验、工资及工资相关费用以及支持内部开发计划的研究工作扩展 [30] - 2019年上半年销售、一般和行政费用为2950万美元，2018年同期为640万美元，增长主要是由于公司在中国继续扩大商业运营，工资及工资相关费用增加 [30] - 2019年上半年公司净亏损8330万美元，摊薄后每股净亏损1.37美元；2018年上半年净亏损4150万美元，摊薄后每股净亏损0.83美元 [30] - 截至2019年6月30日，现金及现金等价物和短期投资总计3.932亿美元，其中包括今年后续发行的净收益 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务 - niraparib（ZEJULA）：在香港商业推出表现超预期，2019年第二季度在香港市场占有率达66%，领先于已在香港上市两年多的Lynparza [18] - margetuximab：SOPHIA试验显示margetuximab联合化疗与曲妥珠单抗联合化疗相比，显著延长了无进展生存期，MacroGenics计划今年下半年提交美国生物制品许可申请（BLA），并与公司合作启动HER2阳性胃癌的全球III期MAHOGANY试验 [12] - ripretinib：INVICTUS试验显示，作为胃肠道间质瘤（GIST）的四线治疗药物，ripretinib与安慰剂相比，显著延长了无进展生存期，中位无进展生存期分别为6.3个月和1个月，疾病进展或死亡风险降低了85%；探索性分析显示，ripretinib也延长了总生存期，分别为15.1个月和6.6个月 [25] 医疗器械业务 - Optune：在香港表现超预期，患者数量的初始增长曲线在Optune所有主要市场推出国家中处于最佳之列；8月获得国家药品监督管理局（NMPA）创新医疗器械认定，有望年底前获批 [11][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国GIST发病率高于西方世界，患者群体比美国和欧洲市场总和更大，目前中国约有10万患者正在接受治疗，每年新增诊断病例超过3万例 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为中国生物技术领导者和全球商业阶段生物制药公司，目前拥有10个后期资产，针对肿瘤和传染病领域的20多种适应症 [10] - 业务发展方面，通过与新合作伙伴合作增强产品组合，如与Deciphera合作获得ripretinib大中华区独家权益，与Incyte合作开发和商业化抗PD - 1单克隆抗体Altral [13][25][27] - 行业竞争上，公司认为ZEJULA是高度差异化的PARP抑制剂，在香港市场已领先于Lynparza；对于margetuximab，SOPHIA试验结果使其在HER2阳性乳腺癌治疗上具有竞争力；ripretinib在GIST治疗上数据优于avapritinib [18][24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年上半年公司在多个方面取得重大进展，为下半年潜在变革性事件奠定基础，对未来充满热情和信心 [9] - 公司拥有积极的目标和全球雄心，具备实现成功所需的战略、资源和团队 [15] - 中国创新肿瘤产品市场需求高，尽管很多产品未纳入医保报销，但人们愿意支付，公司对产品在中国市场的商业前景充满信心 [75][76] 其他重要信息 - 截至7月31日，公司员工总数达577人，其中商业团队约250人，发现和开发团队约250人，还招聘了资深肿瘤研究科学家Valeria Fantin领导全球发现工作 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ZEJULA在香港成功推出的因素及对中国大陆推出的借鉴经验 - 公司在香港有优秀团队，执行能力强；ZEJULA是同类最佳产品，每日一次用药，统计证据良好；医学团队医学教育工作出色；团队有多年成功推出肿瘤产品的经验；根据体重给药，安全性和疗效更好，每日一次给药且代谢物情况减少了药物相互作用；随着更多研究发表，医生希望尽早使用该药物预防转移 [35][36][37] 问题2：新科学顾问委员会成员如何影响早期开发管线 - 公司在全球不断加强发现工作，新顾问委员会成员将参与公司战略制定，特别是在研究方面，公司每年与他们举行四次会议，并根据需要临时开会，同时公司也会根据需要咨询其他顾问和专家 [39] 问题3：公司股东结构是否会从非美国申报者转变为美国申报者 - 这取决于资本市场力量，难以预测未来，但目前公司仍是外国私人发行人，不过在美国有很多投资者，公司希望吸引能与公司长期共同成长、了解业务的投资者 [41][42] 问题4：ZEJULA和Optune在中国获批的最后步骤和影响因素，以及香港近期商业动荡对下半年销售的影响 - 香港商业动荡未对公司商业推出和收入产生影响；ZEJULA已获得NMPA受理和优先审评，公司认为监管机构努力与公司合作，产品有医疗需求且得到关键意见领袖网络认可，但中国审批存在风险，公司只能提供最佳估计 [44][45] 问题5：如何看待Lynparza的PAOLA - 1试验数据与ZEJULA的PRIMA试验及商业机会的关系 - 应等待两项试验在即将召开的医学会议上公布详细数据；PRIMA是单药治疗，与安慰剂对比，而PAOLA - 1是联合治疗对比；公司对ZEJULA在竞争中具有的优势充满信心，包括整体疗效、生活质量和药物经济学方面，特别是在中国市场 [49] 问题6：如何对中国市场上niraparib的商业销售进行基准评估，并与Lynparza销售情况比较 - 公司认为在中国有优秀团队、优质产品和良好推广，对成功充满信心；公司在中国进行了PK研究和市场竞争力研究，有超过250名患者的数据，得到了很多主要研究者（PI）和关键意见领袖（KOL）的支持；团队有丰富的肿瘤产品推出经验，进行了大量医学教育和KOL、PI网络拓展工作；香港的成功经验对中国市场有借鉴作用，包括内部团队学习和外部KOL经验传递 [56][57][58][59] 问题7：margetuximab在乳腺癌方面向NMPA提交申请的预期时间以及针对该人群的桥接研究计划 - 对于二线乳腺癌，等待内部数据完整后提交临床试验申请（CTA）；对于胃癌，准备好完整文件后直接提交新药申请（NDA） [62] 问题8：与Five Prime合作的margetuximab项目患者群体假设在过去几个月的变化以及对该项目首次中期无效性分析的信心原因 - 该项目由Five Prime全球主导，公司尊重合作伙伴的新闻发布，无法单独披露患者招募进度和无效性测试原因；公司认为合作伙伴决策谨慎，公司从中国招募了第一名患者，项目进展符合计划 [65] 问题9：随着产品在香港和中国推出，销售、一般和行政费用（SG&A）在下半年和明年上半年的大致指导以及两款药物在中国的预发布活动，Optune在中国市场面临的挑战 - 公司暂不提供SG&A的前瞻性指导，2019年上半年SG&A为2950万美元，2018年全年为2200万美元，公司从去年年底开始建设商业基础设施并取得进展；医学事务团队为潜在的中国市场推出做了大量工作，包括与KOL进行教育和医学分享项目；Optune在中国面临患者支付能力问题，公司将尝试通过患者援助计划（PAP）等金融项目改善患者市场准入；公司对团队的医学教育和市场准入工作印象深刻，赞助了很多神经肿瘤学家会议；Optune在中国是唯一针对胶质母细胞瘤（GBM）的产品，无竞争，中国市场大，尽管很多创新肿瘤产品未报销，但需求高，患者愿意支付；该产品在中国获批前已被列入一类推荐名单，医生开其他GBM化疗药物时需提及该治疗选择，得到了医疗界支持 [69][71][72][74][75][76][78] 问题10：ZEJULA和Optune在香港的商业销售情况，包括患者数量、医保覆盖情况以及与竞争对手的定价策略和竞争压力 - 定价方面，Lynparza在香港每位患者销售价格为75万美元，公司产品在香港根据医院、诊所和患者需求、支付能力收费，公司认为产品在质量上具有竞争力；公司不便透露患者数量；Lynparza在香港上市两年仍未纳入医保报销，公司产品上市6个月也未纳入医保报销 [82][83][84] 问题11：PD - 1临床试验进展、潜在试验时间表和在中国的最终注册情况 - 公司开展PD - 1项目是因为现有产品组合与PD - 1有协同作用，如与margetuximab联合用于胃癌治疗，且拥有两种产品便于定价谈判；公司引入的PD - 1产品基于临床前和大量临床数据，质量高；Incyte已完成三项关键试验，有望在美国获批，公司将同时提交CTA，进行桥接或PK研究以在中国快速推出产品；公司开展联合治疗项目，已启动相关流程，按公司政策，将在第一名患者入组时公布消息，审批时间较难确定，公司会在接近时间点时提供更多信息 [87][88][89][90] 问题12：SG&A成本在ZEJULA和Optune在香港以及为中国推出做准备方面的细分情况，研发成本在下半年和2020年上半年的大致增长情况，以及在竞争激烈的中国PD - 1市场如何竞争成为大型制药公司 - 目前不细分SG&A在产品间的情况，SG&A增加主要用于建设商业基础设施，不仅针对香港市场，也包括中国大陆；研发方面，公司扩大了开发和发现团队，成本主要用于临床开发、新发现、拓展产品线和开辟新适应症，里程碑费用占比小；2019年上半年研发支出约5890万美元，去年全年为1.2亿美元；公司目标是在中国成为行业领导者，注重市场份额获取，有效利用投资者资金，在产品引进上进行了充分市场分析和政策研究；多数里程碑与监管批准相关，非立即触发，且很多试验是全球试验，公司贡献小部分患者，成本效益高；除单药治疗的利基机会外，PD - 1与公司管线中的其他同类最佳或首创药物联合使用，有很多商业机会；公司早期不开展PD - 1项目是因为市场拥挤，内部开发一个针对中国的PD - 1适应症至少需8000万美元，而与已产生关键数据的合作伙伴合作，只需进行桥接和PK研究，成本效益高，且公司注重联合治疗拓展产品线，认为该PD - 1产品在生产成本、安全性和疗效数据方面独特，与现有产品组合有协同作用 [94][95][96][97][98][100][101][102][103] 问题13：研发支出在上半年不同项目的细分情况 - 上半年研发支出5890万美元中，有2000万美元是前期许可费；7月从Incyte获得1750万美元前期费用；公司不细分每个项目的研发支出，因为内部知识产权人员参与多个项目，虽有跟踪系统，但不便评论 [105][106][107]