财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总计2.633亿美元，其中包括去年9月后续发行的净收益 [26] - 2018年全年研发费用为1.203亿美元，2017年同期为3930万美元，增长主要归因于四项新战略合作伙伴关系的前期许可费增加4680万美元、正在进行和新启动的后期临床试验、工资及工资相关费用以及支持内部项目的研究工作扩展 [26] - 2018年全年销售、一般和行政费用为2160万美元，2017年同期为1200万美元，增长主要是由于公司扩大运营导致商业和行政人员增加，工资及工资相关费用增加 [27] - 2018年全年公司净亏损1.391亿美元，摊薄后每股净亏损2.64美元；2017年全年净亏损5040万美元，摊薄后每股净亏损2.32美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 核心肿瘤资产Niraparib（商品名Zejula）是潜在的同类最佳PARP抑制剂，已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交用于铂敏感卵巢癌二线维持治疗的新药申请（NDA），并被纳入优先审评 [16] - Optune是一种肿瘤治疗场设备，公司与Novocure达成战略合作和许可协议，获得其在大中华区的权益，计划在2019年下半年在中国启动胃癌2期研究，并积极申请临床豁免以实现今年在中国商业化 [20] - Margetuximab是一种免疫优化的抗HER2单克隆抗体，MacroGenics的3期SOPHIA研究取得积极结果，公司计划与NMPA讨论HER2乳腺癌的加速批准途径，并与MacroGenics联合开展HER2+胃癌的全球关键研究 [21] - Omadacycline是一种下一代广谱四环素类药物，已获得美国和欧洲的营销批准，公司与中国NMPA达成缩写桥接计划，预计2019年下半年开始准备NDA [23] 商业业务 - 公司于去年年底在香港获得Zejula和Optune的批准并开始商业化，Zejula在香港的商业表现收入和覆盖目标医生数量均超出计划 [24] - 公司在中国大陆建立了商业基础设施，完成了医学事务、销售管理团队以及核心营销和商业运营职能的招聘，为Niraparib和Optune的上市做准备 [25] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司构建了针对重大未满足医疗需求的产品管线，目前有七个后期项目，其中三个已获美国FDA批准，公司认为在创新中国生物技术公司中拥有最强的后期肿瘤学产品组合 [9] - 公司通过战略合作伙伴关系增加资产，2018年通过四项重大战略合作伙伴关系增加了六项资产，业务发展管道依然强劲 [11] - 公司计划从2020年开始每年宣布1 - 2项新药研究申请（IND），建立与临床组合协同的发现管道，并创建专有的同类最佳人类转基因小鼠平台 [12] - 公司加强了高管团队，以进一步扩大为全球一体化平台，新加入的高管带来了丰富的行业经验 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年是公司转型的一年，实现了重要里程碑，巩固了作为中美领先创新商业生物制药公司的地位，展示了临床开发和监管执行能力 [8] - 公司认为每个项目在中国都有多种适应症和成为重磅炸弹药物的潜力，尤其在女性癌症、胃肠道癌症和神经胶质瘤领域拥有多个协同资产，未来将继续拓展这一战略主题 [9] - 公司对Niraparib在中国的批准和上市持乐观态度，预计在2019年下半年实现，这将比预期提前一年多，是公司的重要里程碑 [17] - 公司认为中国创新肿瘤药物的销售情况良好，政府正在改善报销项目，有利于新产品上市 [25][45] 其他重要信息 - 公司预计在本季度即将举行的AACR会议上展示Niraparib的PK研究结果 [17] - 截至3月1日，公司约有450名员工，其中近200人专注于研发 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在中国跟踪Zejula和Optune上市情况的相关指标及是否会向市场提供这些指标 - 公司采用跨国标准和系统跟踪销售业绩，有定期跟踪的非收入关键绩效指标（KPI），如覆盖目标医生数量、上市状态等，还可从IMS等渠道获取Niraparib的相关数据 [30][31] 问题2: 近期中国肿瘤药物上市案例对Zejula和Optune上市的借鉴意义 - 首席商务官William Liang曾成功推出AstraZeneca的Tagrisso，该产品第一年年化销售额接近1.5亿美元，第二年约4亿美元，其团队成员来自知名跨国公司，有丰富的新产品上市经验 [33][34] 问题3: Niraparib优先审评的批准类型以及PRIMA数据提交后在中国一线治疗的批准类型 - Niraparib优先审评是全面批准，PRIMA数据提交后在中国一线治疗也将是全面批准 [36][37] 问题4: Niraparib在中国获批的具体时间及优先审评药物获批时间的先例 - 中国一类药物平均获批时间约12个月，但公司有望提前获批 [39] 问题5: Optune获得临床豁免的先例 - Optune若获得临床豁免将是中国首例，公司正在与监管机构密切合作 [41] 问题6: Optune和Niraparib重新上市后扩大报销范围的预期以及国家和省级报销的情况 - 中国政府每年发布中央政府报销目录，多数药物可在上市后进入国家报销目录，省级报销在有国家报销后重要性降低，但仍有一定作用，公司团队有丰富的报销管理经验，对商业运营有信心 [43][44] 问题7: 香港和澳门2019年销售增长的指引 - 目前还处于早期阶段，公司暂不提供相关指引 [47] 问题8: 公司在胃癌早期研发项目的投入考虑 - 该项目与Five Prime和Margetuximab的作用机制不同，中国胃癌年发病率接近65万例，是第二大肿瘤类型，公司认为有机会在该领域构建协同资产 [49][50] 问题9: 中国HER2乳腺癌三线治疗的批准基准 - 公司将利用全球SOPHIA研究的数据，与监管机构讨论最佳批准途径，目前还在与监管机构沟通中 [51] 问题10: Margetuximab的监管策略及是否需要在中国进行全新研究 - 公司将进行PK研究以证明中美人群无差异，并考虑采用桥接策略，不打算在中国进行另一项乳腺癌3期研究 [53] 问题11: Brivanib研究的相关情况及对ACC领域的看法 - 公司认为抗[具体分子]与PD - 1联合是治疗ACC的有前景途径，该领域竞争激烈，公司正在进行剂量探索，将使用与Tessaro合作获得的PD - 1进行研究 [55] 问题12: 现金指引和预期运营时间的最新情况 - 目前暂无更多更新，可参考公司年末现金余额和去年净亏损情况（排除MacroGenics的2500万美元费用后约1.14亿美元） [57] 问题13: 目前公布的商品成本数据是否具有代表性 - 不具有代表性，2018年报告的收入仅略超10万美元，公司将提供更可靠的数据 [61] 问题14: 10万美元收入的具体来源 - 主要来自Niraparib，11月中旬治疗了首位患者，12月下旬治疗了首位Optune的新诊断GBM患者 [63] 问题15: 是否能透露治疗患者数量 - 目前处于早期阶段，需更多时间 [64] 问题16: 如何优先考虑SOPHIA数据在胃癌和乳腺癌项目中的应用及乳腺癌在中国上市的时间线 - 目前与监管机构的具体途径讨论尚早，乳腺癌需要额外研究，公司将与MacroGenics合作设计全球3期研究，预计进行PK研究后到明年，目前难以估计获批和上市时间 [65] 问题17: 两项潜在产品下半年上市后SG&A的变化及销售团队人数 - SG&A会增加，但目前不提供2018年SG&A增长的预测；接近批准时会有更明确的商业优化数据，目前核心团队有180人 [69][70] 问题18: Niraparib获得批准和保险覆盖同时实现的概率 - 预计9月中国政府将公布报销目录，公司对Niraparib进入报销目录持乐观态度，但存在错过的风险；即使错过国家报销，仍有机会进入省级报销目录，公司团队有经验管理商业运营 [73][74] 问题19: Optune和Niraparib在中国市场的定价策略及香港市场与美国市场的价格对比 - 定价策略仍在制定中，中国价格大致比美国价格低30%，若提供患者援助计划会有更好的价格点；Optune因其创新性和独特性，情况可能不同，可参考全球定价情况 [76][77] 问题20: Niraparib一线卵巢癌在中国的NDA提交和批准时间线 - PRIMA研究由Tesaro（现GSK）进行，预计年底有结果，公司希望届时在中国获得类似批准并进行FDA申报，可能会考虑与美国进行一些联合研究 [78] 问题21: Niraparib二线铂敏感数据是否仍预计在今年下半年更新及相关背景 - 该研究已于1月完成入组，是事件驱动型研究，最晚明年第一季度有结果，若事件数量高，今年年底可能达到目标 [79]