药物信息 - RELYVRIO和ALBRIOZA已在美国和加拿大获批，在欧洲等待监管决定，有强大全球知识产权地位[3][4] - RELYVRIO治疗ALS有显著功能益处和生存益处，CENTAUR试验中与安慰剂组有2.32分差异（p=0.03），中位生存期长4.8个月（HR=0.64）[7][8][9] - RELYVRIO常见不良反应为腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染等[12][13] 市场需求 - 全球至少20万人患ALS，美国约2.9万人、加拿大约3000人、欧洲超3万人[16] 市场推广 - 美国有经验商业团队推动RELYVRIO市场认知，约2700名潜在处方医生，约55%的前500名处方医生在2022年Q4末开了该药[18][19] - 加拿大ALBRIOZA商业发布进行中，报销流程可能需12个月[25] - 欧洲针对ALS未满足需求大，积极准备分阶段商业发布，有经验本地领导团队[26] 临床试验 - PHOENIX 3期试验2021年11月开始给药，2023年2月完成664名参与者入组，预计2024年年中出 topline数据[30] 其他疾病潜力 - AMX0035对治疗多种神经退行性疾病有潜力，在Wolfram综合征临床前研究有积极效果，获美国FDA孤儿药认定[35][44][45][49] 知识产权 - 全球有58项已授权专利，42项待批专利，有NCE和孤儿药排他性保护[50][51] 财务情况 - 2022年12月31日现金、现金等价物和短期投资为3.469亿美元，2022年Q4净产品收入2190万美元，费用6650万美元[56]