药物信息 - RELYVRIO和ALBRIOZA已在美国和加拿大获批，在欧洲等待监管决定，是首个对ALS显示出显著功能和生存益处的药物[3][4] - 推荐治疗前3周每日1包，第4周起每日2包，口服或通过饲管给药[15] 疾病情况 - ALS全球至少影响20万人，美国约2.9万人、加拿大约3000人、欧洲超3万人患病[17] - 超90%患者无家族病史，约50%患者确诊后约2年去世[6] 试验结果 - CENTAUR试验中，RELYVRIO组比安慰剂组ALSFRS - R评分高2.32分，p = 0.03 [8] - 长期ITT生存分析显示，RELYVRIO组中位生存期23.5个月，安慰剂组18.7个月，相差4.8个月，HR = 0.64 [9] 不良反应 - RELYVRIO常见不良反应为腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染，胃肠道反应前3周更频繁[12] 市场策略 - 美国约500名ALS医生占约2/3处方量，公司有经验团队推动市场教育和药物可及性[18][24] - 加拿大ALBRIOZA商业发布进行中，报销流程可能需12个月[26] - 欧洲针对德国等国制定商业策略，准备分阶段发布，报销流程因国家而异[27] 其他研究 - PHOENIX 3期试验2023年2月完成664名参与者入组，预计2024年年中公布顶线数据[31] - AMX0035对沃尔夫拉姆综合征有潜在治疗作用，已获美国FDA孤儿药认定[45][50] 知识产权 - 全球有58项已授权专利和42项待批专利，NCE和孤儿药排他性保护可防止仿制药[51][52] 财务情况 - 2022年12月31日现金、等价物和短期投资为3.469亿美元，4Q22净产品收入2190万美元，费用6650万美元[57]