患病率与治疗效果 - 全球β-地中海贫血的患病率估计约为288,000人，其中美国的主要β-地中海贫血患者至少为1,000人[20] - HGB-207研究中，90%的患者在接受治疗后超过3个月不再需要红细胞输血[23] - HGB-212研究中，9/11名患者在接受治疗后至少6个月未接受输血[35] - HGB-206组C患者在接受LentiGlobin治疗后，年化血管性危机（VOC）和急性胸腔综合症（ACS）的发生率减少99%[42] - HGB-206组C患者在治疗后6个月时，抗镰状血红蛋白的中位水平在44%至59%之间[51] - HGB-206组C患者的总血红蛋白（Hb）和HbAT87Q在最后一次随访时范围为9.3至15.2 g/dL和2.7至9.0 g/dL[53] - LentiGlobin治疗后，患者的红细胞中βA-T87Q的含量在第6个月时平均超过70%[54] - HGB-207研究中，8/10名非β0/β0基因型患者在数据截止时保持无输血状态[22] - HGB-212研究中，2/2名患者在治疗后达到无输血状态[22] 安全性与不良事件 - LentiGlobin治疗的安全性与使用busulfan条件下的治疗一致[35] - 在HGB-206研究中，17名患者中，58.8%（10名）出现发热性中性粒细胞减少症，52.9%（9名）出现口腔炎[60] - 在HGB-206研究中，17名患者中，82%（31名）出现3级或4级中性粒细胞减少症[73] - 在bb21217治疗的38名患者中，50%（19名）经历了至少1次严重不良事件（SAE）[74] - 在bb21217治疗的患者中，3级或更高的神经毒性发生在3名患者中[73] 治疗反应与效果 - 在bb21217治疗的38名患者中，66%（25名）出现了完全缓解（CRS）[73] - CAR+ T细胞150 × 10^6剂量组中，确认的完全反应率为33%（4/12），非常好的部分反应率为50%（6/12），总反应率为83%（10/12）[78] - 300 × 10^6剂量组中，确认的完全反应率为29%（4/14），非常好的部分反应率为14%（2/14），总反应率为43%（6/14）[78] - 450 × 10^6剂量组中，确认的完全反应率为14%（1/7），非常好的部分反应率为29%（2/7），总反应率为57%（4/7）[78] - 所有剂量组的中位反应持续时间（DOR）分别为：150 × 10^6剂量组17.6个月，300 × 10^6剂量组4.0个月，450 × 10^6剂量组3.3个月[78] - 450 × 10^6剂量组的中位无进展生存期（mPFS）超过11个月[99] - 在450 × 10^6剂量组中，确认的完全反应率为35.2%（19/54），总反应率为81.5%（44/54）[95] - 在18个月时，仍有可检测的CAR T细胞存在于持续反应的患者中[90] 耐药性与治疗前状况 - 在bb21217治疗的患者中，100%的制造成功率，3名患者中有1名需要重新制造[70] - 在bb21217治疗的患者中，治疗前的中位年龄为62岁，接受过的先前治疗中位数为6个[71] - 94%的患者对抗CD38治疗无反应，84%的患者为三重耐药[99]