业绩总结 - 截至2019年6月30日，bluebirdbio的现金储备为15.4亿美元[4] - ZYNTEGLO的第一年支付为31.5万欧元，五年总支付在100%成功的情况下为157.5万欧元[41] - 在Northstar-2研究中，接受治疗的患者在输血独立期间的中位总血红蛋白为12.4 g/dL[59] - 在Northstar研究中，患者的输血独立维持时间最长可达3.8年[59] - HGB-207研究中，10/11患者在随访超过6个月后，稳定的总Hb和基因治疗衍生的HbAT87Q[69] - HGB-207研究中，输血独立的中位持续时间为13.6个月（最小-最大：12.0-18.2个月）[77] - HGB-204研究中，患者在达到输血独立后，Hb的中位数为9.9 g/dL（最小-最大：9.5-10.1 g/dL）[67] - HGB-204研究中，肝脏铁浓度（LIC）在实现输血独立的患者中，基线到M48的中位减少幅度为56%（最小-最大：38%-83%）[68] 用户数据 - 预计在德国、意大利、英国和法国的TDT患者总数分别为3500-4000、6500-7500、500-600和1400-1500[19] - 全球每年新生儿镰状细胞病（SCD）发生率约为30万-40万[89] 未来展望 - 预计2021年Lenti-D CALD将获得潜在批准，2022年LentiGlobin SCD将进行潜在申请/批准[11] - bluebirdbio计划在2020年每年提交1-2个新药申请（IND）[11] - 预计到2022年，HGB-210研究将启动[4] - 计划在2019年进行的HGB-210研究将扩展到其他患者类型和年龄[118] 新产品和新技术研发 - 目前的产品候选包括Lenti-D™用于脑白质营养不良症，LentiGlobin™用于β地中海贫血，及ide-cel用于多发性骨髓瘤[178] - 公司正在进行的临床试验包括KarMMa-2（多发性骨髓瘤二线治疗）和HGB-207（非β0/β0型输血依赖性β地中海贫血）[178] - 计划中的项目包括针对镰状细胞病的HGB-210和HGB-206[178] - 公司的研发管道涵盖严重遗传疾病和肿瘤领域，显示出多样化的产品候选[178] 市场扩张和合作 - 公司与Celgene合作开发ide-cel（bb2121）和bb21217[178] - 公司在多个项目中与领先的合作伙伴和研究机构建立了合作关系，以推动创新[170] 负面信息 - 13名患者中，77%（10名）出现发热性中性粒细胞减少症，54%（7名）出现口腔炎[116] - 63%的患者经历了细胞因子释放综合症（CRS）事件[131] - 81%的患者出现了中性粒细胞减少症，79%的患者为三级及以上[131] - 61%的患者出现了血小板减少症，51%的患者为三级及以上[131] - 56%的患者出现了贫血，44%的患者为三级及以上[131] 其他新策略 - bluebirdbio的目标是通过价值基础支付模式来推动长期成功的商业化[24] - 公司在研发方面专注于具有明确未满足医疗需求的疾病，强调临床成功的客观性和可测量性[168] - 公司的研发策略强调快速临床转化，致力于解决当前和可预见的未满足医疗需求[175] - 未来的研发方向包括基因编辑和体内基因治疗等颠覆性解决方案[169] - 公司的目标是通过大规模的科学突破来颠覆现有的医疗领域[169]