财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度SG&A费用为1510万美元，上年同期为1310万美元；研发费用为2450万美元，上年同期为1720万美元，主要因本季度购买了800万美元的ROLONTIS原料药 [18] - 第三季度其他收入费用为亏损910万美元，上年同期为收入200万美元，主要因公司持有的CASI股权市值下降 [18] - 本季度净亏损4850万美元，2019年同期为2600万美元；非GAAP基础下，本季度亏损3520万美元，上年同期为2450万美元 [19] - 本季度末现金及有价证券为1.983亿美元，反映了7月下旬融资所得的8200万美元净收益；第三季度运营现金消耗为2800万美元，与前几个季度一致 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 poziotinib业务线 - ZENITH20临床试验队列2中，患者每日接受16毫克poziotinib治疗，主要终点客观缓解率（ORR）为27.8%，观察到的下限18.9%超过了预先设定的下限17%（95%置信区间）；中位随访8.3个月时，缓解持续时间中位数为5.1个月，7名患者在一年后仍在接受药物治疗；无进展生存期为5.5个月，疾病控制率为70% [12] - 队列1和2的结果已公布，队列4正在积极招募一线HER2外显子20插入突变患者，每日两次，每次8毫克；队列3预计年底前更新一线EGFR非小细胞肺癌患者每日单剂量16毫克的全部入组数据 [14] - 探索性队列5已招募超过110名患者，已停止每日10毫克剂量组的招募，以加速6毫克和8毫克每日两次剂量组的招募 [14] ROLONTIS业务线 - ROLONTIS的生物制品许可申请（BLA）得到两项大型随机临床试验的有力数据支持，达到了严重中性粒细胞减少持续时间非劣效性的主要终点，并达到了所有次要终点，安全性与pegfilgrastim相似 [15] - 同日给药研究仍在进行中，预计年底前有数据确定是否进入扩展阶段 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将与FDA会面，基于poziotinib的积极结果审查申报策略，争取为先前治疗过的局部晚期或转移性非小细胞肺癌伴HER2外显子20插入突变患者获得初始批准 [7][13] - 公司将谨慎使用财务资源，在等待FDA进一步反馈或行动期间，对某些活动进行限制 [9] - 公司合作伙伴Hanmi Pharmaceuticals是全球知名的生物制药企业，拥有世界级的制造设施，双方将共同努力尽快获得ROLONTIS的批准 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到疫情挑战，公司员工展现出奉献精神、韧性和专注力，有望在2020年取得良好业绩 [7] - 公司对实现企业目标充满信心，有能力推进项目，为癌症患者带来新的治疗方法 [9] 其他重要信息 - 公司将参加多个医疗保健投资者会议 [20] - 公司将在12月8 - 11日的圣安东尼奥乳腺癌虚拟会议上展示海报，展示两项3期试验的汇总分析 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ROLONTIS的标签讨论、模拟检查及FDA是否考虑虚拟检查 - 公司认为已回答了FDA在审查文件过程中的所有问题，但目前唯一未完成的是对制造工厂的检查 [25] - FDA正在制定交互式视频GMP评估指南，公司对此持开放态度，但尚未与FDA具体讨论 [25] - 模拟检查并非FDA要求，公司进行模拟检查是为确保做好准备，公司与Hanmi密切合作，并聘请外部专家协助 [28][29] 问题2: 关于poziotinib的pre - NDA会议，向FDA陈述的理由是否包括事后分析、协调队列1和2的数据，或考虑队列3及其他队列的新数据 - 公司请求FDA为队列2的特定适应症进行首次批准，队列的预先指定终点相互独立，队列2的积极结果理论上不受其他队列结果的影响，会议后将更新结果 [31] 问题3: 关于ZENITH20队列3，考虑到该队列患者预处理程度相对较低，如何看待患者对16毫克剂量副作用的耐受性，以及这对中断治疗、停药或总体药物暴露的影响 - 在看到并分享数据之前，无法推测安全性概况，公司会监测所有研究的安全性信号，预计年底前完成全面分析 [33] 问题4: 关于队列4，在初治HER2患者中，不同给药方案（16毫克每日一次和8毫克每日两次）若未导致不同临床特征，临床医生或FDA将如何解读结果 - 队列4最初采用16毫克每日一次给药，目前部分患者采用8毫克每日两次给药，总剂量相同，这有助于了解不同给药方式的差异，公司计划继续招募70名每日两次给药的患者，后续将与FDA沟通确定 [35] 问题5: 关于ROLONTIS重新审查的潜在时间表、对广泛标签的信心，以及为何不等队列3数据出来后再与FDA进行双重讨论 - 难以确定ROLONTIS检查的具体时间，FDA正在研究虚拟检查，公司会积极推动并与FDA合作，韩国疫情好转可能对公司有利 [41][42] - 公司已进行标签讨论，但目前存在检查问题，需及时解决，具体细节暂无法透露 [43] - 公司已与FDA就宣布队列胜利的条件达成一致，队列2已达到要求，将按计划与FDA会面，队列3结果不影响队列2，FDA知晓所有队列情况，会议中可能会讨论 [45] 问题6: 关于ROLONTIS的招聘情况，是否继续招聘以及是否推迟到获得潜在批准时间后 - 目前已招聘21名60名全职员工（FTEs）中的人员，其余人员的招聘取决于预批准检查（PAI）的安排，已入职的21人专注于市场准入、全国账户和现场领导等领域，为准备工作积极投入 [49] 问题7: 关于poziotinib队列4，何时能看到数据，数据是基于70名16毫克剂量患者还是70名8毫克每日两次剂量患者 - 基于药代动力学建模和队列1、2的情况，公司探索了其他给药方式，队列4原计划招募70名患者，部分已按16毫克每日一次给药，目前正在按计划增加70名每日两次给药的患者，后续将与FDA讨论，最终数据量将超过原计划 [51] 问题8: 关于队列5，目前6毫克和8毫克每日两次剂量组的患者数量，以及何时能看到数据，10毫克剂量组有多少患者 - 队列5最初将患者随机分配到10毫克、12毫克或16毫克每日一次剂量组，后进行了调整，目前有110名患者，停止10毫克剂量组招募是因为有足够患者数据支持决策，预计年底前能对安全性发表评论，疗效数据需要更长时间观察 [54][55] 问题9: 本季度计入研发费用的800万美元原料药费用，下季度是否还会有类似费用 - 第四季度会有ROLONTIS原料药的费用，但具体金额无法确定，公司正在评估与ROLONTIS相关的每一项支出，确保谨慎使用资金，同时保持工厂的准备状态 [57] 问题10: Hanmi在全球和美国生产的产品数量，以及其制造工厂是否曾接受过FDA检查 - 无法确切告知Hanmi在全球生产的产品数量，其在韩国和亚洲其他地区有多种产品，目前在美国没有药品，但曾因设备接受过美国检查 [60] 问题11: 除了延迟招聘销售团队，公司还在积极管理哪些活动以控制现金 - 主要集中在业务的商业方面，包括预发布营销支出，同时保持工厂的准备状态，ROLONTIS的一些持续开发工作也将继续进行 [62] 问题12: 目前与FDA关于ROLONTIS的讨论频率，是来回沟通还是等待FDA回复 - 公司不会坐等，会与FDA联系并按规定时间等待回复，双方可讨论下一步计划，FDA已发布新信息，公司会积极跟进并争取推动进程 [64][65] 问题13: 即将到来的FDA会议，公司期望获得哪些额外的清晰度 - 这是提交NDA或BLA前与FDA的标准会议，将讨论数据设置、安全性数据需求、临床前工作、药理学等细节，以及确定提交格式和伴随诊断等问题 [67] 问题14: 关于poziotinib剂量策略更新的详细内容，以及如果队列3没有队列1的局限性，能否更有信心地在后续项目中采用16毫克剂量 - 队列2在16毫克每日一次剂量下取得了积极试验结果，这是pre - NDA会议的主要讨论点 [71] - 由于队列1存在较高的剂量中断和减少情况，公司通过建模探索了其他给药方式，如每日两次给药，同时也在研究不同剂量的最小有效剂量，目前发现10毫克作为起始剂量可能过低 [72][73] - 公司将在近期提供数据，并与FDA讨论，让FDA了解16毫克每日一次有效，且可能有改进空间 [74] 问题15: 是否会在第一季度或年底前获得16毫克每日一次、12毫克每日一次和8毫克每日两次相同人群的数据 - 未来两个月内可以对安全性发表声明，但疗效分析需要更长时间随访患者，不过能获得关于每日两次给药是否正确的良好指示 [76] 问题16: ROLONTIS同日给药如何融入公司长期计划，与生物类似药竞争，以及年底前预计能获得哪些信息以确定是否继续推进该配方 - ROLONTIS目前提交的是传统给药方式（化疗后第二天给药）的申请，同日给药是未来扩展标签的探索 [80] - 若同日给药可行，将是与市场上其他白细胞因子（包括生物类似药和创新产品）的重要差异化因素，年底前将知道是否继续推进该项目 [81] 问题17: 淋巴瘤患者的1期开放标签研究的现状，是否受COVID影响 - 这是早期资产，公司目前专注于晚期资产，但仍对该技术感到兴奋 [85] - 研究遇到了一些监管障碍，同时受COVID - 19影响，大多数机构审查委员会（IRB）和许多中心对新的1期研究不太积极，进展比预期慢 [85]