财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度SG&A费用为1480万美元，上一年为1600万美元；研发费用为1600万美元，上一年为2190万美元，研发费用的减少主要与上一年购买ROLONTIS原料药有关，本季度未重复购买 [12] - 其他收入费用亏损980万美元，上一年同期亏损1020万美元，两个时期的亏损主要与昂贵的Khasi证券市值变化有关 [12] - 本季度持续经营业务净亏损4060万美元，2019年同期为3980万美元；非GAAP基础下，本季度亏损2500万美元，上一年同期为2920万美元 [12] - 本季度末现金加可交易证券为1.78亿美元，现金总体变化为4600万美元，其中1100万美元的变化是由于某资产价值下降，该资产从季度初的3100万美元降至200万美元，主要因市场波动性增加；第一季度运营现金消耗为3300万美元，与过去几个季度情况一致 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 ROLONTIS - 处于后期阶段的候选药物，正在接受FDA的积极审查，PDUFA日期为2020年10月24日，若获批，将是15年来首个可供医疗保健提供者使用的新型粒细胞集落刺激因子 [8] - 两项大型关键随机对照试验的临床数据显示，ROLONTIS在严重中性粒细胞减少持续时间方面达到非劣效性的预设终点，并满足所有次要终点，安全性与pegfilgrastim相似 [17] - 上周宣布在一项临床试验中对第一名患者给药，该试验旨在评估ROLONTIS与化疗同一天给药的情况，约45名患者将参与这项1期开放标签试验，随机分配到三个给药时间点 [17] Poziotinib - 正在进行ZENITH20临床试验，以研究其治疗非小细胞肺癌外显子20插入突变的效果，该突变目前尚无获批疗法 [19] - 上周在AACR虚拟年会上公布了队列1的结果，之后宣布对ZENITH20研究策略进行调整，认为16毫克每日一次的剂量可能过高，导致频繁的剂量中断和减少，88%的患者出现某种形式的剂量中断 [20] - 已修改ZENITH20试验方案，包括各种新的给药方案，将影响队列4至7；队列4、6和7的新患者将接受8毫克每日两次的给药；队列5的新患者将随机分配接受10毫克每日一次、6毫克或8毫克每日两次的给药；还在修改后的方案中实施了早期使用类固醇支持患者的措施 [21] - 计划年中公布队列2的结果，下半年公布队列3的结果 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - ROLONTIS若获批将进入的生长因子市场规模达数十亿美元，过去五年美国市场每年的销售量稳定在约100万单位，目前市场规模约为30亿美元，生物仿制药的定价较为合理，平均销售价格（ASP）在生物仿制药和创新药之间压缩，形成了竞争激烈的市场环境 [9][38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进ROLONTIS和Poziotinib两项后期资产的开发，并寻求新的业务发展机会，以补充公司的产品线和能力 [11] - 计划以精简有效的商业基础设施推出ROLONTIS，密切关注市场动态，期望该药物获批后能在生长因子市场竞争 [9] - 对Poziotinib项目的支出进行了评估，调整策略以确定队列5的新给药方案是否能提高耐受性和疗效，确保支出服务于该项目的及时决策 [13] 行业竞争 - 在生长因子市场，ROLONTIS面临生物仿制药和现有创新药的竞争，但公司认为其作为新型资产具有竞争优势，有望在市场中获得份额 [38][39] - 在非小细胞肺癌外显子20插入突变治疗领域，Poziotinib面临TAK - 788的竞争，TAK - 788最近获得了突破性疗法认定，但公司认为目前不能确定哪种药物更具优势，Poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药，公司对其副作用情况有较好的了解，并相信可以通过调整给药方案减轻不良反应 [50][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19大流行使整个生物技术行业处于未知和不可预测的境地，公司也受到影响，但通过调整业务流程适应新情况，在2020年取得了显著进展，员工积极进取，公司管线受到研究者的强烈关注 [6] - 公司有坚韧的团队、强大的财务状况和令人兴奋的产品线，有能力实现目标 [11] - 对于ROLONTIS，公司对其获批前景感到乐观，认为其获批将使患者、客户和股东受益，期待在生长因子市场竞争 [8][9] - 对于Poziotinib，公司通过调整给药方案和策略，有望提高药物的耐受性和疗效，对其未来发展持积极态度 [10][22] 其他重要信息 - 公司将参加6月初举行的Jefferies虚拟医疗保健会议 [75] - 公司将在下个月的AACR虚拟年会上展示关于ROLONTIS同日给药的临床前数据摘要 [18] - 公司将在5月底举行的虚拟ASCO会议上进行口头海报展示，内容涵盖队列1中先前接受治疗的EGFR外显子20非小细胞肺癌患者不同亚组的反应活性和持久性 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 最近启动的ROLONTIS与化疗同日给药试验何时能得到结果，对数据有何预期，数据能否添加到获批时的营销标签中？ - 同日给药若成功，将改变患者治疗方式，目前患者接受骨髓抑制性化疗后需回家第二天再来注射GCSF或使用设备，此前有创新产品试验失败，而ROLONTIS是新型分子，有不同特性和临床前数据支持，有可能实现同日给药 [26][28] - 原BLA标签中不包含同日给药特性，但公司在为ROLONTIS的后续开发做规划，目前无法确定数据能否添加到标签中 [29] 问题2: ZENITH队列3中未接受过治疗的健康患者在标准60毫克剂量下是否比队列1的患者治疗时间更长、剂量减少更少？ - 理论上未接受过治疗的患者身体状况更好，可能对不良反应更耐受，但目前无法确定，公司将在下半年查看队列3的反应持续时间数据 [31] 问题3: 队列5采用新给药策略后，第一名患者是否已入组？ - 队列5的方案修正案已获FDA批准，正在各试验点部署，目前尚未公布入组状态 [32] 问题4: 队列2的结果是否会与队列1不同，年中公布数据时是发新闻稿还是召开电话会议？ - 尚未确定数据发布方式，年中将公布高水平数据；队列2患者起始剂量也是16毫克单次给药，可能存在耐受性问题，但HER2患者群体不同，反应率可能不同，目前难以预测，各队列独立设置样本量，需等待结果 [33] 问题5: ROLONTIS同日给药试验为开放标签，是否会有中期数据查看，还是要等试验结束才能看到数据？ - 试验为开放标签，公司在试验过程中可获取数据，内部设定了在宣布概念验证前需要观察的最少患者数量，但目前无法确定具体数据情况，受疫情影响，试验进展存在不确定性，公司会及时更新情况 [36] 问题6: 如何考虑ROLONTIS的上市方式，是虚拟上市还是传统上市？ - 公司正在进行应急规划，鉴于PDUFA日期和上市时间，可能会采用传统上市方式，但也会做好虚拟上市的准备；无论哪种上市方式，公司都期待进入这个数十亿美元的市场，上市主要考虑销量、价格和市场份额三个因素，该市场过去五年美国年销量稳定在100万单位，目前市场规模约30亿美元，生物仿制药定价合理，市场竞争激烈 [38][39] 问题7: ROLONTIS的供应是否准备就绪，疫情是否有影响？ - 药物原料药在韩国生产，目前生产正在进行，韩国疫情防控情况好于美国；公司此前购买了库存，有美国本土的上市供应，待获批后即可准备上市 [42] 问题8: COVID - 19是否会使ROLONTIS患者的支付方组合从商业保险转向医疗补助，这对商业化和上市有何影响？ - 公司会密切关注支付方组合的变化，市场中创新药和生物仿制药的ASP正在压缩，这主要基于CMS对医疗保险人群的规定；作为新型药物，公司有能力为客户提供可预测的合同价值，若患者支付方组合发生变化，公司将制定相应策略应对 [46] - 许多癌症中心不在医院，对于观望的患者，在疫情期间医生会更重视白细胞生长因子的使用，以避免患者免疫受损后前往医院 [48] 问题9: 如何看待OncLive上Dr. Ross Camidge对poziotinib和TAK - 788的比较观点？ - TAK - 788和poziotinib都用于外显子20突变治疗，在体外细胞系研究中，Takeda曾展示TAK - 788可能更具选择性，但公司在MD Anderson和OMNI的研究结果不同，无法明确哪种药物更具选择性 [51] - 公司队列1的结果显示poziotinib有活性，其他队列情况未知，且poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药，而Takeda的进展相对较慢，随着数据的积累，可能会发现不同的不良反应，公司对poziotinib有信心，期待队列5采用每日两次给药的结果 [52][53] 问题10: ROLONTIS的两项3期临床试验被FDA接受的可能性有多大？ - 两项3期试验共有643名患者参与，试验在特殊协议评估（SPA）下进行，与FDA共同制定了试验方案并获得其认可；试验结果出色，达到了所有主要和次要终点，是一项非劣效性试验，在第一个周期甚至显示出一定的优越性；目前申请正在接受FDA的积极审查，PDUFA日期为10月24日，公司希望今年能获得批准 [58][59] 问题11: ROLONTIS在给药方面是否会有困难，医院是否会因某些原因不采用？ - ROLONTIS采用皮下注射给药，与该领域其他产品的给药方式相同，护士在给药过程中起着重要作用，预计给药方面没有障碍 [62][63] - ROLONTIS使用的针头规格和注射溶液量与现有产品相同，虽然剂量约为现有产品的一半，但不会因针头规格或溶液量问题导致更多注射部位反应，公司对其市场竞争充满期待 [64] 问题12: 相对于Onpro的家庭给药方式，如何看待ROLONTIS同日给药在疫情后世界的情况，以及ROLONTIS同日给药1期试验后的开发路径是怎样的？ - 10月获批时的标签将是非劣效性标签，上市初期为次日给药，公司有信心在传统长效GCSF市场中获得有意义的份额并具有竞争力；若同日给药成功，将具有重要的商业价值，但目前公司的重点是在10月24日获批后在非劣效性次日给药市场竞争 [68][69] - 目前最重要的是FDA对BLA的积极审查，同日给药1期试验处于早期阶段，若能成功同日给药可能会改变游戏规则，但在看到数据之前难以预测后续开发路径，公司目前专注于BLA获批 [71] 问题13: 如何计划监测每日两次给药（BID）的假设是否在药代动力学研究中产生预期效果，每个将招募新患者的队列是否有中期分析？ - 队列5是开放试验，有中央影像检查，会定期查看数据；安全性监测是持续进行的，公司会根据数据情况决定是否达到预期效果，包括药物中断和剂量减少的数量、反应情况和反应持久性等，但不会仅凭初步迹象就下结论，在队列5完全入组前就能获得一些见解，并会向市场更新情况 [73]