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Assertio (ASRT) - 2020 Q1 - Earnings Call Transcript
Assertio Assertio (US:ASRT)2020-05-12 01:06

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度SG&A费用为1480万美元,上一年为1600万美元;研发费用为1600万美元,上一年为2190万美元,研发费用的减少主要与上一年购买ROLONTIS原料药有关,本季度未重复购买 [12] - 其他收入费用亏损980万美元,上一年同期亏损1020万美元,两个时期的亏损主要与昂贵的Khasi证券市值变化有关 [12] - 本季度持续经营业务净亏损4060万美元,2019年同期为3980万美元;非GAAP基础下,本季度亏损2500万美元,上一年同期为2920万美元 [12] - 本季度末现金加可交易证券为1.78亿美元,现金总体变化为4600万美元,其中1100万美元的变化是由于某资产价值下降,该资产从季度初的3100万美元降至200万美元,主要因市场波动性增加;第一季度运营现金消耗为3300万美元,与过去几个季度情况一致 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 ROLONTIS - 处于后期阶段的候选药物,正在接受FDA的积极审查,PDUFA日期为2020年10月24日,若获批,将是15年来首个可供医疗保健提供者使用的新型粒细胞集落刺激因子 [8] - 两项大型关键随机对照试验的临床数据显示,ROLONTIS在严重中性粒细胞减少持续时间方面达到非劣效性的预设终点,并满足所有次要终点,安全性与pegfilgrastim相似 [17] - 上周宣布在一项临床试验中对第一名患者给药,该试验旨在评估ROLONTIS与化疗同一天给药的情况,约45名患者将参与这项1期开放标签试验,随机分配到三个给药时间点 [17] Poziotinib - 正在进行ZENITH20临床试验,以研究其治疗非小细胞肺癌外显子20插入突变的效果,该突变目前尚无获批疗法 [19] - 上周在AACR虚拟年会上公布了队列1的结果,之后宣布对ZENITH20研究策略进行调整,认为16毫克每日一次的剂量可能过高,导致频繁的剂量中断和减少,88%的患者出现某种形式的剂量中断 [20] - 已修改ZENITH20试验方案,包括各种新的给药方案,将影响队列4至7;队列4、6和7的新患者将接受8毫克每日两次的给药;队列5的新患者将随机分配接受10毫克每日一次、6毫克或8毫克每日两次的给药;还在修改后的方案中实施了早期使用类固醇支持患者的措施 [21] - 计划年中公布队列2的结果,下半年公布队列3的结果 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - ROLONTIS若获批将进入的生长因子市场规模达数十亿美元,过去五年美国市场每年的销售量稳定在约100万单位,目前市场规模约为30亿美元,生物仿制药的定价较为合理,平均销售价格(ASP)在生物仿制药和创新药之间压缩,形成了竞争激烈的市场环境 [9][38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进ROLONTIS和Poziotinib两项后期资产的开发,并寻求新的业务发展机会,以补充公司的产品线和能力 [11] - 计划以精简有效的商业基础设施推出ROLONTIS,密切关注市场动态,期望该药物获批后能在生长因子市场竞争 [9] - 对Poziotinib项目的支出进行了评估,调整策略以确定队列5的新给药方案是否能提高耐受性和疗效,确保支出服务于该项目的及时决策 [13] 行业竞争 - 在生长因子市场,ROLONTIS面临生物仿制药和现有创新药的竞争,但公司认为其作为新型资产具有竞争优势,有望在市场中获得份额 [38][39] - 在非小细胞肺癌外显子20插入突变治疗领域,Poziotinib面临TAK - 788的竞争,TAK - 788最近获得了突破性疗法认定,但公司认为目前不能确定哪种药物更具优势,Poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药,公司对其副作用情况有较好的了解,并相信可以通过调整给药方案减轻不良反应 [50][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19大流行使整个生物技术行业处于未知和不可预测的境地,公司也受到影响,但通过调整业务流程适应新情况,在2020年取得了显著进展,员工积极进取,公司管线受到研究者的强烈关注 [6] - 公司有坚韧的团队、强大的财务状况和令人兴奋的产品线,有能力实现目标 [11] - 对于ROLONTIS,公司对其获批前景感到乐观,认为其获批将使患者、客户和股东受益,期待在生长因子市场竞争 [8][9] - 对于Poziotinib,公司通过调整给药方案和策略,有望提高药物的耐受性和疗效,对其未来发展持积极态度 [10][22] 其他重要信息 - 公司将参加6月初举行的Jefferies虚拟医疗保健会议 [75] - 公司将在下个月的AACR虚拟年会上展示关于ROLONTIS同日给药的临床前数据摘要 [18] - 公司将在5月底举行的虚拟ASCO会议上进行口头海报展示,内容涵盖队列1中先前接受治疗的EGFR外显子20非小细胞肺癌患者不同亚组的反应活性和持久性 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 最近启动的ROLONTIS与化疗同日给药试验何时能得到结果,对数据有何预期,数据能否添加到获批时的营销标签中? - 同日给药若成功,将改变患者治疗方式,目前患者接受骨髓抑制性化疗后需回家第二天再来注射GCSF或使用设备,此前有创新产品试验失败,而ROLONTIS是新型分子,有不同特性和临床前数据支持,有可能实现同日给药 [26][28] - 原BLA标签中不包含同日给药特性,但公司在为ROLONTIS的后续开发做规划,目前无法确定数据能否添加到标签中 [29] 问题2: ZENITH队列3中未接受过治疗的健康患者在标准60毫克剂量下是否比队列1的患者治疗时间更长、剂量减少更少? - 理论上未接受过治疗的患者身体状况更好,可能对不良反应更耐受,但目前无法确定,公司将在下半年查看队列3的反应持续时间数据 [31] 问题3: 队列5采用新给药策略后,第一名患者是否已入组? - 队列5的方案修正案已获FDA批准,正在各试验点部署,目前尚未公布入组状态 [32] 问题4: 队列2的结果是否会与队列1不同,年中公布数据时是发新闻稿还是召开电话会议? - 尚未确定数据发布方式,年中将公布高水平数据;队列2患者起始剂量也是16毫克单次给药,可能存在耐受性问题,但HER2患者群体不同,反应率可能不同,目前难以预测,各队列独立设置样本量,需等待结果 [33] 问题5: ROLONTIS同日给药试验为开放标签,是否会有中期数据查看,还是要等试验结束才能看到数据? - 试验为开放标签,公司在试验过程中可获取数据,内部设定了在宣布概念验证前需要观察的最少患者数量,但目前无法确定具体数据情况,受疫情影响,试验进展存在不确定性,公司会及时更新情况 [36] 问题6: 如何考虑ROLONTIS的上市方式,是虚拟上市还是传统上市? - 公司正在进行应急规划,鉴于PDUFA日期和上市时间,可能会采用传统上市方式,但也会做好虚拟上市的准备;无论哪种上市方式,公司都期待进入这个数十亿美元的市场,上市主要考虑销量、价格和市场份额三个因素,该市场过去五年美国年销量稳定在100万单位,目前市场规模约30亿美元,生物仿制药定价合理,市场竞争激烈 [38][39] 问题7: ROLONTIS的供应是否准备就绪,疫情是否有影响? - 药物原料药在韩国生产,目前生产正在进行,韩国疫情防控情况好于美国;公司此前购买了库存,有美国本土的上市供应,待获批后即可准备上市 [42] 问题8: COVID - 19是否会使ROLONTIS患者的支付方组合从商业保险转向医疗补助,这对商业化和上市有何影响? - 公司会密切关注支付方组合的变化,市场中创新药和生物仿制药的ASP正在压缩,这主要基于CMS对医疗保险人群的规定;作为新型药物,公司有能力为客户提供可预测的合同价值,若患者支付方组合发生变化,公司将制定相应策略应对 [46] - 许多癌症中心不在医院,对于观望的患者,在疫情期间医生会更重视白细胞生长因子的使用,以避免患者免疫受损后前往医院 [48] 问题9: 如何看待OncLive上Dr. Ross Camidge对poziotinib和TAK - 788的比较观点? - TAK - 788和poziotinib都用于外显子20突变治疗,在体外细胞系研究中,Takeda曾展示TAK - 788可能更具选择性,但公司在MD Anderson和OMNI的研究结果不同,无法明确哪种药物更具选择性 [51] - 公司队列1的结果显示poziotinib有活性,其他队列情况未知,且poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药,而Takeda的进展相对较慢,随着数据的积累,可能会发现不同的不良反应,公司对poziotinib有信心,期待队列5采用每日两次给药的结果 [52][53] 问题10: ROLONTIS的两项3期临床试验被FDA接受的可能性有多大? - 两项3期试验共有643名患者参与,试验在特殊协议评估(SPA)下进行,与FDA共同制定了试验方案并获得其认可;试验结果出色,达到了所有主要和次要终点,是一项非劣效性试验,在第一个周期甚至显示出一定的优越性;目前申请正在接受FDA的积极审查,PDUFA日期为10月24日,公司希望今年能获得批准 [58][59] 问题11: ROLONTIS在给药方面是否会有困难,医院是否会因某些原因不采用? - ROLONTIS采用皮下注射给药,与该领域其他产品的给药方式相同,护士在给药过程中起着重要作用,预计给药方面没有障碍 [62][63] - ROLONTIS使用的针头规格和注射溶液量与现有产品相同,虽然剂量约为现有产品的一半,但不会因针头规格或溶液量问题导致更多注射部位反应,公司对其市场竞争充满期待 [64] 问题12: 相对于Onpro的家庭给药方式,如何看待ROLONTIS同日给药在疫情后世界的情况,以及ROLONTIS同日给药1期试验后的开发路径是怎样的? - 10月获批时的标签将是非劣效性标签,上市初期为次日给药,公司有信心在传统长效GCSF市场中获得有意义的份额并具有竞争力;若同日给药成功,将具有重要的商业价值,但目前公司的重点是在10月24日获批后在非劣效性次日给药市场竞争 [68][69] - 目前最重要的是FDA对BLA的积极审查,同日给药1期试验处于早期阶段,若能成功同日给药可能会改变游戏规则,但在看到数据之前难以预测后续开发路径,公司目前专注于BLA获批 [71] 问题13: 如何计划监测每日两次给药(BID)的假设是否在药代动力学研究中产生预期效果,每个将招募新患者的队列是否有中期分析? - 队列5是开放试验,有中央影像检查,会定期查看数据;安全性监测是持续进行的,公司会根据数据情况决定是否达到预期效果,包括药物中断和剂量减少的数量、反应情况和反应持久性等,但不会仅凭初步迹象就下结论,在队列5完全入组前就能获得一些见解,并会向市场更新情况 [73]