财务数据和关键指标变化 - 第二季度报告了5160万美元的许可和合作收入，主要由于与拜耳合作终止而确认的递延收入，预计未来季度此类收入将大幅减少[30] - 第二季度净收益为1890万美元，其中包括出售ATOM工厂带来的5020万美元收益[31] - 第二季度末现金余额约为3.31亿美元，其中包括出售ATOM工厂获得的约9500万美元净收益[31] - 公司计划将年度现金消耗比去年减少20%以上，预计现金可支撑运营至2024年第一季度[7][31] 各条业务线数据和关键指标变化 - ATA188（多发性硬化症疗法）的二期EMBOLD研究已完成中期分析，独立数据安全监测委员会建议无需调整样本量，预计约90名患者将纳入主要终点分析，最终数据预计2023年10月公布[10] - ATA188一期研究中，12名患者队列中有33%在12个月时达到确认的EDSS改善，24名患者中有20名在长达42个月的观察期内显示EDSS改善或稳定[12][13] - tab-cel（EBV阳性PTLD疗法）在欧洲的上市授权申请审查按计划进行，已提交所有第120天问题的答复，预计欧盟委员会将在2022年第四季度批准[23] - 公司决定为tab-cel在美国寻求商业合作伙伴，以专注于临床资产开发，同时合作伙伴将承担商业化活动和成本[22] - 与拜耳就下一代间皮素导向CAR-T疗法ATA2271和ATA3271的全球独家许可协议已终止，产品权利完全归公司所有[24] - ATA2271的临床研究中发生一起致命严重不良事件，尸检分析表明死因与患者接受的其他两种非CAR-T疗法相关的特定终末器官不良事件有关，评估认为CAR-T与事件无直接关联[25] - ATA3271的IND申请活动暂时暂停，待获得额外资金后继续，因为拜耳原计划资助该申请和临床开发[26] - ATA3219（同种异体CD19 CAR-T）计划在2022年第四季度提交IND申请，临床前研究显示强劲活性[28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划转变为更精简的研发中心组织，裁员约20%，优先发展三个核心资产：ATA188、tab-cel和ATA3219[7][8] - 战略包括寻求新的合作伙伴关系和非稀释性融资机会，以最大化价值创造并优化资源[9] - 公司专注于其差异化的同种异体T细胞平台，在500多名患者中拥有独特的临床经验，旨在解决未满足的医疗需求[8][27] - tab-cel被美国医疗保险和医疗补助服务中心正式分配到DRG-18，这在BLA提交前极为罕见，基于其作为潜在挽救生命疗法的价值主张[20] - 公司相信tab-cel在EBV阳性PTLD市场是一个有吸引力的超罕见机会，在美国有数百名可治疗患者，峰值销售额潜力超过5亿美元[21] - 对于ATA3219，重点是通过优化制造工艺（富含记忆T细胞表型和1XX共刺激域）实现差异化，解决晚期B细胞恶性肿瘤中持久临床反应的显著需求[28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA就tab-cel进行的建设性讨论感到满意，FDA推荐了一条无需新临床试验的潜在BLA提交路径[15][18] - 对ATA188的EBV靶向方法充满信心，最近发表在《自然》杂志上的研究支持EBV感染B细胞在多发性硬化症病理中的作用[11] - 公司计划在2022年第四季度展示ATA188的更新数据，包括新的MRI数据，并继续为三期准备与FDA互动[13] - 尽管决定暂停ATA3271的IND活动，但对间皮素项目的潜力仍保持坚定信念，认为其针对多个关键实体瘤存在高度未满足的医疗需求[27] - 管理层承认裁员对员工来说是充满挑战的一天，并对所有员工的贡献表示感谢[32] 其他重要信息 - 公司已通过与富士胶片迪奥松生物技术的制造合作伙伴关系以及与皮埃尔法布尔的商业化合作，建立了战略合作伙伴关系[9] - 对于tab-cel，公司已为欧洲商业推出生产了超过一年的商业产品库存[23] - 公司计划在2022年第四季度提供ATA2271的一期数据更新[26] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ATA188中期分析数据查看及决策依据的确认[34] - 公司确认少数内部人员（包括CEO和研发负责人）在独立数据安全监测委员会提出建议后查看了顶层数据，决策基于该数据和委员会建议[36] - 关于EDSS基线蠕变的担忧，公司指出EDSS存在变异性，但改善在所有连续时间点维持至39个月，并且MTR数据与EDSS改善相关，MRI数据也支持该改善，因此认为基线蠕变不是问题[37] - 公司未披露中期分析使用的具体预测阈值[38] 问题: 关于现金状况、跑道假设及延长杠杆的细节[40] - 现金跑道假设包括通过员工减少和制造合作降低20%的现金消耗，2023年随着欧洲申报和批准活动结束，消耗将继续下降[41] - 公司正在探索其他非稀释性融资机会，特别是与tab-cel在欧洲和美国相关[41] - 与皮埃尔法布尔的合作有关联的里程碑，但公司未予评论[43] 问题: 关于tab-cel在美国BLA提交的潜在路径细节[44] - FDA推荐了一条无需新临床试验的潜在BLA提交路径，这与公司之前利用当前用商业产品治疗的患者进行申报的提议一致[45] - 计划召开会议讨论BLA内容，将在下次财报电话中提供更多细节[45] - 公司正在用商业产品治疗患者（不仅在关键研究ALLELE中，也在其他研究和早期访问计划中），积累的疗效和安全性数据对BLA提交很重要[49] 问题: 关于ATA3219临床试验设计及目标患者群体的考量[50] - 临床开发将围绕未满足的医疗需求，重点是提高淋巴瘤中持久临床反应（如六个月时完全缓解率），以及治疗先前CD19疗法后复发的患者[51][52] 问题: 关于公司内部对ATA188中期分析数据的评估是否与初始假设一致[54] - 公司确认在查看顶层数据后，评估认为可以遵循独立数据安全监测委员会的建议，无需改变研究样本量[55] 问题: 关于tab-cel提议的监管路径可能延迟BLA提交的时间以及合作伙伴决策是否受FDA反馈影响[57] - BLA提交时间线和内容的更多细节将在下次季度电话会议中提供，会议计划在不久的将来举行[58] - 寻求美国商业合作伙伴的决定是为了获得更大的财务灵活性，使资源集中在关键资产的价值创造上，并可能进一步延长现金跑道[59] 问题: 关于tab-cel“潜在”监管路径的含义以及需要与FDA讨论的内容[62] - 使用“潜在”是因为尚未进行pre-BLA会议或提交BLA，但FDA的推荐允许建设性地推进，计划中的互动将确认具体时间[63][64] - 合作伙伴决策是基于资源分配考虑，认为合作伙伴关系可以为公司保留显著的净现值[65] 问题: 关于间皮素项目研发更新节奏以及优先开发ATA3219而非更先进的ATA2271的理由[67] - 公司计划继续支持ATA2271的开发，等待MSK向FDA提交方案修正案以恢复患者入组，暂停的是ATA3271的IND，因为需要资金[68] - 优先开发ATA3219是因为其有潜力快速获得临床数据，验证同种异体平台在B细胞恶性肿瘤中的益处，而实体瘤开发需要更长时间[70][71] 问题: 关于是否积极寻求间皮素项目重新合作以及对其他CAR-T靶点合作的兴趣水平[72] - 公司对3271持开放态度，包括新的合作伙伴关系，但目前资源集中在最先进的临床资产（tab-cel、ATA188、ATA3219）上[73] - 早期管道仍在探索新设计和新靶点，但IND enabling和临床开发的投资将聚焦于优先资产[74]