业绩总结 - ATA188是一种针对EBV的全异体T细胞疗法，旨在治疗多发性硬化症（MS），具有数十亿美元的市场潜力[6] - 在ATA188的1期临床试验中，24名非活动性进展型MS患者中有20名显示出EDSS改善或稳定，且安全性良好[7] - 计划在2022年第二季度进行ATA188 EMBOLD研究的中期分析，以评估安全性和有效性数据[101] 用户数据 - 目前美国的多发性硬化症患者估计约为600,000至750,000人，且不同类型的患者数量各异[16] - 3149名MS患者中99.9%为EBV血清阳性，而对照组中95.6%为EBV血清阳性[56] - 仅约6%的非活跃进展型患者在安慰剂组中可能有确认的残疾改善[26] 未来展望 - 预计在中期分析后，Atara将计划进行两项针对非活跃进展性多发性硬化症的三期随机关键研究[105] - 计划的三期研究的主要终点是12个月时确认的EDSS改善[107] - 通过扩大生产，Atara计划从一次供体采集中生产约20,000剂药物，覆盖约95%的多发性硬化症患者[108] 新产品和新技术研发 - ATA188的生产为现货产品，能够从库存中直接交付，具有商业规模的生物类似物生产能力[6] - ATA188旨在消除EBV感染的B细胞和浆细胞，可能有助于减轻MS病理[72] - ATA188的制造过程不涉及基因修改，旨在覆盖多种HLA型[48] 市场扩张和并购 - ATA188有潜力在多发性硬化症治疗中改变治疗范式，精准靶向EBV[117] - 研究表明，EBV感染是大多数多发性硬化症病例的主要原因[54] - 近期的科学和自然论文确认了EBV感染导致多发性硬化症的假设[122] 负面信息 - 目前的治疗方法仅能延缓患者的进展，但无法根本改变病程[21] - 目前的治疗主要减少复发率，ATA188有潜力成为患者的变革性疗法[18] - 研究显示，MS患者对EBV的T细胞反应随着病情严重程度的增加而减弱[60] 其他新策略和有价值的信息 - 研究表明，EBV感染后多发性硬化症（MS）的风险增加32倍[58] - 在ATA188的研究中，患者在6个月和12个月时的nMTR变化分别为0.045和0.079，显示出基线的显著增加[88] - 研究中，ATA188的安全性和耐受性良好，最长观察时间超过39个月[78]